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Esperienza del paziente Fabry sull'infusione mensile di PegunigaLsidasE Alfa (PEOPLE)

20 marzo 2023 aggiornato da: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Esperienza del paziente Fabry sull'infusione mensile di PegunigaLsidasE Alfa - Studio PEOPLE

La pegunigalsidasi alfa (PRX-102) è un disegno di terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine per il trattamento dei pazienti con malattia di Fabry. Sebbene nel programma di sviluppo clinico siano stati inclusi gli esiti riportati dai pazienti e gli esiti riportati dai medici, ciò potrebbe non consentire una valutazione sufficientemente accurata della qualità della vita nei pazienti con malattia di Fabry trattati con pegunigalsidasi alfa.

Questo studio raccoglierà l'esperienza del paziente sul trattamento con pegunigalsidasi alfa somministrato per via endovenosa ogni 4 settimane nello studio clinico BRIGHT-F51 (NCT03614234).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è un ulteriore studio qualitativo basato su colloqui di elicitazione concettuale per comprendere meglio l'esperienza dei pazienti con la malattia di Fabry e con la pegunigalsidasi alfa somministrata per via endovenosa ogni 4 settimane. Ai pazienti verrà posta una serie di domande a risposta aperta con sonde per descrivere le loro esperienze con la malattia di Fabry durante il trattamento con pegunigalsidasi alfa. Verranno utilizzati metodi di ricerca qualitativa per ottenere una comprensione più profonda dell'esperienza del paziente generando informazioni approfondite sulle esperienze, le prospettive e i sentimenti dei pazienti e degli altri, con le loro stesse parole (FDA Patient-Focused Drug Development Guidance 2).

Lo studio sarà offerto ai 29 pazienti che partecipano alla sperimentazione clinica BRIGHT-F51 (NCT03614234).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

23

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Antwerp, Belgio, 2650
        • #22
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • #50
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • #56
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 2QQ
        • #28
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • #07
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • #02
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • #03
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • #04
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49525
        • #11
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • #06
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • #05
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • #01

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio PEOPLE recluterà pazienti che hanno preso parte alla sperimentazione clinica BRIGHT (F50) e stanno partecipando alla sperimentazione clinica di estensione BRIGHT-F51 (indipendentemente dal programma di infusione e dal regime di dosaggio). Sulla base del numero totale di pazienti (n=29) arruolati nell'estensione dello studio clinico BRIGHT-F51, è stato possibile reclutare fino a 29 pazienti.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il paziente sta partecipando allo studio PB-102-F51
  • Il paziente è disposto e in grado di partecipare a un'intervista registrata di 60 minuti
  • Il paziente è in grado di leggere, comprendere e parlare sufficientemente per partecipare alle interviste
  • Il paziente firma il consenso informato a partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • A discrezione degli investigatori, il paziente è considerato impossibilitato a partecipare a un'intervista telefonica di 60 minuti.
  • - Il paziente presenta qualsiasi condizione medica o psichiatrica clinicamente rilevante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con il completamento delle attività dello studio. Ciò include, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, disturbi del linguaggio, della parola, dell'udito o cognitivi che potrebbero influire sulla capacità di un paziente di partecipare a una discussione basata sul colloquio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sintomi riscontrati durante il trattamento con pegunigalsidasi alfa
Lasso di tempo: 2 anni
Descrizione dei sintomi manifestati dai pazienti trattati con pegunigalsidasi alfa per più di 2 anni
2 anni
Cambiamento dei sintomi sperimentati
Lasso di tempo: 2 anni
Descrizione di qualsiasi peggioramento o ricaduta dei sintomi della malattia di Fabry durante le 4 settimane tra due infusioni consecutive di pegunigalsidasi alfa somministrate ogni 4 settimane in pazienti trattati per più di 2 anni
2 anni
Impatti della malattia di Fabry sulla vita del paziente
Lasso di tempo: 2 anni
Descrizione degli impatti della malattia di Fabry sulla vita dei pazienti (attività della vita quotidiana, scuola/lavoro, capacità di prendere ferie/vacanze) in pazienti trattati con pegunigalsidasi alfa per più di 2 anni
2 anni
Cambiamento nella capacità di svolgere le attività quotidiane
Lasso di tempo: 2 anni
Descrizione di qualsiasi peggioramento o ricaduta nella capacità di svolgere le attività quotidiane durante le 4 settimane tra due infusioni consecutive di pegunigalsidasi alfa in pazienti trattati ogni 4 settimane per più di 2 anni
2 anni
Percezioni dei pazienti sui vantaggi e gli svantaggi associati al programma di infusione ogni 4 settimane
Lasso di tempo: 2 anni
Sintesi delle percezioni dei pazienti sui vantaggi e gli svantaggi associati alla schedula di infusione ogni 4 settimane (rispetto alla schedula di infusione di 2 settimane) nei pazienti trattati con pegunigalsidasi alfa per più di 2 anni
2 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percezione del cambiamento dei sintomi e degli impatti con i programmi di infusione
Lasso di tempo: 2 anni
Descrizione della percezione da parte dei pazienti del cambiamento dei sintomi e degli impatti con il programma di infusione ogni 4 settimane rispetto al programma di infusione di 2 settimane nei pazienti trattati con pegunigalsidasi alfa per più di 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Collaboratori

IQVIA Pty Ltd
Protalix

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 gennaio 2022

Completamento primario (Effettivo)

31 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

11 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLI-06657AA1-05

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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