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A experiência do paciente Fabry com a infusão mensal de PeganigaLsidasE Alfa (PEOPLE)

20 de março de 2023 atualizado por: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

A experiência do paciente Fabry com a infusão mensal de PegaLsidasE Alfa - Estudo PEOPLE

A pegunigalsidase alfa (PRX-102) é um projeto de terapia de reposição enzimática de longo prazo para o tratamento de pacientes com doença de Fabry. Embora no programa de desenvolvimento clínico tenham sido incluídos os resultados relatados pelo paciente e os resultados relatados pelo médico, isso pode não permitir uma avaliação suficientemente precisa da qualidade de vida em pacientes com doença de Fabry tratados com pegunigalsidase alfa.

Este estudo coletará a experiência do paciente no tratamento com pegunigalsidase alfa administrado por via intravenosa a cada 4 semanas no estudo clínico BRIGHT-F51 (NCT03614234).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo adicional baseado em entrevista de elicitação de conceito qualitativo para entender melhor a experiência dos pacientes com a doença de Fabry e com a pegunigalsidase alfa administrada por via intravenosa a cada 4 semanas. Os pacientes responderão a um conjunto de perguntas abertas com sondas para descrever suas experiências com a doença de Fabry no tratamento com pegunigalsidase alfa. Métodos de pesquisa qualitativa serão usados ​​para obter uma compreensão mais profunda da experiência do paciente, gerando informações detalhadas sobre as experiências, perspectivas e sentimentos dos pacientes e de outras pessoas, em suas próprias palavras (FDA Patient-Focused Drug Development Guidance 2).

O estudo será oferecido aos 29 pacientes participantes do ensaio clínico BRIGHT-F51 (NCT03614234).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

23

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Antwerp, Bélgica, 2650
        • #22
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2100
        • #50
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • #02
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • #03
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • #04
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49525
        • #11
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
        • #06
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • #05
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • #01
  • Itália
      • Napoli, Itália, 80131
        • #56
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 2QQ
        • #28
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • #07

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O estudo PEOPLE recrutará pacientes que participaram do estudo clínico BRIGHT (F50) e estão participando do estudo clínico de extensão BRIGHT-F51 (independentemente de seu esquema de infusão e regime de dosagem). Com base no número total de pacientes (n=29) inscritos na extensão do estudo clínico BRIGHT-F51, até 29 pacientes podem ser recrutados.

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente está participando do estudo PB-102-F51
  • O paciente deseja e é capaz de participar de uma entrevista gravada de 60 minutos
  • O paciente é capaz de ler, entender e falar o suficiente para participar das entrevistas
  • O paciente assina consentimento informado para participar do estudo

Critério de exclusão:

  • A critério dos investigadores, o paciente é considerado incapaz de participar de uma entrevista telefônica de 60 minutos.
  • O paciente tem qualquer condição médica ou psiquiátrica clinicamente relevante que, na opinião do investigador, interferiria na conclusão das atividades do estudo. Isso inclui, entre outros, distúrbios de linguagem, fala, audição ou cognitivos que podem afetar a capacidade do paciente de participar de uma discussão baseada em entrevista.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Outro

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sintomas experimentados durante o tratamento com pegunigalsidase alfa
Prazo: 2 anos
Descrição dos sintomas experimentados por pacientes tratados com pegunigalsidase alfa por mais de 2 anos
2 anos
Mudança nos sintomas experimentados
Prazo: 2 anos
Descrição de qualquer piora ou recaída nos sintomas da doença de Fabry durante as 4 semanas entre duas infusões consecutivas de pegunigalsidase alfa administrada a cada 4 semanas em pacientes tratados por mais de 2 anos
2 anos
Impactos da doença de Fabry na vida do paciente
Prazo: 2 anos
Descrição dos impactos da doença de Fabry na vida do paciente, ou seja, atividades da vida diária, escola/trabalho, capacidade de tirar férias/férias) em pacientes tratados com pegunigalsidase alfa por mais de 2 anos
2 anos
Alteração na capacidade de realizar atividades diárias
Prazo: 2 anos
Descrição de qualquer piora ou recaída na capacidade de realizar atividades diárias durante as 4 semanas entre duas infusões consecutivas de pegunigalsidase alfa em pacientes tratados a cada 4 semanas por mais de 2 anos
2 anos
Percepções dos pacientes sobre as vantagens e desvantagens associadas ao esquema de infusão a cada 4 semanas
Prazo: 2 anos
Resumo das percepções dos pacientes sobre as vantagens e desvantagens associadas ao esquema de infusão a cada 4 semanas (em comparação com o esquema de infusão de 2 semanas) em pacientes tratados com pegunigalsidase alfa por mais de 2 anos
2 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percepção de mudança de sintomas e impactos com esquemas de infusão
Prazo: 2 anos
Descrição da percepção dos pacientes sobre a mudança nos sintomas e impactos com o esquema de infusão a cada 4 semanas em comparação com o esquema de infusão de 2 semanas em pacientes tratados com pegunigalsidase alfa por mais de 2 anos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Colaboradores

Iqvia Pty Ltd
Protalix

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de janeiro de 2022

Conclusão Primária (Real)

31 de agosto de 2022

Conclusão do estudo (Real)

31 de agosto de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

11 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CLI-06657AA1-05

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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