Doświadczenia pacjenta Fabry'ego dotyczące comiesięcznej infuzji PegunigaLsidasE Alfa (PEOPLE)
Doświadczenia pacjenta Fabry'ego związane z comiesięcznym wlewem PegunigaLsidasE Alfa — badanie LUDZIE
Pegunigalzydaza alfa (PRX-102) to projekt długoterminowej enzymatycznej terapii zastępczej do leczenia pacjentów z chorobą Fabry'ego. Chociaż w programie rozwoju klinicznego uwzględniono wyniki zgłaszane przez pacjentów i zgłaszane przez klinicystów, może to nie pozwolić na wystarczająco dokładną ocenę jakości życia pacjentów z chorobą Fabry'ego leczonych pegunigalzydazą alfa.
W tym badaniu zostaną zebrane doświadczenia pacjentów w leczeniu pegunigalzydazą alfa podawaną dożylnie co 4 tygodnie w badaniu klinicznym BRIGHT-F51 (NCT03614234).
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to dodatkowe badanie jakościowe, oparte na wywiadach w celu wywołania koncepcji, mające na celu lepsze zrozumienie doświadczeń pacjentów z chorobą Fabry'ego i pegunigalzydazą alfa podawaną dożylnie co 4 tygodnie. Pacjenci zostaną poproszeni o zestaw pytań otwartych z sondami, aby opisać swoje doświadczenia z chorobą Fabry'ego podczas leczenia pegunigalzydazą alfa. Jakościowe metody badawcze zostaną wykorzystane w celu uzyskania głębszego zrozumienia doświadczeń pacjentów poprzez generowanie dogłębnych informacji o doświadczeniach, perspektywach i uczuciach pacjentów i innych osób, wyrażonych ich własnymi słowami (FDA Wytyczne dotyczące opracowywania leków skoncentrowane na pacjencie 2).
Badanie zostanie zaoferowane 29 pacjentom biorącym udział w badaniu klinicznym BRIGHT-F51 (NCT03614234).
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Antwerp, Belgia, 2650
- #22
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania, 2100
- #50
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- #02
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- #03
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- #04
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
- #11
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75246
- #06
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- #05
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
- #01
-
-
-
-
-
Napoli, Włochy, 80131
- #56
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 2QQ
- #28
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- #07
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent uczestniczy w badaniu PB-102-F51
- Pacjent wyraża chęć i możliwość uczestniczenia w 60-minutowym nagranym wywiadzie
- Pacjent jest w stanie czytać, rozumieć i mówić w stopniu umożliwiającym udział w wywiadach
- Pacjent podpisuje świadomą zgodę na udział w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- Według uznania badacza, uznaje się, że pacjent nie jest w stanie uczestniczyć w 60-minutowej rozmowie telefonicznej.
- Pacjent ma jakiekolwiek istotne klinicznie schorzenie medyczne lub psychiatryczne, które w opinii badacza mogłoby przeszkodzić w ukończeniu działań związanych z badaniem. Obejmuje to między innymi zaburzenia języka, mowy, słuchu lub funkcji poznawczych, które mogą mieć wpływ na zdolność pacjenta do udziału w dyskusji opartej na wywiadzie.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Inny
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Objawy występujące podczas leczenia pegunigalzydazą alfa
Ramy czasowe: 2 lata
|
Opis objawów występujących u pacjentów leczonych pegunigalzydazą alfa przez ponad 2 lata
|
2 lata
|
|
Wystąpiła zmiana objawów
Ramy czasowe: 2 lata
|
Opis jakiegokolwiek pogorszenia lub nawrotu objawów choroby Fabry'ego w ciągu 4 tygodni między dwoma kolejnymi wlewami pegunigalzydazy alfa podawanej co 4 tygodnie u pacjentów leczonych przez ponad 2 lata
|
2 lata
|
|
Wpływ choroby Fabry'ego na życie pacjenta
Ramy czasowe: 2 lata
|
Opis wpływu choroby Fabry'ego na życie pacjentów, tj. codzienne czynności, szkoła/praca, możliwość korzystania z wakacji/urlopów) u pacjentów leczonych pegunigalzydazą alfa przez ponad 2 lata
|
2 lata
|
|
Zmiana zdolności do wykonywania codziennych czynności
Ramy czasowe: 2 lata
|
Opis jakiegokolwiek pogorszenia lub nawrotu zdolności do wykonywania codziennych czynności w ciągu 4 tygodni między dwoma kolejnymi wlewami pegunigalzydazy alfa u pacjentów leczonych co 4 tygodnie przez ponad 2 lata
|
2 lata
|
|
Postrzeganie przez pacjentów zalet i wad związanych ze schematem infuzji co 4 tygodnie
Ramy czasowe: 2 lata
|
Podsumowanie postrzegania przez pacjentów zalet i wad schematu infuzji co 4 tygodnie (w porównaniu ze schematem infuzji co 2 tygodnie) u pacjentów leczonych pegunigalzydazą alfa przez ponad 2 lata
|
2 lata
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Postrzeganie zmian objawów i wpływu schematów infuzji
Ramy czasowe: 2 lata
|
Opis postrzegania przez pacjentów zmiany objawów i wpływu schematu infuzji co 4 tygodnie w porównaniu ze schematem infuzji co 2 tygodnie u pacjentów leczonych pegunigalzydazą alfa przez ponad 2 lata
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia naczyniowo-mózgowe
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Sfingolipidozy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroby małych naczyń mózgowych
- Lipidozy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Choroba Fabry'ego
Inne numery identyfikacyjne badania
- CLI-06657AA1-05
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .