Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Retrospektivní observační studie o odpovědi na léčbu kaplacizumabem u pacientů s aTTP: italská zkušenost (ROSCAPLI) (ROSCAPLI)

21. února 2022 aktualizováno: Raimondo De Cristofaro, Catholic University of the Sacred Heart

Tato studie je multicentrická retrospektivní observační studie u pacientů se získanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (aTTP) léčených výměnou plazmy (PEX) ve spojení s kaplacizumabem a imunosupresí mezi Q4-2019 a 28. únorem 2021. Retrospektivní studie bude měřit: věk, pohlaví, BMI, krevní tlak při diagnóze, počet krevních destiček při diagnóze a při následných návštěvách, hladinu Hb při diagnóze při následných návštěvách, počet bílých krvinek při diagnóze při následných návštěvách, Kreatinin při diagnóze při následných návštěvách, počet schistocytů při diagnóze při následných návštěvách, LDH při diagnóze při následných návštěvách, Coombsův test při diagnóze, alanin-leucin-aminotransferáza (ALT) při diagnóze při následné kontrole návštěv, celkový bilirubin při diagnóze při následných návštěvách, troponin nad ULN v kterémkoli bodě, aktivita ADAMTS13 (pokud byla měřena) při diagnóze při následných návštěvách, protilátky proti ADAMTS13 (pokud byly měřeny) při diagnóze při následných návštěvách.

Primárním cílem této studie je popis a kvantifikace klinické odpovědi ve smyslu obnovení počtu krevních destiček u pacientů s aTTP léčených t kaplacizumabem, kromě PEX a imunosuprese v reálném prostředí. Sekundární cíle zahrnují: počet exacerbací, definovaných jako recidivující trombocytopenie během 30 dnů po ukončení terapie; míra relapsu, definovaná jako příhoda TTP, ke které došlo více než 30 dní po ukončení denní výměny plazmy; žáruvzdornost; definovaný nedostatkem zdvojnásobení počtu krevních destiček po 4 dnech léčby a hladinou laktátdehydrogenázy, která zůstala nad horní hranicí normálního rozmezí, mortalitou související s TTP a hodnocením nežádoucích účinků.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Detailní popis

Tato studie je multicentrická retrospektivní observační studie u pacientů se získanou trombotickou trombocytopenickou purpurou (aTTP) léčených výměnou plazmy (PEX) ve spojení s kaplacizumabem a imunosupresí mezi Q4-2019 a 28. únorem 2021.

Studovat design

Retrospektivní studie bude měřit následující vitální, klinicko-chemické, hematologické a hemostatické parametry podle konsenzuálních pokynů pro diagnostiku aTTP a jako součást rutinního diagnostického zpracování:

  • Věk, pohlaví, BMI, krevní tlak při diagnóze
  • Počet krevních destiček při diagnóze a při následných návštěvách
  • Hladina Hb při diagnóze při následných návštěvách
  • Počet bílých krvinek při diagnóze při následných návštěvách
  • Kreatinin při diagnóze při následných návštěvách
  • počet schistocytů při diagnóze při následných návštěvách
  • LDH při diagnóze při následných návštěvách
  • Coombsův test při diagnóze
  • alanin-leucin-amino-transferáza (ALT) při diagnóze při následných návštěvách
  • celkový bilirubin při diagnóze při následných návštěvách
  • Troponin nad ULN v kterémkoli bodě
  • Aktivita ADAMTS13 (pokud byla měřena) při diagnóze při následných návštěvách
  • Protilátky anti-ADAMTS13 (pokud byly měřeny) při diagnóze při následných návštěvách Klinické příznaky budou parametrizovány PLASMIC skóre a Glasgow skóre, které bylo vypočítáno v různých centrech. PLASMIC skóre a Glasgow skóre budou hodnoceny podle získaných hodnot (0-4, 5-6 a 7; <13, resp. 13-15). Všechny klinické a laboratorní parametry budou odebrány v každém centru a uvedeny v CRF.

CÍLE Primárním cílem této studie je popis a kvantifikace klinické odpovědi ve smyslu obnovení počtu krevních destiček u pacientů s aTTP léčených t kaplacizumabem, kromě PEX a imunosuprese v reálném prostředí. Sekundární cíle zahrnují: Počet exacerbací, definovaných jako recidivující trombocytopenie během 30 dnů po ukončení terapie; Míra relapsu, definovaná jako příhoda TTP, ke které došlo více než 30 dní po ukončení denní výměny plazmy; definovaný nedostatkem zdvojnásobení počtu krevních destiček po 4 dnech léčby a hladinou laktátdehydrogenázy, která zůstala nad horní hranicí normálního rozmezí, mortalitou související s TTP a hodnocením nežádoucích účinků.

Sběr a správa dat Pro studii bude vytvořen přizpůsobený eCRF (RedCap) a během studie bude mít přístup k lékařským záznamům pacientů pouze hlavní zkoušející a spolupracující zkoušející centra.

STATISTICKÉ ÚVAHY Kvalitativní proměnné budou vyjádřeny absolutní a procentuální četností. Kvantitativní proměnné budou předem posouzeny z hlediska jejich distribuce Shapiro-Wilkovým testem. Normálně rozdělená data budou popsána průměrem a směrodatnou odchylkou (SD), zatímco nenormálně rozdělená proměnná mediánem a mezikvartilovým rozsahem (IQR).

INFORMOVANÝ SOUHLAS Formulář informovaného souhlasu bude shromažďován pro všechny kromě všech pacientů, u kterých byla zjištěna smrt

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie se skládá z pacientů léčených pro akutní epizody aTTP v centrech hematologie, interního lékařství a intenzivní péče mezi Q4-2019 a Q1-2021 v Itálii.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti zařazení do této studie by měli dostávat kaplacizumab k léčbě v období mezi Q4-2019 a koncem února 2021, zatímco konec následného pozorování je naplánován na Q1-2021 (sledovat alespoň jeden měsíc po léčbě ). Diagnóza by měla být založena buď na klinických/laboratorních parametrech včetně měření hladiny ADAMTS13 <10 %) nebo na PLASMIC skóre (trombocyty, lýza, aktivní rakovina, transplantace kmenových buněk nebo solidních orgánů, MCV, INR a kreatinin) se středním a vysoké riziko (bolesti>5) již vypočítané nebo retrospektivně vypočítané, jak bylo dříve podrobně popsáno pro střediska, která neměřila úroveň ADAMTS13.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti léčení s nejistou diagnózou aTTP podle výše uvedených kritérií pro zařazení a projevujícími se klinickými příznaky jako aTTP, ale vyznačující se odlišnou patogenezí (např. rakovina, sepse)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do odpovědi na léčbu definovaná potvrzenou obnovou krevních destiček
Časové okno: 18 měsíců
Odezva krevních destiček byla definována jako obnova krevních destiček ≥ 150 000/ul.
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
studium kritických parametrů
Časové okno: 18 měsíců
  1. Počet a procento subjektů s úmrtím souvisejícím s TTP
  2. Počet a procento subjektů s relapsem TTP, definovaným jako příhoda TTP, ke které došlo více než 30 dní po ukončení denní výměny plazmy
  3. posouzení všech SAE tromboembolických příhod
  4. Počet a procento subjektů s exacerbacemi, definované jako rekurentní trombocytopenie během 30 dnů po ukončení denních výměn plazmy, které vyžadovaly opětovné zahájení denních výměn
  5. Počet a procento subjektů s refrakterním TTP (); a čas do normalizace (tj. na hladinu pod definovanou horní hranicí normálního rozmezí) tří markerů poškození orgánů (LDH, srdeční troponin I a sérový kreatinin).
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Catholic University of the Sacred Heart

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. března 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

30. září 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

30. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

2. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. února 2022

Naposledy ověřeno

1. února 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4305

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit