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Une étude observationnelle rétrospective sur la réponse au traitement par Caplacizumab chez les patients atteints de PTT : l'expérience italienne (ROSCAPLI) (ROSCAPLI)

21 février 2022 mis à jour par: Raimondo De Cristofaro, Catholic University of the Sacred Heart

Cette étude est une étude observationnelle rétrospective multicentrique chez des patients atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa) traités par échange plasmatique (PEX) en association avec le caplacizumab et immunosuppresseurs entre le T4-2019 et le 28 février 2021. L'étude rétrospective mesurera : l'âge, le sexe, l'IMC, la pression artérielle au diagnostic, la numération plaquettaire au diagnostic et aux visites de suivi, le taux d'Hb au diagnostic lors des visites de suivi, le nombre de globules blancs au diagnostic lors des visites de suivi, Créatinine au diagnostic lors des visites de suivi, nombre de schizocytes au diagnostic lors des visites de suivi, LDH au diagnostic lors des visites de suivi, dosage de Coombs au diagnostic, alanine-leucine-amino-transférase (ALT) au diagnostic lors du suivi visites, bilirubine totale au diagnostic lors des visites de suivi, troponine au-dessus de la LSN à tout moment, activité ADAMTS13 (si mesurée) lors du diagnostic lors des visites de suivi, anticorps anti-ADAMTS13 (si mesuré) lors du diagnostic lors des visites de suivi.

L'objectif principal de cette étude est la description et la quantification de la réponse clinique en termes de récupération de la numération plaquettaire chez les patients atteints de PTT traité par caplacizumab, en plus du PEX et de l'immunosuppression dans le monde réel. Les objectifs secondaires comprennent : le nombre d'exacerbations, définies comme une thrombocytopénie récurrente dans les 30 jours suivant la fin du traitement ; taux de rechute, défini comme un événement TTP survenant plus de 30 jours après la fin de l'échange plasmatique quotidien ; résistance; défini par l'absence de doublement du nombre de plaquettes après 4 jours de traitement et un taux de lactate déshydrogénase resté supérieur à la limite supérieure de la normale, la mortalité liée au TTP et l'évaluation des événements indésirables.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Description détaillée

Cette étude est une étude observationnelle rétrospective multicentrique chez des patients atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa) traités par échange plasmatique (PEX) en association avec le caplacizumab et immunosuppresseurs entre le T4-2019 et le 28 février 2021.

Étudier le design

L'étude rétrospective mesurera les paramètres vitaux, chimiques cliniques, hématologiques et hémostatiques suivants, conformément aux directives consensuelles du diagnostic du PTTA et dans le cadre du bilan diagnostique de routine :

  • Âge, sexe, IMC, tension artérielle au moment du diagnostic
  • Numération plaquettaire au diagnostic et aux visites de suivi
  • Taux d'Hb au moment du diagnostic lors des visites de suivi
  • Numération des globules blancs au moment du diagnostic lors des visites de suivi
  • Créatinine au diagnostic lors des visites de suivi
  • nombre de schizocytes au moment du diagnostic lors des visites de suivi
  • LDH au diagnostic lors des visites de suivi
  • Test de Combes au diagnostic
  • alanine-leucine-amino-transférase (ALT) au moment du diagnostic lors des visites de suivi
  • bilirubine totale au diagnostic lors des visites de suivi
  • Troponine au-dessus de la LSN à tout moment
  • Activité ADAMTS13 (si mesurée) au moment du diagnostic lors des visites de suivi
  • Anticorps anti-ADAMTS13 (lorsqu'ils sont mesurés) au diagnostic lors des visites de suivi Les signes cliniques seront paramétrés par le score PLASMIC et le score de Glasgow, lorsqu'ils sont calculés dans les différents centres. Le score PLASMIC et le score de Glasgow seront évalués en fonction des valeurs obtenues (0-4, 5-6 et 7 ; <13 et 13-15, respectivement). Tous les paramètres cliniques et de laboratoire seront relevés dans chaque centre et reportés dans le CRF.

OBJECTIFS L'objectif principal de cette étude est la description et la quantification de la réponse clinique en termes de récupération de la numération plaquettaire chez les patients atteints de PTT traité par caplacizumab, en plus du PEX et de l'immunosuppression dans le cadre du monde réel. Les objectifs secondaires comprennent : le nombre d'exacerbations, définies comme une thrombocytopénie récurrente dans les 30 jours suivant la fin du traitement ; Taux de rechute, défini comme un événement TTP survenant plus de 30 jours après la fin de l'échange plasmatique quotidien ; réfractaire ; défini par l'absence de doublement du nombre de plaquettes après 4 jours de traitement et un taux de lactate déshydrogénase resté supérieur à la limite supérieure de la normale, la mortalité liée au TTP et l'évaluation des événements indésirables.

Collecte et gestion des données Un eCRF personnalisé (RedCap) sera créé pour l'étude et seuls l'investigateur principal et les investigateurs collaborateurs du centre auront accès aux dossiers médicaux des patients pendant l'étude.

CONSIDÉRATIONS STATISTIQUES Les variables qualitatives seront exprimées en fréquence absolue et en pourcentage. Les variables quantitatives seront préalablement évaluées pour leur distribution par le test de Shapiro-Wilk. Les données normalement distribuées seront décrites par la moyenne et l'écart type (SD), tandis que les variables non distribuées normalement par la médiane et l'intervalle interquartile (IQR).

CONSENTEMENT ÉCLAIRÉ Un formulaire de consentement éclairé sera recueilli pour tous sauf pour tous les patients dont le décès est constaté

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
      • Rome, Italie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population étudiée est constituée de patients traités pour des épisodes aigus de PTTa dans les centres d'hématologie, de médecine interne et de soins intensifs entre le T4-2019 et le T1-2021 en Italie.

La description

Critère d'intégration:

  • Les patients inclus dans cette étude doivent avoir reçu du caplacizumab pour le traitement dans la période comprise entre Q4-2019 et fin février 2021 tandis que la fin de l'observation de suivi est prévue pour Q1-2021 (pour observer au moins un mois de suivi post-traitement ). Le diagnostic doit être basé soit sur des paramètres cliniques/de laboratoire comprenant la mesure du niveau ADAMTS13 < 10 %) ou sur le score PLASMIC (plaquettes, lyse, cancer actif, greffe de cellules souches ou d'organe solide, MCV, INR et créatinine) avec des taux intermédiaires et risque élevé (plaie > 5) déjà calculé ou calculé rétrospectivement comme détaillé précédemment pour les centres n'ayant pas mesuré le niveau ADAMTS13.

Critère d'exclusion:

  • Patients traités avec un diagnostic incertain de PTT selon les critères d'inclusion ci-dessus et manifestant des signes cliniques comme le PTT mais caractérisés par une pathogenèse différente (par ex. cancer, septicémie)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai de réponse au traitement défini par une récupération confirmée des plaquettes
Délai: 18 mois
La réponse plaquettaire a été définie comme la récupération de plaquettes ≥ 150 000/µL.
18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
étude des paramètres critiques
Délai: 18 mois
  1. Nombre et pourcentage de sujets avec un décès lié au PTT
  2. Nombre et pourcentage de sujets présentant une rechute du TTP, défini comme un événement TTP survenant plus de 30 jours après la fin des échanges plasmatiques quotidiens
  3. évaluation de tous les EIG des événements thromboemboliques
  4. Nombre et pourcentage de sujets présentant des exacerbations, définies comme une thrombocytopénie récurrente dans les 30 jours suivant la fin des échanges plasmatiques quotidiens qui ont nécessité la reprise des échanges quotidiens
  5. Nombre et pourcentage de sujets avec PTT réfractaire (); et le temps de normalisation (c'est-à-dire à un niveau inférieur à la limite supérieure définie de la plage normale) de trois marqueurs de lésions organiques (LDH, troponine I cardiaque et créatinine sérique).
18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Catholic University of the Sacred Heart

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 mars 2022

Achèvement primaire (Anticipé)

30 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 octobre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 février 2022

Première publication (Réel)

2 mars 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 février 2022

Dernière vérification

1 février 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 4305

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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