Uno studio osservazionale retrospettivo sulla risposta al trattamento con caplacizumab nei pazienti con aTTP: l'esperienza italiana (ROSCAPLI) (ROSCAPLI)
Questo studio è uno studio multicentrico, retrospettivo, osservazionale in pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) trattati con scambio plasmatico (PEX) in associazione con caplacizumab e immunosoppressione tra il quarto trimestre del 2019 e il 28 febbraio 2021. Lo studio retrospettivo misurerà: età, sesso, indice di massa corporea, pressione arteriosa alla diagnosi, conta piastrinica alla diagnosi e alle visite di follow-up, livello di emoglobina alla diagnosi alle visite di follow-up, conta dei globuli bianchi alla diagnosi alle visite di follow-up, Creatinina alla diagnosi alle visite di follow-up, conteggio degli schistociti alla diagnosi alle visite di follow-up, LDH alla diagnosi alle visite di follow-up, dosaggio di Coombs alla diagnosi, alanina-leucina-aminotransferasi (ALT) alla diagnosi al follow-up visite, bilirubina totale alla diagnosi alle visite di follow-up, troponina al di sopra dell'ULN in qualsiasi momento, attività di ADAMTS13 (se misurata) alla diagnosi alle visite di follow-up, anticorpi anti-ADAMTS13 (se misurata) alla diagnosi alle visite di follow-up.
L'obiettivo primario di questo studio è la descrizione e la quantificazione della risposta clinica in termini di recupero della conta piastrinica in pazienti con aTTP trattati con caplacizumab, oltre a PEX e immunosoppressione nel contesto del mondo reale. Gli obiettivi secondari comprendono: numero di riacutizzazioni, definite come trombocitopenia ricorrente entro 30 giorni dal termine della terapia; tasso di recidiva, definito come un evento TTP che si verifica più di 30 giorni dopo la fine dello scambio plasmatico giornaliero; refrattarietà; definito dalla mancanza di un raddoppio della conta piastrinica dopo 4 giorni di trattamento e un livello di lattato deidrogenasi che è rimasto al di sopra del limite superiore del range normale, mortalità correlata a TTP e valutazione degli eventi avversi.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio multicentrico, retrospettivo, osservazionale in pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita (aTTP) trattati con scambio plasmatico (PEX) in associazione con caplacizumab e immunosoppressione tra il quarto trimestre del 2019 e il 28 febbraio 2021.
Progettazione dello studio
Lo studio retrospettivo misurerà i seguenti parametri vitali, chimici clinici, ematologici ed emostatici, secondo le linee guida di consenso della diagnosi di aTTP e come parte del lavoro diagnostico di routine:
- Età, sesso, BMI, pressione arteriosa alla diagnosi
- Conta piastrinica alla diagnosi e alle visite di controllo
- Livello di Hb alla diagnosi alle visite di follow-up
- Conta dei globuli bianchi alla diagnosi durante le visite di follow-up
- Creatinina alla diagnosi alle visite di follow up
- conta degli schistociti alla diagnosi durante le visite di follow-up
- LDH alla diagnosi alle visite di follow-up
- Dosaggio di Coombs alla diagnosi
- alanina-leucina-amino-transferasi (ALT) alla diagnosi durante le visite di follow-up
- bilirubina totale alla diagnosi alle visite di follow-up
- Troponina sopra ULN in qualsiasi momento
- Attività di ADAMTS13 (dove misurata) alla diagnosi durante le visite di follow-up
- Anticorpi anti-ADAMTS13 (ove misurati) alla diagnosi alle visite di follow-up I segni clinici saranno parametrizzati dal PLASMIC score e dal Glasgow score, ove calcolati nei vari centri. Il punteggio PLASMIC e il punteggio Glasgow saranno valutati in base ai valori ottenuti (0-4, 5-6 e 7; <13 e 13-15, rispettivamente). Tutti i parametri clinici e di laboratorio verranno rilevati in ogni centro e riportati nella CRF.
OBIETTIVI L'obiettivo primario di questo studio è la descrizione e la quantificazione della risposta clinica in termini di recupero della conta piastrinica in pazienti con aTTP trattati con caplacizumab, oltre a PEX e immunosoppressione nel contesto del mondo reale. Gli obiettivi secondari includono: Numero di riacutizzazioni, definite come trombocitopenia ricorrente entro 30 giorni dalla fine della terapia; Tasso di recidiva, definito come un evento TTP che si verifica più di 30 giorni dopo la fine dello scambio plasmatico giornaliero; Refrattarietà; definito dalla mancanza di un raddoppio della conta piastrinica dopo 4 giorni di trattamento e un livello di lattato deidrogenasi che è rimasto al di sopra del limite superiore del range normale, mortalità correlata a TTP e valutazione degli eventi avversi.
Raccolta e gestione dei dati Verrà creata una eCRF (RedCap) personalizzata per lo studio e solo il ricercatore principale e i ricercatori collaboratori del centro avranno accesso alle cartelle cliniche dei pazienti durante lo studio.
CONSIDERAZIONI STATISTICHE Le variabili qualitative saranno espresse in frequenza assoluta e percentuale. Le variabili quantitative saranno preventivamente valutate per la loro distribuzione mediante il test di Shapiro-Wilk. I dati normalmente distribuiti saranno descritti dalla media e dalla deviazione standard (SD), mentre le variabili non normalmente distribuite dalla mediana e dall'intervallo interquartile (IQR).
CONSENSO INFORMATO Il modulo di consenso informato verrà raccolto per tutti tranne che per tutti i pazienti di cui è accertata la morte
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Rome, Italia, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I pazienti inclusi in questo studio dovrebbero aver ricevuto caplacizumab per il trattamento nel periodo compreso tra il quarto trimestre del 2019 e la fine di febbraio 2021 mentre la fine dell'osservazione di follow-up è prevista per il primo trimestre del 2021 (per osservare almeno un mese di follow-up post trattamento ). La diagnosi deve basarsi su parametri clinici/di laboratorio comprensivi della misurazione del livello di ADAMTS13 <10%) o sul punteggio PLASMIC (piastrine, lisi, cancro attivo, trapianto di cellule staminali o di organo solido, MCV, INR e creatinina) con valori intermedi e rischio alto (sore>5) già calcolato o calcolato retrospettivamente come precedentemente dettagliato per i centri che non hanno misurato il livello ADAMTS13.
Criteri di esclusione:
- Pazienti trattati con diagnosi incerta di aTTP secondo i criteri di inclusione di cui sopra e che manifestano segni clinici come aTTP ma caratterizzati da una diversa patogenesi (ad es. cancro, sepsi)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tempo di risposta al trattamento definito da un recupero confermato delle piastrine
Lasso di tempo: 18 mesi
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La risposta piastrinica è stata definita come recupero di piastrine ≥ 150.000/µL.
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18 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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studio dei parametri critici
Lasso di tempo: 18 mesi
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18 mesi
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Collaboratori e investigatori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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- Hie M, Gay J, Galicier L, Provot F, Presne C, Poullin P, Bonmarchand G, Wynckel A, Benhamou Y, Vanhille P, Servais A, Bordessoule D, Coindre JP, Hamidou M, Vernant JP, Veyradier A, Coppo P; French Thrombotic Microangiopathies Reference Centre. Preemptive rituximab infusions after remission efficiently prevent relapses in acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2014 Jul 10;124(2):204-10. doi: 10.1182/blood-2014-01-550244. Epub 2014 May 28.
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Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
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Primo Inserito (Effettivo)
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Trombocitopenia
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Trombofilia
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora, Trombotico Trombocitopenico
Altri numeri di identificazione dello studio
- 4305
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