Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine retrospektive Beobachtungsstudie zum Ansprechen auf die Caplacizumab-Behandlung bei aTTP-Patienten: die italienische Erfahrung (ROSCAPLI) (ROSCAPLI)

21. Februar 2022 aktualisiert von: Raimondo De Cristofaro, Catholic University of the Sacred Heart

Diese Studie ist eine multizentrische, retrospektive Beobachtungsstudie an Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP), die zwischen dem 4. Quartal 2019 und dem 28. Februar 2021 mit Plasmaaustausch (PEX) in Verbindung mit Caplacizumab und Immunsuppression behandelt wurden. Die retrospektive Studie misst: Alter, Geschlecht, BMI, Blutdruck bei Diagnose, Thrombozytenzahl bei Diagnose und bei den Nachsorgeuntersuchungen, Hb-Wert bei Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen, Leukozytenzahl bei Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen, Kreatinin bei der Diagnose bei den Nachuntersuchungen, Schistozytenzahl bei der Diagnose bei den Nachuntersuchungen, LDH bei der Diagnose bei den Nachuntersuchungen, Coombs-Assay bei der Diagnose, Alanin-Leucin-Aminotransferase (ALT) bei der Diagnose bei der Nachuntersuchung Gesamtbilirubin bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen, Troponin über ULN zu jedem Zeitpunkt, ADAMTS13-Aktivität (sofern gemessen) bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen, Anti-ADAMTS13-Antikörper (sofern gemessen) bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen.

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Beschreibung und Quantifizierung des klinischen Ansprechens in Bezug auf die Erholung der Thrombozytenzahl bei Patienten mit aTTP, die mit Caplacizumab zusätzlich zu PEX und Immunsuppression im realen Umfeld behandelt wurden. Zu den sekundären Zielen gehören: Anzahl der Exazerbationen, definiert als rezidivierende Thrombozytopenie innerhalb von 30 Tagen nach Therapieende; Rückfallrate, definiert als ein TTP-Ereignis, das mehr als 30 Tage nach dem Ende des täglichen Plasmaaustauschs auftritt; Feuerfestigkeit; definiert durch das Ausbleiben einer Verdopplung der Thrombozytenzahl nach 4 Behandlungstagen und einen Laktatdehydrogenasespiegel, der über der Obergrenze des Normalbereichs blieb, TTP-bedingte Mortalität und Bewertung unerwünschter Ereignisse.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine multizentrische, retrospektive Beobachtungsstudie an Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP), die zwischen dem 4. Quartal 2019 und dem 28. Februar 2021 mit Plasmaaustausch (PEX) in Verbindung mit Caplacizumab und Immunsuppression behandelt wurden.

Studiendesign

In der retrospektiven Studie werden die folgenden vitalen, klinisch-chemischen, hämatologischen und hämostatischen Parameter gemäß den Konsensrichtlinien der aTTP-Diagnose und als Teil der routinemäßigen diagnostischen Aufarbeitung gemessen:

  • Alter, Geschlecht, BMI, Blutdruck bei Diagnose
  • Thrombozytenzahl bei der Diagnose und bei den Nachsorgeuntersuchungen
  • Hb-Wert bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen
  • Anzahl der weißen Blutkörperchen bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen
  • Kreatinin bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen
  • Schistozytenzahl bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen
  • LDH bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen
  • Coombs-Assay bei der Diagnose
  • Alanin-Leucin-Amino-Transferase (ALT) bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen
  • Gesamtbilirubin bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen
  • Troponin an jedem Punkt über ULN
  • ADAMTS13-Aktivität (sofern gemessen) bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen
  • Anti-ADAMTS13-Antikörper (falls gemessen) bei der Diagnose bei den Nachsorgeuntersuchungen Die klinischen Anzeichen werden durch den PLASMIC-Score und den Glasgow-Score parametrisiert, sofern sie in den verschiedenen Zentren berechnet werden. Der PLASMIC-Score und der Glasgow-Score werden entsprechend den erhaltenen Werten (0–4, 5–6 und 7; <13 bzw. 13–15) bewertet. Alle klinischen und Laborparameter werden in jedem Zentrum erfasst und im CRF gemeldet.

ZIELE Das primäre Ziel dieser Studie ist die Beschreibung und Quantifizierung des klinischen Ansprechens in Bezug auf die Erholung der Thrombozytenzahl bei Patienten mit aTTP, die mit Caplacizumab zusätzlich zu PEX und Immunsuppression im realen Umfeld behandelt wurden. Zu den sekundären Zielen gehören: Anzahl der Exazerbationen, definiert als wiederkehrende Thrombozytopenie innerhalb von 30 Tagen nach Therapieende; Rückfallrate, definiert als ein TTP-Ereignis, das mehr als 30 Tage nach dem Ende des täglichen Plasmaaustauschs auftritt; definiert durch das Ausbleiben einer Verdopplung der Thrombozytenzahl nach 4 Behandlungstagen und einen Laktatdehydrogenasespiegel, der über der Obergrenze des Normalbereichs blieb, TTP-bedingte Mortalität und Bewertung unerwünschter Ereignisse.

Datenerhebung und -verwaltung Für die Studie wird ein angepasster eCRF (RedCap) erstellt, und nur der Hauptprüfarzt und die kooperierenden Prüfärzte des Zentrums haben während der Studie Zugriff auf die Krankenakten der Patienten.

STATISTISCHE ÜBERLEGUNGEN Qualitative Variablen werden durch absolute und prozentuale Häufigkeit ausgedrückt. Quantitative Variablen werden zuvor durch den Shapiro-Wilk-Test auf ihre Verteilung bewertet. Normalverteilte Daten werden durch Mittelwert und Standardabweichung (SD) beschrieben, während nicht normalverteilte Variablen durch Median und Interquartilbereich (IQR) beschrieben werden.

INFORMIERTE EINWILLIGUNG Die Einverständniserklärung wird für alle außer für alle Patienten, bei denen der Tod festgestellt wird, eingeholt

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, IRCCS

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus Patienten, die zwischen dem 4. Quartal 2019 und dem 1. Quartal 2021 in Italien wegen akuter aTTP-Episoden in Zentren für Hämatologie, Innere Medizin und Intensivmedizin behandelt wurden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die in diese Studie eingeschlossenen Patienten sollten Caplacizumab zur Behandlung im Zeitraum zwischen Q4-2019 und Ende Februar 2021 erhalten haben, während das Ende der Nachbeobachtung für Q1-2021 geplant ist (um mindestens einen Monat Nachbeobachtung zu beobachten ). Die Diagnose sollte entweder auf klinischen/Laborparametern einschließlich der Messung des ADAMTS13-Spiegels < 10 %) oder dem PLASMIC-Score (Blutplättchen, Lyse, aktiver Krebs, Stammzellen- oder Organtransplantation, MCV, INR und Kreatinin) mit mittleren und hohes Risiko (Schmerz>5) bereits berechnet oder rückwirkend berechnet, wie zuvor detailliert für Zentren, die den ADAMTS13-Wert nicht gemessen haben.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, die gemäß den oben genannten Einschlusskriterien mit unsicherer aTTP-Diagnose behandelt wurden und klinische Symptome wie aTTP aufweisen, aber durch eine andere Pathogenese gekennzeichnet sind (z. Krebs, Sepsis)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zum Ansprechen der Behandlung, definiert durch eine bestätigte Wiederherstellung der Blutplättchen
Zeitfenster: 18 Monate
Die Thrombozytenreaktion wurde als Erholung von Thrombozyten ≥ 150.000/µl definiert.
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Untersuchung kritischer Parameter
Zeitfenster: 18 Monate
  1. Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit TTP-bedingtem Tod
  2. Anzahl und Prozentsatz der Studienteilnehmer mit TTP-Rückfall, definiert als TTP-Ereignis, das mehr als 30 Tage nach dem Ende des täglichen Plasmaaustauschs auftritt
  3. Bewertung aller SUE von thromboembolischen Ereignissen
  4. Anzahl und Prozentsatz der Patienten mit Exazerbationen, definiert als wiederkehrende Thrombozytopenie innerhalb von 30 Tagen nach dem Ende des täglichen Plasmaaustauschs, die eine Wiederaufnahme des täglichen Austauschs erforderten
  5. Anzahl und Prozentsatz der Probanden mit refraktärer TTP (); und die Zeit bis zur Normalisierung (d. h. auf einen Wert unterhalb der definierten Obergrenze des Normalbereichs) von drei Organschädigungsmarkern (LDH, kardiales Troponin I und Serumkreatinin).
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Catholic University of the Sacred Heart

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. März 2022

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

30. September 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

30. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. März 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4305

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren