Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TAK-341 při léčbě mnohočetné systémové atrofie

6. května 2026 aktualizováno: Takeda

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky intravenózního TAK-341 u subjektů s mnohočetnou systémovou atrofií

Hlavním cílem je vidět, jak TAK-341 funguje po 52 týdnech u účastníků s mnohočetnou systémovou atrofií, jak bylo měřeno pomocí Unified Multiple System Atrophy Rating Scale Part I (UMSARS).

Do studie bude zařazeno přibližně 138 pacientů. Účastníci dostanou celkem 13 intravenózních infuzí přibližně každé 4 týdny, mohou to být buď TAK-341 nebo placebo, po každé infuzi budou odebrány vzorky krve a dokončena další hodnocení.

Tento test bude probíhat v Severní Americe, Evropě a Asii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Lék testovaný v této studii se nazývá TAK-341. Studie bude hodnotit účinnost, bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku intravenózního (IV) TAK-341 u účastníků s mnohočetnou systémovou atrofií (MSA).

Studie se zúčastní přibližně 138 účastníků. Studie zahrnuje screeningové období až 42 dní (6 týdnů), 52týdenní dvojitě zaslepené léčebné období a následnou bezpečnostní návštěvu. Účastníci budou náhodně přiřazeni (náhodou, jako když si hodíte mincí) do jednoho z léčebných plánů – které během studie zůstanou účastníkům, poskytovateli péče a zkoušejícímu nezveřejněny:

  • Ranná PK kohorta: TAK-341 dávka 1
  • Raná PK kohorta: Placebo
  • Hlavní kohorta: TAK-341 dávka 2
  • Hlavní kohorta: Placebo

Změna od výchozí hodnoty v UMSARS bude měřena v týdnu 52 po dávce.

Tato multicentrická zkouška bude probíhat po celém světě. Délka léčby v této studii bude 52 týdnů. Účastníci provedou následnou návštěvu místa přibližně po 90 dnech po poslední dávce studijní léčby. Účastníci s předčasným ukončením neprovedou následnou bezpečnostní návštěvu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

158

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
    • Capital
      • København NV, Capital, Dánsko, 2400
        • Bispebjerg Hospital
  • Francie
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francie, 13385
        • Hopitaux de La Timone
  • Itálie
      • Salerno, Itálie, 84131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio Ruggi dAragona
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itálie, 00163
        • IRCCS San Raffaele Roma
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Lombardy, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
      • Rozzano, Lombardy, Itálie, 20089
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Veneto
      • Padova, Veneto, Itálie, 35126
        • Azienda Ospedale Universita Padova
  • Japonsko
    • Chiba
      • Chuo-ku, Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Chiba University Hospital
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8638
        • Hokkaido University Hospital
    • Kyoto
      • Kyoto, Kyoto, Japonsko, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Japonsko, 113-0033
        • The University of Tokyo Hospital
      • Bunkyo-Ku, Tokyo, Japonsko, 113-8519
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Německo, 81377
        • Klinikum Groshadern, LMU
    • Hesse
      • Kassel, Hesse, Německo, 34128
        • Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Německo, 44791
        • Universitaetsklinikum der Ruhr-Universitaet Bochum (UKRUB) - St. Josef-Hospital
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Německo, 53127
        • Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankung
      • Münster, North Rhine-Westphalia, Německo, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Německo, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Leipzig, Saxony, Německo, 04103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Portugalsko
    • Lisbon District
      • Loures, Lisbon District, Portugalsko, 2674-514
        • Campus Neurológico Sénior
    • Porto District
      • Senhora da Hora, Porto District, Portugalsko, 4464-513
        • Hospital Pedro Hispano
  • Rakousko
    • Styria
      • Graz, Styria, Rakousko, 8036
        • Medizinische Universität Graz
  • Spojené království
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Spojené království, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Spojené státy, 48025
        • Quest Research Institute - Alcanza - HyperCore
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905-0001
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016-6402
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705-4410
        • Duke University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-7208
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202-1342
        • Inland Northwest Research
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Hospital Universitario de La Princesa
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Španělsko, 48903
        • Hospital Universitario Cruces

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

40 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Diagnostický:

  1. Účastník má diagnózu možného nebo pravděpodobného MSA pomocí modifikovaných diagnostických kritérií Gilman et al, 2008.
  2. K nástupu prvních příznaků MSA u účastníka došlo ≤ 4 roky před screeningem, jak bylo hodnoceno zkoušejícím.
  3. Důkazy specifických symptomů a deficitů MSA měřené škálou UMSARS.

Kritéria vyloučení:

Zdravotní historie:

1. Účastník má jakoukoli kontraindikaci studijních postupů.

Diagnostická hodnocení:

  1. Přítomnost matoucí diagnózy a/nebo stavů, které by mohly ovlivnit bezpečnost účastníka během studie podle úsudku zkoušejícího.
  2. Účast účastníka v předchozí studii terapie modifikující onemocnění (s prokázaným přijetím aktivní léčby) ohrozí interpretovatelnost dat ze současné studie na základě konzultace s lékařským monitorem nebo pověřenou osobou.

Jiný:

1. Účastník se účastnil jiné studie zkoumající aktivní nebo pasivní imunizaci proti α-synukleinu (αSYN) pro progresivní onemocnění (PD) nebo MSA nebo podstoupil léčbu imunoglobulinem G během 6 měsíců před screeningem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Participants received TAK-341 matching placebo intravenous (IV) infusions, once every 4 weeks (Q4W) for 52 weeks.
Lék: Placebo
TAK-341-matching placebo IV infusion
Experimentální: TAK-341
Participants received TAK-341, IV Q4W for 52 weeks. An early set of participants initially received 2400 milligrams (mg) to determine pharmacokinetic (PK) parameters. Following the early participants, a dose of 2000 mg was given until the data from the PK participants became available. All participants then received 2400 mg until the end of treatment at 52 weeks.
Lék: TAK-341
IV infuze TAK-341
Ostatní jména:
  • MEDI1341

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Modified Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Part I Total Score at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
UMSARS Part I (historical review) is a 12-item scale that was adapted from the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) and is used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction. In this study, the UMSARS was modified to exclude the sexual function item. Thus, total 11 items were assessed. Each item was initially scored on a scale from 0 (normal) to 4 (severe); ratings of normal (0) and mild (1) were then combined and recorded as 0, making minimum score 0 and maximum score 3. The investigator rated the average functional situation for the past 2 weeks according to findings from the participant and caregiver interview and indicated the score that best fit with the participant's status. The total score is a sum of scores from all domains and range from 0 to 33. Higher scores indicate worse impairment.
Baseline, Week 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in 11-item UMSARS at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
The 11- item UMSARS includes 11 items from Part I and II to assess both motor and autonomic disability. UMSARS Part I (historical review) is used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction. UMSARS Part II (motor examination) is used to measure the functional impairment and specific parkinsonian or cerebellar features. Each item was scored on a scale from 0 (normal) to 4 (severe); total score ranges from 0 to 44, higher scores indicated worse impairment.
Baseline, Week 52
Change From Baseline in the UMSARS Total Score (UMSARS Part I + Part II) at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
UMSARS total scale consists of all items from UMSARS Parts I and II. UMSARS Part I (historical review): 12-item scale used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction. Each item is scored from 0 (normal) to 4 (severe). UMSARS Part II (motor examination): 14-item scale used to measure the functional impairment (for example speech, rapid alternating movements of the hands, finger taps, leg agility) of selected complex movements, and specific parkinsonian (tremor at rest) or cerebellar (ocular motor dysfunction, heel-shin test) features. The worst affected limb was assessed, and each item was scored from 0 (normal) to 4 (severe). UMSARS Part I and Part II total score is the sum of UMSARS Part I and Part II and ranges from 0 to 104. A higher score indicates worse impairment.
Baseline, Week 52
Change From Baseline in UMSARS Part I 11-Item Score at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
UMSARS Part I (historical review) is a 12-item scale that was adapted from the UPDRS. In this study, the UMSARS was modified to exclude the sexual function item. The UMSARS is used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction. Each item was scored on a scale from 0 (normal) to 4 (severe). UMSARS Part I 11-item total score is the total score of UMSARS Part I, excluding the sexual function item, and without collapse of ratings of scale items. The UMSARS Part I 11-item total score ranges from 0 to 44, and higher scores indicate worse impairment.
Baseline, Week 52
Change From Baseline in UMSARS Part II at Week 52
Časové okno: Baseline, Week 52
UMSARS Part II (motor examination): 14-item scale used to measure the functional impairment (e.g., speech, rapid alternating movements of the hands, finger taps, leg agility) of selected complex movements, and specific parkinsonian (tremor at rest) or cerebellar (ocular motor dysfunction, heel-shin test) features. the worst affected limb was assessed, and each item was scored from 0 (normal) to 4 (severe). The UMSARS Part II total score ranges from 0 to 56, and higher scores indicate worse impairment.
Baseline, Week 52
Change From Baseline on Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) Score
Časové okno: Baseline, Week 24 and Week 52
The CGI-S is used to assess the clinician's impression of the participant's clinical condition. The clinician rates the current severity of the participant's illness on a 7-point scale ranging from 1 (normal, not at all ill) to 7 (most extremely ill). The rating was based on observed and reported symptoms, behaviour, and function and reflected the severity level at the time of the assessment. A higher score indicates worse impairment.
Baseline, Week 24 and Week 52
Change From Baseline in Scales for Outcomes in Parkinson's Disease - Autonomic Dysfunction (SCOPA-AUT) Total Score
Časové okno: Baseline, Week 24 and Week 52
The SCOPA-AUT is a participant-reported outcome that assesses autonomic function. Autonomic function is a critical symptom domain for MSA. The scale was completed by participants and consisted of 25 items assessing the following domains: gastrointestinal (7 items), urinary (6 items), cardiovascular (3 items), thermoregulatory (4 items), pupillomotor (1 item), and sexual (2 items for men and 2 items for women). The score for each item ranged from 0 (never experiencing the symptom) to 3 (often experiencing the symptom). The total composite score including all domains was reported. The score range was 0 (no symptoms) to 69 (highest burden of symptoms). A higher score indicates worse impairment.
Baseline, Week 24 and Week 52
Overall Survival (OS) at Week 52
Časové okno: At Week 52
OS was estimated with Kaplan-Meier survival estimates, along with 95% confidence interval. A cox proportional hazards model was fitted to model the survival probability with treatment as the predictor. The participants with missing value were censored. The probabilities of survival at Week 52 for participants were estimated and reported.
At Week 52
Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid (CSF) Free Alpha-Synuclein (αSYN)
Časové okno: Baseline, Week 52
α-Synucleinopathies are diseases characterized by abnormal accumulation of aggregated αSYN. In participants with MSA, αSYN is seen to accumulate primarily in oligodendrocytes, forming glial cytoplasmic inclusions. A negative change from Baseline indicates an improvement.
Baseline, Week 52
Maximum Observed Steady State Serum Concentration (Cmax) for TAK-341
Časové okno: On Day 57- immediately before end of infusion (EOI) (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
Cmax is the maximum observed serum concentration for TAK-341.
On Day 57- immediately before end of infusion (EOI) (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
Time to Maximum Steady State Concentration (Tmax) for TAK-341
Časové okno: On Day 57- immediately before EOI (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
Tmax is the time of first occurrence of maximum observed concentration for TAK-341.
On Day 57- immediately before EOI (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
Area Under the Serum Concentration Time Curve (AUCτ) at Steady State for TAK-341
Časové okno: On Day 57- immediately before EOI (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
AUCτ is the area under the serum concentration-time curve during a dosing interval.
On Day 57- immediately before EOI (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
CSF Concentration of TAK-341
Časové okno: On Day 1, Day 85 and Day 365
Lumbar puncture was performed for CSF on Day 1, Day 85 and Day 365, predose.
On Day 1, Day 85 and Day 365
Number of Participants With at Least One Adverse Event (AE)
Časové okno: Up to Week 61
An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. An AE can therefore be any unfavorable and unintended sign (e.g., a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it is considered related to the drug. A TEAE is defined as an adverse event that occurs after administration of the first dose of study treatment and up through 90 days after the last dose of study treatment.
Up to Week 61
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies
Časové okno: Up to Week 61
Up to Week 61

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Spolupracovníci

AstraZeneca

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. listopadu 2022

Primární dokončení (Aktuální)

28. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

28. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

2. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-341-2001
  • 2022-000336-28 (Číslo EudraCT)
  • jRCT2011220029 (Identifikátor registru: jRCT)
  • 2023-509876-40-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/ V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit