Uno studio di TAK-341 nel trattamento dell'atrofia multisistemica
6 maggio 2026 aggiornato da: Takeda
Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del TAK-341 per via endovenosa in soggetti con atrofia multisistemica
L'obiettivo principale è vedere come funziona TAK-341 dopo 52 settimane nei partecipanti con atrofia multisistemica misurata dalla scala di valutazione dell'atrofia multisistemica unificata parte I (UMSARS).
Lo studio arruolerà circa 138 pazienti. I partecipanti riceveranno un totale di 13 infusioni endovenose ogni 4 settimane circa, queste possono essere di TAK-341 o placebo, dopo ogni infusione verranno prelevati alcuni prelievi di sangue e completate altre valutazioni.
Questo processo sarà condotto in Nord America, Europa e Asia.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il farmaco in fase di test in questo studio si chiama TAK-341. Lo studio valuterà l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica del TAK-341 per via endovenosa (IV) nei partecipanti con atrofia multisistemica (MSA).
Lo studio arruolerà circa 138 partecipanti. Lo studio comprende un periodo di screening fino a 42 giorni (6 settimane), un periodo di trattamento in doppio cieco di 52 settimane e una visita di sicurezza di follow-up. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale (per caso, come lanciare una moneta) a uno dei programmi di trattamento, che rimarrà nascosto al partecipante, all'operatore sanitario e allo sperimentatore durante lo studio:
- Coorte PK precoce: TAK-341 Dose 1
- Coorte PK precoce: Placebo
- Coorte principale: TAK-341 Dose 2
- Gruppo principale: placebo
La variazione rispetto al basale di UMSARS sarà misurata alla settimana 52 post-dose.
Questo studio multicentrico sarà condotto in tutto il mondo. La durata del trattamento in questo studio sarà di 52 settimane. I partecipanti effettueranno una visita di follow-up al sito dopo circa 90 giorni dall'ultima dose del trattamento in studio. I partecipanti con risoluzione anticipata non effettueranno una visita di sicurezza di follow-up.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
158
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Styria
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Graz, Styria, Austria, 8036
- Medizinische Universität Graz
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Aarhus N, Danimarca, 8200
- Aarhus Universitetshospital
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Capital
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København NV, Capital, Danimarca, 2400
- Bispebjerg Hospital
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Bouches-du-Rhone
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Marseille, Bouches-du-Rhone, Francia, 13385
- Hopitaux de La Timone
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Berlin, Germania, 10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Bavaria
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München, Bavaria, Germania, 81377
- Klinikum Groshadern, LMU
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Hesse
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Kassel, Hesse, Germania, 34128
- Paracelsus-Elena-Klinik Kassel
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Lower Saxony
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Hanover, Lower Saxony, Germania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover
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North Rhine-Westphalia
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Bochum, North Rhine-Westphalia, Germania, 44791
- Universitaetsklinikum der Ruhr-Universitaet Bochum (UKRUB) - St. Josef-Hospital
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Bonn, North Rhine-Westphalia, Germania, 53127
- Deutsches Zentrum fur Neurodegenerative Erkrankung
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Münster, North Rhine-Westphalia, Germania, 48149
- Universitätsklinikum Münster
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Saxony
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Dresden, Saxony, Germania, 01307
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
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Leipzig, Saxony, Germania, 04103
- Universitatsklinikum Leipzig
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Chiba
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Chuo-ku, Chiba, Giappone, 260-8677
- Chiba University Hospital
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Giappone, 060-8638
- Hokkaido University Hospital
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Kyoto
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Kyoto, Kyoto, Giappone, 606-8507
- Kyoto University Hospital
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Tokyo
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Bunkyo-Ku, Tokyo, Giappone, 113-0033
- The University of Tokyo Hospital
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Bunkyo-Ku, Tokyo, Giappone, 113-8519
- Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
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Kodaira-Shi, Tokyo, Giappone, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Salerno, Italia, 84131
- Azienda Ospedaliera Universitaria OO.RR. San Giovanni di Dio Ruggi dAragona
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Lazio
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Rome, Lazio, Italia, 00163
- IRCCS San Raffaele Roma
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Lombardy
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Milan, Lombardy, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Milan, Lombardy, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
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Rozzano, Lombardy, Italia, 20089
- Istituto Clinico Humanitas
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Veneto
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Padova, Veneto, Italia, 35126
- Azienda Ospedale Universita Padova
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Lisbon District
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Loures, Lisbon District, Portogallo, 2674-514
- Campus Neurológico Sénior
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Porto District
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Senhora da Hora, Porto District, Portogallo, 4464-513
- Hospital Pedro Hispano
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Hampshire
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Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Spagna, 08041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
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Madrid, Spagna, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Madrid, Spagna, 28006
- Hospital Universitario de La Princesa
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Valencia, Spagna, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
- Hospital Universitario Cruces
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Michigan
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Farmington Hills, Michigan, Stati Uniti, 48025
- Quest Research Institute - Alcanza - HyperCore
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905-0001
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10016-6402
- NYU Langone Health
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705-4410
- Duke University School of Medicine
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-7208
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202-1342
- Inland Northwest Research
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
40 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnostico:
- Il partecipante ha una diagnosi di MSA possibile o probabile utilizzando i criteri diagnostici modificati di Gilman et al, 2008.
- L'insorgenza dei primi sintomi di MSA da parte del partecipante si è verificata ≤4 anni prima dello screening, come valutato dallo sperimentatore.
- Evidenza di sintomi e deficit specifici di MSA misurati dalla scala UMSARS.
Criteri di esclusione:
Storia medica:
1. Il partecipante ha alcuna controindicazione alle procedure di studio.
Valutazioni diagnostiche:
- Presenza di diagnosi confondenti e/o condizioni che potrebbero influenzare la sicurezza dei partecipanti durante lo studio secondo il giudizio dello sperimentatore.
- La partecipazione del partecipante a un precedente studio di una terapia modificante la malattia (con comprovato ricevimento di un trattamento attivo) comprometterà l'interpretabilità dei dati del presente studio, previa consultazione con il monitor medico o designato.
Altro:
1. Il partecipante ha partecipato a un altro studio sull'immunizzazione attiva o passiva contro l'α-sinucleina (αSYN) per malattia progressiva (PD) o MSA, o ha ricevuto una terapia con immunoglobuline G, entro 6 mesi prima dello screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
Participants received TAK-341 matching placebo intravenous (IV) infusions, once every 4 weeks (Q4W) for 52 weeks.
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TAK-341-matching placebo IV infusion
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Sperimentale: TAK-341
Participants received TAK-341, IV Q4W for 52 weeks.
An early set of participants initially received 2400 milligrams (mg) to determine pharmacokinetic (PK) parameters.
Following the early participants, a dose of 2000 mg was given until the data from the PK participants became available.
All participants then received 2400 mg until the end of treatment at 52 weeks.
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Infusione IV TAK-341
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Change From Baseline in Modified Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) Part I Total Score at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
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UMSARS Part I (historical review) is a 12-item scale that was adapted from the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) and is used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction.
In this study, the UMSARS was modified to exclude the sexual function item.
Thus, total 11 items were assessed.
Each item was initially scored on a scale from 0 (normal) to 4 (severe); ratings of normal (0) and mild (1) were then combined and recorded as 0, making minimum score 0 and maximum score 3. The investigator rated the average functional situation for the past 2 weeks according to findings from the participant and caregiver interview and indicated the score that best fit with the participant's status.
The total score is a sum of scores from all domains and range from 0 to 33.
Higher scores indicate worse impairment.
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Baseline, Week 52
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Change From Baseline in 11-item UMSARS at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
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The 11- item UMSARS includes 11 items from Part I and II to assess both motor and autonomic disability.
UMSARS Part I (historical review) is used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction.
UMSARS Part II (motor examination) is used to measure the functional impairment and specific parkinsonian or cerebellar features.
Each item was scored on a scale from 0 (normal) to 4 (severe); total score ranges from 0 to 44, higher scores indicated worse impairment.
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Baseline, Week 52
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Change From Baseline in the UMSARS Total Score (UMSARS Part I + Part II) at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
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UMSARS total scale consists of all items from UMSARS Parts I and II.
UMSARS Part I (historical review): 12-item scale used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction.
Each item is scored from 0 (normal) to 4 (severe).
UMSARS Part II (motor examination): 14-item scale used to measure the functional impairment (for example speech, rapid alternating movements of the hands, finger taps, leg agility) of selected complex movements, and specific parkinsonian (tremor at rest) or cerebellar (ocular motor dysfunction, heel-shin test) features.
The worst affected limb was assessed, and each item was scored from 0 (normal) to 4 (severe).
UMSARS Part I and Part II total score is the sum of UMSARS Part I and Part II and ranges from 0 to 104.
A higher score indicates worse impairment.
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Baseline, Week 52
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Change From Baseline in UMSARS Part I 11-Item Score at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
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UMSARS Part I (historical review) is a 12-item scale that was adapted from the UPDRS.
In this study, the UMSARS was modified to exclude the sexual function item.
The UMSARS is used to assess activities related to motor disability and autonomic dysfunction.
Each item was scored on a scale from 0 (normal) to 4 (severe).
UMSARS Part I 11-item total score is the total score of UMSARS Part I, excluding the sexual function item, and without collapse of ratings of scale items.
The UMSARS Part I 11-item total score ranges from 0 to 44, and higher scores indicate worse impairment.
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Baseline, Week 52
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Change From Baseline in UMSARS Part II at Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
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UMSARS Part II (motor examination): 14-item scale used to measure the functional impairment (e.g., speech, rapid alternating movements of the hands, finger taps, leg agility) of selected complex movements, and specific parkinsonian (tremor at rest) or cerebellar (ocular motor dysfunction, heel-shin test) features.
the worst affected limb was assessed, and each item was scored from 0 (normal) to 4 (severe).
The UMSARS Part II total score ranges from 0 to 56, and higher scores indicate worse impairment.
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Baseline, Week 52
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Change From Baseline on Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 24 and Week 52
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The CGI-S is used to assess the clinician's impression of the participant's clinical condition.
The clinician rates the current severity of the participant's illness on a 7-point scale ranging from 1 (normal, not at all ill) to 7 (most extremely ill).
The rating was based on observed and reported symptoms, behaviour, and function and reflected the severity level at the time of the assessment.
A higher score indicates worse impairment.
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Baseline, Week 24 and Week 52
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Change From Baseline in Scales for Outcomes in Parkinson's Disease - Autonomic Dysfunction (SCOPA-AUT) Total Score
Lasso di tempo: Baseline, Week 24 and Week 52
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The SCOPA-AUT is a participant-reported outcome that assesses autonomic function.
Autonomic function is a critical symptom domain for MSA.
The scale was completed by participants and consisted of 25 items assessing the following domains: gastrointestinal (7 items), urinary (6 items), cardiovascular (3 items), thermoregulatory (4 items), pupillomotor (1 item), and sexual (2 items for men and 2 items for women).
The score for each item ranged from 0 (never experiencing the symptom) to 3 (often experiencing the symptom).
The total composite score including all domains was reported.
The score range was 0 (no symptoms) to 69 (highest burden of symptoms).
A higher score indicates worse impairment.
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Baseline, Week 24 and Week 52
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Overall Survival (OS) at Week 52
Lasso di tempo: At Week 52
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OS was estimated with Kaplan-Meier survival estimates, along with 95% confidence interval.
A cox proportional hazards model was fitted to model the survival probability with treatment as the predictor.
The participants with missing value were censored.
The probabilities of survival at Week 52 for participants were estimated and reported.
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At Week 52
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Change From Baseline in Cerebrospinal Fluid (CSF) Free Alpha-Synuclein (αSYN)
Lasso di tempo: Baseline, Week 52
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α-Synucleinopathies are diseases characterized by abnormal accumulation of aggregated αSYN.
In participants with MSA, αSYN is seen to accumulate primarily in oligodendrocytes, forming glial cytoplasmic inclusions.
A negative change from Baseline indicates an improvement.
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Baseline, Week 52
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Maximum Observed Steady State Serum Concentration (Cmax) for TAK-341
Lasso di tempo: On Day 57- immediately before end of infusion (EOI) (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
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Cmax is the maximum observed serum concentration for TAK-341.
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On Day 57- immediately before end of infusion (EOI) (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
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Time to Maximum Steady State Concentration (Tmax) for TAK-341
Lasso di tempo: On Day 57- immediately before EOI (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
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Tmax is the time of first occurrence of maximum observed concentration for TAK-341.
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On Day 57- immediately before EOI (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
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Area Under the Serum Concentration Time Curve (AUCτ) at Steady State for TAK-341
Lasso di tempo: On Day 57- immediately before EOI (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
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AUCτ is the area under the serum concentration-time curve during a dosing interval.
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On Day 57- immediately before EOI (60 minutes), 6 hours and 24 hours.
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CSF Concentration of TAK-341
Lasso di tempo: On Day 1, Day 85 and Day 365
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Lumbar puncture was performed for CSF on Day 1, Day 85 and Day 365, predose.
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On Day 1, Day 85 and Day 365
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Number of Participants With at Least One Adverse Event (AE)
Lasso di tempo: Up to Week 61
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An adverse event (AE) is defined as any untoward medical occurrence in a participant administered a pharmaceutical product; it does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment.
An AE can therefore be any unfavorable and unintended sign (e.g., a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it is considered related to the drug.
A TEAE is defined as an adverse event that occurs after administration of the first dose of study treatment and up through 90 days after the last dose of study treatment.
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Up to Week 61
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Number of Participants With Anti-Drug Antibodies
Lasso di tempo: Up to Week 61
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Up to Week 61
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Takeda
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
16 novembre 2022
Completamento primario (Effettivo)
28 luglio 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
28 luglio 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 settembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 settembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
2 settembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- TAK-341-2001
- 2022-000336-28 (Numero EudraCT)
- jRCT2011220029 (Identificatore di registro: jRCT)
- 2023-509876-40-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritto su https://vivli.org/ourmember/takeda/
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .