Studie JZP541 u dospělých s podrážděností spojenou s poruchou autistického spektra

Kritéria pro zařazení:

• Muž nebo žena ve věku 18 až 45 let včetně v době podpisu informovaného souhlasu
• Má vhodného studijního partnera, který je v pravidelném kontaktu s účastníkem, má dostatečné znalosti o chování účastníka, aby dokončil hodnocení studie, je schopen komunikovat s personálem pracoviště, je ochotný splnit požadavky protokolu a má dostatečnou gramotnost k vyplnění protokolu- specifikované dotazníky
• Účastník má úplný inteligenční kvocient (IQ) nebo index všeobecné schopnosti (GAI) >45, měřeno v dospělosti pomocí Wechslerovy škály inteligence dospělých – čtvrté vydání (WAIS-IV) nebo Wechslerovy škály inteligence dospělých – druhé vydání (WASI-II), a schopnost samostatně hlásit nežádoucí příhody (AE), jak určil zkoušející
• Schopnost spolupracovat a účastnit se hodnocení studie, včetně odběru krve
• Má aktuální diagnózu poruchy autistického spektra (ASD) podle kritérií DSM-5 pro ASD [potvrzeno při screeningu], která byla potvrzena Autism Diagnostic Observational Schedule-2nd Edition (ADOS-2) a/nebo Autism Diagnostic Interview -Revidováno (ADI-R) [hodnocení životnosti je přijatelné]. Pokud není k dispozici žádné hodnocení životnosti, měl by být při screeningu pro potvrzení diagnózy proveden ADOS-2 nebo ADI-R
• Má epizody výbuchů nálady, agrese, sebepoškozujícího chování nebo kombinaci těchto problémů, které narušují výkon účastníka nebo ovlivňují ostatní
• Podle klinického globálního dojmu závažnosti (CGIS) při screeningu je podrážděnost účastníka alespoň střední.
• Všechny léky užívané účastníkem, které mohou mít vliv na symptomy ASD, chování, úzkost nebo spánek, musí být stabilní po dobu 4 týdnů nebo 8 týdnů u dlouhodobě působících přípravků před screeningovou návštěvou a návštěvou 2.
• Ochota udržovat stabilní režim pro všechny zúčastněné léky a intervence v průběhu studie
• Účastník dodržuje své současné léky
• Mužští účastníci musí souhlasit s tím, že se zdrží darování spermatu nebo budou abstinovat, nebo budou souhlasit s používáním antikoncepce během období studijní intervence a po dobu alespoň 12 týdnů po poslední dávce studijní intervence
• Účastnice jsou způsobilé, pokud nejsou těhotné nebo nekojí, jak je uvedeno
• Ženy ve fertilním věku (WOCBP) musí mít negativní těhotenský test v séru do 14 dnů před první dávkou studijní intervence
• Účastník (nebo studijní partner) je ochoten a schopen dát informovaný souhlas nebo souhlas

Kritéria vyloučení:

• Má těžké nebo hluboké mentální postižení (tj. IQ nebo GAI ≤ 45)
• Účastník není schopen sám hlásit AE, jak určil zkoušející
• Má současnou diagnózu bipolární poruchy, schizoafektivní poruchy, bludné poruchy nebo schizofrenie
• Má současnou diagnózu těžké deprese (mohou být zahrnuti i účastníci s depresí v remisi po dobu nejméně 12 měsíců)
• Má anamnézu, současnou diagnózu, časné známky psychózy při screeningu nebo návštěvě 2, nebo příbuzného prvního stupně s celoživotní diagnózou psychózy
• V posledních 2 letech měl záchvat
• Během posledních 12 týdnů došlo ke změnám v antikonvulzivní léčbě
• prodělal infarkt myokardu nebo klinicky významnou srdeční dysfunkci během 12 měsíců před návštěvou 1 nebo má v anamnéze klinicky významné arteriální vaskulární onemocnění, včetně cerebrovaskulárního a kardiovaskulárního onemocnění
• Má systolický krevní tlak < 90 mmHg nebo > 150 mmHg nebo diastolický krevní tlak < 50 mmHg nebo > 105 mmHg při screeningu nebo výchozí hodnotě (před randomizací) nebo posturální pokles systolického krevního tlaku ≥ 20 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥ 10 mmHg
• Má interval QTcF > 450 ms nebo má v anamnéze další rizikové faktory pro Torsades de pointes
• Má jakékoli jiné závažné onemocnění nebo poruchu, která podle názoru zkoušejícího může účastníka vystavit riziku z důvodu účasti ve studii, může ovlivnit výsledek studie nebo může ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se studie
• Měl během 2 týdnů před screeningem nebo do randomizace jakýkoli stav, který by mohl ovlivnit výchozí hodnocení
• Užívá léky, které prodlužují QT/QTc interval
• Byly mu podávány silné induktory CYP3A4 ≤ 14 dní před prvními dávkami studijní intervence nebo má trvalé požadavky na tyto léky
• V současné době užívá nebo užíval během 12 týdnů před screeningem rekreační nebo léčebné konopí, léky na bázi kanabinoidů (botanické nebo syntetické; např. Sativex, Epidiolex/Epidyolex, Nabilone, Dronabinol) a/nebo nechce abstinovat po dobu trvání studie
• Během 12 týdnů před screeningovou návštěvou obdržel další hodnocený produkt
• Má jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo kteroukoli pomocnou látku studijní intervence
• Do této studie byl již dříve randomizován
• Má poškozenou funkci jater při screeningu, což se projevuje sérovou alaninaminotransferázou nebo aspartátaminotransferázou > 1,5 × ULN nebo celkovým bilirubinem > ULN
• Účastnice, která je těhotná (pozitivní těhotenský test), kojící nebo plánující těhotenství během studie nebo do 3 měsíců po ní
• Má v minulosti sebevražedné chování nebo sebevražedné myšlenky v posledním měsíci nebo sebevražedné myšlenky typu 4 nebo 5 na C-SSRS při screeningu (minulý měsíc) nebo návštěvě 2 (randomizace)
• Má jakoukoli známou nebo podezřelou anamnézu zneužívání alkoholu nebo návykových látek
• Při screeningu má pozitivní test na zneužívání drog
• Žije ve společné domácnosti jako jiný aktivní účastník této studie nebo nominovaný studijní partner aktivně slouží jako studijní partner pro jiného účastníka této studie