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Uno studio su JZP541 negli adulti con irritabilità associata a disturbo dello spettro autistico

7 novembre 2024 aggiornato da: Jazz Pharmaceuticals

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per indagare l'efficacia e la sicurezza di JZP541 negli adulti con irritabilità associata a disturbo dello spettro autistico

La disregolazione del comportamento è comunemente associata a persone con disturbo dello spettro autistico (ASD). L'irritabilità è un importante problema di sicurezza negli adulti con ASD. Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di JZP541 nel trattamento di adulti con irritabilità associata ad ASD.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo valuterà l'efficacia e la sicurezza di JZP541 nel trattamento dell'irritabilità nei pazienti adulti con ASD.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Albert Einstein College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 45 anni inclusi al momento della firma del consenso informato
  • Ha un partner di studio adatto che si mantiene in contatto regolare con il partecipante, ha una conoscenza sufficiente del comportamento del partecipante per completare le valutazioni dello studio, in grado di comunicare con il personale del sito, disposto a rispettare i requisiti del protocollo e ha un'alfabetizzazione adeguata per completare il protocollo- specifici questionari
  • Il partecipante ha un quoziente di intelligenza su vasta scala (QI) o indice di abilità generale (GAI)> 45, misurato in età adulta utilizzando la Wechsler Adult Intelligence Scale - Fourth Edition (WAIS-IV) o la Wechsler Adult Intelligence Scale - Second Edition (WASI-II), e la capacità di auto-segnalare eventi avversi (AE) come determinato dallo sperimentatore
  • In grado di collaborare e prendere parte alle valutazioni dello studio, compreso il prelievo di sangue
  • Ha una diagnosi attuale di disturbo dello spettro autistico (ASD) secondo i criteri DSM-5 per ASD [confermata allo screening], che è stata confermata dall'Autism Diagnostic Observational Schedule-2nd Edition (ADOS-2) e/o dall'Autism Diagnostic Interview -Revisionato (ADI-R) [la valutazione a vita è accettabile]. Se non è disponibile alcuna valutazione della durata, l'ADOS-2 o l'ADI-R devono essere eseguiti allo screening per la conferma della diagnosi
  • Ha episodi di scoppi d'ira, aggressività, comportamento autolesionistico o una combinazione di questi problemi che interferiscono con le prestazioni del partecipante o influenzano gli altri
  • L'irritabilità del partecipante è di gravità almeno moderata per Impressione clinica globale di gravità (CGIS) allo screening
  • Tutti i farmaci assunti dal partecipante che possono avere un effetto sui sintomi, sul comportamento, sull'ansia o sul sonno dell'ASD devono essere rimasti stabili per 4 settimane o 8 settimane per le formulazioni ad azione prolungata, prima della visita di screening e della visita 2
  • Disponibilità a mantenere un regime stabile per tutti i farmaci e gli interventi dei partecipanti durante lo studio
  • Il partecipante è conforme ai propri farmaci attuali
  • I partecipanti di sesso maschile devono accettare di astenersi dal donare lo sperma, o essere astinenti, o accettare di usare la contraccezione durante il periodo di intervento dello studio e per almeno 12 settimane dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio
  • Le partecipanti di sesso femminile sono idonee se non è incinta o allatta come specificato
  • Le donne in età fertile (WOCBP) devono avere un test di gravidanza su siero negativo entro 14 giorni prima della prima dose dell'intervento dello studio
  • Il partecipante (o il partner dello studio) è disposto e in grado di fornire il consenso informato o il consenso

Criteri di esclusione:

  • Ha una disabilità intellettiva grave o profonda (cioè, QI o GAI ≤ 45)
  • Il partecipante non è in grado di auto-segnalare gli eventi avversi, come determinato dall'investigatore
  • Ha una diagnosi attuale di disturbo bipolare, disturbo schizo-affettivo, disturbo delirante o schizofrenia
  • Ha una diagnosi attuale di depressione maggiore (possono essere inclusi partecipanti con depressione in remissione per almeno 12 mesi)
  • Ha una storia, una diagnosi attuale, segni precoci di psicosi allo screening o alla Visita 2, o un parente di primo grado con una diagnosi di psicosi a vita
  • Ha avuto un attacco epilettico negli ultimi 2 anni
  • Ha avuto cambiamenti nella terapia anticonvulsivante nelle ultime 12 settimane
  • Ha avuto infarto del miocardio o disfunzione cardiaca clinicamente significativa nei 12 mesi precedenti la Visita 1 o ha una storia di malattia vascolare arteriosa clinicamente significativa, incluse malattie cerebrovascolari e cardiovascolari
  • Ha una pressione arteriosa sistolica < 90 mmHg o > 150 mmHg o una pressione arteriosa diastolica < 50 mmHg o > 105 mmHg allo screening o al basale (prima della randomizzazione) o un calo posturale della pressione arteriosa sistolica ≥ 20 mmHg o una pressione arteriosa diastolica ≥ 10 mmHg allo screening
  • Ha un intervallo QTcF > 450 ms o una storia di ulteriori fattori di rischio per Torsioni di punta
  • Ha qualsiasi altra malattia o disturbo significativo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a rischio il partecipante a causa della partecipazione allo studio, può influenzare il risultato dello studio o può influire sulla capacità del partecipante di prendere parte allo studio
  • Aveva nelle 2 settimane precedenti lo screening o fino alla randomizzazione qualsiasi condizione che potesse influenzare le valutazioni di base
  • Sta assumendo farmaci che prolungano l'intervallo QT/QTc
  • Ha ricevuto la somministrazione di forti induttori del CYP3A4 ≤ 14 giorni prima delle prime dosi dell'intervento dello studio o ha esigenze continue per questi farmaci
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato nelle 12 settimane precedenti lo screening di cannabis ricreativa o terapeutica, farmaci a base di cannabinoidi (botanici o sintetici; ad es. Sativex, Epidiolex/Epidiolex, Nabilone, Dronabinol) e/o non è disposto ad astenersi per la durata di lo studio
  • - Ha ricevuto un altro prodotto sperimentale nelle 12 settimane precedenti la visita di screening
  • Presenta ipersensibilità nota o sospetta ai cannabinoidi o ad uno qualsiasi degli eccipienti dell'intervento dello studio
  • È stato precedentemente randomizzato in questo studio
  • Ha una funzionalità epatica compromessa allo screening, come evidenziato da alanina aminotransferasi sierica o aspartato aminotransferasi > 1,5 × ULN o bilirubina totale > ULN
  • Partecipante donna incinta (test di gravidanza positivo), in allattamento o che sta pianificando una gravidanza durante lo studio o entro 3 mesi successivi
  • Ha una storia di comportamento suicidario, o qualsiasi ideazione suicidaria nell'ultimo mese, o ideazione suicidaria di tipo 4 o 5 sul C-SSRS allo screening (il mese scorso) o alla Visita 2 (randomizzazione)
  • Ha una storia nota o sospetta di abuso di alcol o sostanze
  • Ha un test di abuso di droga positivo allo screening
  • Vive nella stessa famiglia di un altro partecipante attivo di questo studio o partner di studio nominato sta attivamente servendo come partner di studio per un altro partecipante di questo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JZP541
Partecipanti che saranno randomizzati per ricevere JZP541.
Droga: JZP541
Sospensione orale
Comparatore placebo: Placebo
Partecipanti che saranno randomizzati a ricevere il placebo.
Altro: Placebo
Sospensione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale alla settimana 12 nella lista di controllo del comportamento aberrante-irritabilità (ABC-I) Punteggio della sottoscala
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
La sottoscala ABC-I contiene 15 item e il suo punteggio viene utilizzato per valutare l'irritabilità di una persona negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti, dove 0 indica nessuna irritabilità e 3 indica grave irritabilità. Punteggi più alti indicano risultati peggiori.
Dal basale alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Giorno 1 fino alla fine dello studio o interruzione (a seconda di quale evento si verifichi per primo), fino a circa 2 anni
Giorno 1 fino alla fine dello studio o interruzione (a seconda di quale evento si verifichi per primo), fino a circa 2 anni
Percentuale di partecipanti con una riduzione ≥ 25% della lista di controllo del comportamento aberrante-irritabilità (ABC-I) Punteggio della sottoscala rispetto al basale
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio o all'interruzione (a seconda di quale evento si verifichi per primo), fino a circa 2 anni
La sottoscala ABC-I contiene 15 item e il suo punteggio viene utilizzato per valutare l'irritabilità di una persona negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti, dove 0 indica nessuna irritabilità e 3 indica grave irritabilità. Punteggi più alti indicano risultati peggiori.
Basale fino alla fine dello studio o all'interruzione (a seconda di quale evento si verifichi per primo), fino a circa 2 anni
Variazione media del punteggio ABC-I dopo l'interruzione del trattamento
Lasso di tempo: Data di interruzione del trattamento fino alla fine dello studio o interruzione (a seconda di quale evento si verifichi per primo), fino a circa 2 anni
La sottoscala ABC-I contiene 15 item e il suo punteggio viene utilizzato per valutare l'irritabilità di una persona negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti, dove 0 indica nessuna irritabilità e 3 indica grave irritabilità. Punteggi più alti indicano risultati peggiori.
Data di interruzione del trattamento fino alla fine dello studio o interruzione (a seconda di quale evento si verifichi per primo), fino a circa 2 anni
Variazione media dal basale alla settimana 12 nella lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) Punteggio della sottoscala di ritiro sociale modificato
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
La sottoscala ABC Ritiro sociale modificato contiene 13 item e il suo punteggio viene utilizzato per valutare il ritiro sociale di una persona negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti, dove 0 indica nessun ritiro e 3 indica ritiro sociale grave/estremo. Punteggi più alti indicano risultati peggiori.
Dal basale alla settimana 12
Variazione media dal basale alla settimana 12 nella lista di controllo del comportamento aberrante (ABC) Punteggio della sottoscala del comportamento stereotipato
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
La sottoscala ABC Stereotypic Behavior contiene 7 item e il suo punteggio viene utilizzato per valutare il comportamento stereotipato di una persona negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti, dove 0 indica nessun comportamento stereotipato e 3 indica un comportamento stereotipato grave. Punteggi più alti indicano risultati peggiori.
Dal basale alla settimana 12
Variazione media dal basale alla settimana 12 nella scala del comportamento ripetitivo - Punteggi della sottoscala rivisti (RBS-R)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 12
Il punteggio della sottoscala RBS-R viene utilizzato per valutare il comportamento di una persona negli ultimi 7 giorni su una scala a 4 punti, dove 0 indica che il comportamento non si verifica e 3 indica che il comportamento si verifica ed è un problema serio. Punteggi più alti indicano un comportamento peggiore.
Dal basale alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nei primi 3 elementi di preoccupazione ABC-I del caregiver
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio o all'interruzione (a seconda di quale evento si verifichi per primo), fino a circa 2 anni
Basale fino alla fine dello studio o all'interruzione (a seconda di quale evento si verifichi per primo), fino a circa 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Collaboratori

GW Research

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

9 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

9 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

17 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

8 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 novembre 2024

Ultimo verificato

1 novembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JZP541-201
  • 2022-502355-61-00 (Altro identificatore: CTIS)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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