Luveltamab Tazevibulin (STRO-002) u kojenců a dětí < 12 let s relapsem/refrakterní CBFA2T3::GLIS2 AML
18. srpna 2025 aktualizováno: Sutro Biopharma, Inc.
Otevřená studie fáze 1/2 hodnotící účinnost, bezpečnost a farmakokinetiku (PK) luveltamab tazevibulinu (STRO-002) u kojenců a dětí < 12 let s akutní myeloidní leukémií CBFA2T3::GLIS2 (AML)
Tato studie vyhodnotí, zda je luveltamab tazevibulin dobře snášen a aktivní proti vzácné formě AML nesoucí konkrétní genetickou abnormalitu nazývanou CBFA2T3::GLIS2, která se vyskytuje u kojenců a dětí.
Aby mohly být děti léčeny v této studii, musí mít leukémii, která nereagovala nebo se opakovala po předchozí léčbě.
Luveltamab tazevibulin je konjugát protilátka-lék, který přivádí tazevibulin, protirakovinné léčivo, do molekuly zvané FOLR1 přítomné na povrchu buněk CBFA2T3::GLIS2 AML.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o registrační mezinárodní, multicentrickou, dvoudílnou otevřenou studii fáze 1/2 u extrémně vzácného dětského onemocnění (přibližně 17 nových pacientů ročně v USA a 10 v EU).
Část 1 randomizuje subjekty 1:1 do jedné ze dvou kohort s dávkou luveltamabu tazevibulinu (1a a 1b).
Část 2 dále hodnotí bezpečnost a účinnost zvolené dávky.
Jedinci, kteří dosáhnou kompletní remise po dvou cyklech léčby, mohou pokračovat v monoterapii luveltamab tazevibulinem, zatímco pacienti, kteří na léčbu nereagují, mohou podle uvážení PI přidat luveltamab tazevibulin ke konvenční léčbě AML.
Luveltamab tazevibulin se podává iv každé dva týdny jako monoterapie a každé 4 týdny, pokud se podává s chemoterapií.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
24
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 02100
- Rigshopitalet-University of Copenhagen
-
-
-
-
-
Lyon, Francie, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
-
Paris, Francie, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
-
-
-
-
CS Utrecht, Holandsko, 3584
- Princess Máxima Center for Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Monza, Itálie, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Rome, Itálie, 00165
- Children Hospital Bambino Gesu IRCCS
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire-Sainte Justice
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Essen, Německo, 45122
- Universitatsklinikum-Essen
-
-
-
-
-
Vienna, Rakousko, 1090
- St Anna Kinderspital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Childrens Hospital of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Lucile Packard Childrens Hospital-Stanford
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Childrens National Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Children's Hospital of Atlanta-Emory
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Childrens Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
- University of Minnesota-Masonic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University-School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27711
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine-Dan Duncan Comprehensive Cancer Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
- Massey Cancer Center-Adult Outpatient Pavillion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
- Seattle Childrens
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Španělsko, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus-Servicio de Hematologia
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- AML s CBFA2T3::GLIS2 genová fúze centrálně potvrzena
- Refrakterní nebo recidivující onemocnění s ≥ 5% postižením kostní dřeně s leukemickými blasty podle morfologie
- Věk < 12 let.
- Lanskyho výkon ≥ 50
- Přiměřené funkce orgánů
Kritéria vyloučení:
- Aktivní onemocnění centrálního nervového systému (CNS) (CNS3)
- Preexistující klinicky významné poruchy rohovky nebo konstituční onemocnění spojené se zvýšeným rizikem toxicity léčby AML
- Aktivní nebo nekontrolované infekce nebo jiná aktivní závažná interkurentní onemocnění,
- Předchozí léčba ADC cílenými na FOLR1 nebo ADC, které obsahují inhibitor tubulinu
- Anamnéza alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo transplantace jakéhokoli orgánu v předchozích 84 dnech
- Reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) jakéhokoli stupně nebo léčba GVHD s výjimkou nízkých dávek steroidů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kohorta 1
Luveltamab tazevibulin 3,5 mg každé 2 týdny
|
Luveltamab tazevibulin je konjugát protilátky (ADC) zaměřující se na folátový receptor α (FRa nebo Folr1). Skládá se z IgG1 protilátky (SP8166) konjugované s 3-aminofenyl hemiasterlinovou užitečnou zatížení k katepsinu, což poskytuje homogenní ADC s poměrem protilátky léčiva čtyř. Aktivní hlavice (SC209) inhibuje polymeraci tubulinu vedoucí k mitotickému zatčení a buněčné smrti. Jiná jména:
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kohorta 2
Luveltamab tazevibulin 4,3 mg každé 2 týdny
|
Luveltamab tazevibulin je konjugát protilátky (ADC) zaměřující se na folátový receptor α (FRa nebo Folr1). Skládá se z IgG1 protilátky (SP8166) konjugované s 3-aminofenyl hemiasterlinovou užitečnou zatížení k katepsinu, což poskytuje homogenní ADC s poměrem protilátky léčiva čtyř. Aktivní hlavice (SC209) inhibuje polymeraci tubulinu vedoucí k mitotickému zatčení a buněčné smrti. Jiná jména:
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zhodnoťte účinnost monoterapie luveltamab tazevibulin
Časové okno: Až 12 týdnů
|
Míra úplné remise
|
Až 12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posuďte další opatření výsledků účinnosti
Časové okno: Až 2 roky
|
• Doba trvání ČR
|
Až 2 roky
|
|
Vyhodnoťte bezpečnostní opatření
Časové okno: Až 2 roky
|
Výskyt a závažnost AEs a klinických laboratorních abnormalit podle NCI CTCAE v5.0 u pacientů užívajících luveltamab tazevibulin v monoterapii.
|
Až 2 roky
|
|
Charakterizovat PK luveltamabu tazevibulinu
Časové okno: Až 2 roky
|
Koncentrace luveltamabu tazevibulinu (ADC, TAb a SC209) v krvi.
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte imunogenní potenciál luveltamabu tazevibulinu
Časové okno: Až 2 roky
|
Výskyt ADA
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte další opatření výsledků účinnosti
Časové okno: Až 2 roky
|
• Míra odpovědi včetně kompletní remise s mírou částečného hematologického zotavení (CRh) [CR = CRh]
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte další opatření výsledků účinnosti
Časové okno: Až 2 roky
|
• Přežití bez událostí (EFS)
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte další opatření výsledků účinnosti
Časové okno: Až 2 roky
|
• Přežití bez relapsu (RFS)
|
Až 2 roky
|
|
Posuďte další opatření výsledků účinnosti
Časové okno: Až 2 roky
|
• Celkové přežití (OS)
|
Až 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Craig Berman, MD, Sutro Biopharma
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. prosince 2024
Primární dokončení (Aktuální)
1. června 2025
Dokončení studie (Aktuální)
1. června 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. listopadu 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. listopadu 2024
První zveřejněno (Aktuální)
7. listopadu 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- REFRαME P1
- 2023-506240-16-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .