Luveltamab Tazevibulin (STRO-002) bei Säuglingen und Kindern < 12 Jahren mit rezidivierter/refraktärer CBFA2T3::GLIS2-AML
18. August 2025 aktualisiert von: Sutro Biopharma, Inc.
Eine offene Phase-1/2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) von Luveltamab Tazevibulin (STRO-002) bei Säuglingen und Kindern < 12 Jahren mit CBFA2T3::GLIS2 akuter myeloischer Leukämie (AML)
In dieser Studie wird untersucht, ob Luveltamab-Tazevibulin gut verträglich und wirksam gegen eine seltene Form von AML ist, die eine bestimmte genetische Anomalie namens CBFA2T3::GLIS2 trägt, die bei Säuglingen und Kindern auftritt.
Um in dieser Studie behandelt zu werden, müssen Kinder an einer Leukämie leiden, die nach einer vorherigen Behandlung nicht angesprochen hat oder erneut aufgetreten ist.
Luveltamab-Tazevibulin ist ein Antikörper-Wirkstoff-Konjugat, das Tazevibulin, ein Krebsmedikament, zu einem Molekül namens FOLR1 bringt, das auf der Oberfläche von CBFA2T3::GLIS2 AML-Zellen vorhanden ist.
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Hierbei handelt es sich um eine zulassungspflichtige internationale, multizentrische, zweiteilige offene Phase-1/2-Studie zu einer äußerst seltenen pädiatrischen Erkrankung (etwa 17 neue Patienten pro Jahr in den USA und 10 in der EU).
In Teil 1 werden die Probanden 1:1 randomisiert einer von zwei Luveltamab-Tazevibulin-Dosiskohorten (1a und 1b) zugeteilt.
In Teil 2 wird die Sicherheit und Wirksamkeit der ausgewählten Dosis weiter bewertet.
Patienten, die nach zwei Behandlungszyklen eine vollständige Remission erreichen, können Luveltamab-Tazevibulin als Monotherapie fortsetzen, während Patienten, die nicht darauf ansprechen, nach Ermessen von PI Luveltamab-Tazevibulin zu herkömmlichen AML-Behandlungen hinzufügen können.
Luveltamab-Tazevibulin wird als Monotherapie alle zwei Wochen intravenös verabreicht, bei Gabe zusammen mit einer Chemotherapie alle vier Wochen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
24
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Berlin, Deutschland, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
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Essen, Deutschland, 45122
- Universitatsklinikum-Essen
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Copenhagen, Dänemark, 02100
- Rigshopitalet-University of Copenhagen
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Lyon, Frankreich, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
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Paris, Frankreich, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Monza, Italien, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Rome, Italien, 00165
- Children Hospital Bambino Gesu IRCCS
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire-Sainte Justice
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CS Utrecht, Niederlande, 3584
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
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Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus-Servicio de Hematologia
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- Childrens Hospital of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Lucile Packard Childrens Hospital-Stanford
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Colorado
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Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Childrens National Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Children's Hospital of Atlanta-Emory
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Childrens Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota-Masonic Cancer Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University-School of Medicine
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27711
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Baylor College of Medicine-Dan Duncan Comprehensive Cancer Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23219
- Massey Cancer Center-Adult Outpatient Pavillion
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Childrens
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Vienna, Österreich, 1090
- St Anna Kinderspital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- AML mit CBFA2T3::GLIS2-Genfusion zentral bestätigt
- Refraktäre oder rezidivierende Erkrankung mit ≥ 5 % Knochenmarkbeteiligung mit leukämischen Blasten nach Morphologie
- Alter < 12 Jahre.
- Lansky-Leistung von ≥ 50
- Ausreichende Organfunktionen
Ausschlusskriterien:
- Aktive Erkrankung des zentralen Nervensystems (ZNS) (CNS3)
- Vorbestehende klinisch bedeutsame Hornhauterkrankungen oder konstitutionelle Erkrankungen, die mit einem erhöhten Risiko für Toxizitäten bei der AML-Behandlung verbunden sind
- Aktive oder unkontrollierte Infektionen oder andere aktive schwere interkurrente Erkrankungen,
- Vorherige Behandlung mit einem auf FOLR1 gerichteten ADC oder mit ADC, die einen Tubulin-Inhibitor enthalten
- Vorgeschichte einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation oder einer Organtransplantation in den letzten 84 Tagen
- Graft-versus-Host-Krankheit (GVHD) jeglichen Grades oder GVHD-Behandlung mit Ausnahme niedrig dosierter Steroide
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Kohorte 1
Luveltamab Tazevibulin 3,5 mg alle 2 Wochen
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Luveltamab Tazevibulin ist ein Antikörper-Drogen-Konjugat (ADC), das auf Folatrezeptor α (FRα oder FORR1) abzielt. Es besteht aus einem IgG1-Antikörper (SP8166), der an Cathepsin-spaltbare 3-Aminophenyl-Hemisterlin-Nutzlast konjugiert ist und ein homogenes ADC mit einem Arzneimittelantikörperverhältnis von vier ergibt. Der Active Warhead (SC209) hemmt die Tubulinpolymerisation, was zu einem mitotischen Stillstand und Zelltod führt. Andere Namen:
Andere Namen:
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Experimental: Kohorte 2
Luveltamab Tazevibulin 4,3 mg alle 2 Wochen
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Luveltamab Tazevibulin ist ein Antikörper-Drogen-Konjugat (ADC), das auf Folatrezeptor α (FRα oder FORR1) abzielt. Es besteht aus einem IgG1-Antikörper (SP8166), der an Cathepsin-spaltbare 3-Aminophenyl-Hemisterlin-Nutzlast konjugiert ist und ein homogenes ADC mit einem Arzneimittelantikörperverhältnis von vier ergibt. Der Active Warhead (SC209) hemmt die Tubulinpolymerisation, was zu einem mitotischen Stillstand und Zelltod führt. Andere Namen:
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewerten Sie die Wirksamkeit der Luveltamab-Tazevibulin-Monotherapie
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
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Komplette Remissionsrate
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Bis zu 12 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Bewerten Sie zusätzliche Wirksamkeitsergebnismaße
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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• Dauer der CR
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Bis zu 2 Jahre
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Bewerten Sie Sicherheitsmaßnahmen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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Inzidenz und Schweregrad von Nebenwirkungen und klinischen Laboranomalien gemäß NCI CTCAE v5.0 bei Patienten, die eine Luveltamab-Tazevibulin-Monotherapie erhalten.
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Bis zu 2 Jahre
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Zur Charakterisierung der PK von Luveltamab-Tazevibulin
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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Konzentration von Luveltamab-Tazevibulin (ADC, TAb und SC209) im Blut.
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Bis zu 2 Jahre
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Bewerten Sie das immunogene Potenzial von Luveltamab-Tazevibulin
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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Inzidenz von ADAs
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Bis zu 2 Jahre
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Bewerten Sie zusätzliche Wirksamkeitsergebnismaße
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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• Ansprechrate einschließlich vollständiger Remission mit teilweiser hämatologischer Erholungsrate (CRh) [CR = CRh]
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Bis zu 2 Jahre
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Bewerten Sie zusätzliche Wirksamkeitsergebnismaße
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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• Ereignisfreies Überleben (EFS)
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Bis zu 2 Jahre
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Bewerten Sie zusätzliche Wirksamkeitsergebnismaße
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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• Rückfallfreies Überleben (RFS)
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Bis zu 2 Jahre
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Bewerten Sie zusätzliche Wirksamkeitsergebnismaße
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
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• Gesamtüberleben (OS)
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Bis zu 2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Craig Berman, MD, Sutro Biopharma
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
4. Dezember 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Juni 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Juni 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
2. November 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
6. November 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
7. November 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
24. August 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. August 2025
Zuletzt verifiziert
1. November 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- REFRαME P1
- 2023-506240-16-00 (Ctis)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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