Luveltamabitatsevibuliini (STRO-002) imeväisille ja alle 12-vuotiaille lapsille, joilla on uusiutunut/refraktaarinen CBFA2T3::GLIS2 AML
maanantai 18. elokuuta 2025 päivittänyt: Sutro Biopharma, Inc.
Vaihe 1/2, avoin tutkimus, jossa arvioitiin luveltamabitatsevibuliinin (STRO-002) tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa (PK) vauvoilla ja alle 12-vuotiailla lapsilla, joilla on CBFA2T3::GLIS2 akuutti myelooinen leukemia (AML)
Tässä tutkimuksessa arvioidaan, onko luveltamabitatsevibuliini hyvin siedetty ja onko se aktiivinen AML:n harvinaista muotoa vastaan, joka kantaa tiettyä geneettistä poikkeavuutta nimeltä CBFA2T3::GLIS2 ja jota esiintyy imeväisillä ja lapsilla.
Tässä tutkimuksessa hoitoa varten lapsilla on oltava leukemia, joka ei reagoinut tai uusiutunut aiemman hoidon jälkeen.
Luveltamabitatsevibuliini on vasta-aine-lääkekonjugaatti, joka tuo tazevibuliinin, syöpälääkkeen, molekyyliin nimeltä FOLR1, joka on läsnä CBFA2T3::GLIS2 AML -solujen pinnalla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on rekisteröitävä kansainvälinen, monikeskus, kaksiosainen avoin vaihe 1/2 tutkimus erittäin harvinaisessa lastentaudissa (noin 17 uutta potilasta vuodessa Yhdysvalloissa ja 10 EU:ssa).
Osassa 1 koehenkilöt satunnaistetaan 1:1 toiseen luveltamabitatsevibuliinin annoskohortista (1a ja 1b).
Osassa 2 arvioidaan edelleen valitun annoksen turvallisuutta ja tehoa.
Potilaat, jotka saavuttavat täydellisen remission kahdella hoitojaksolla, voivat jatkaa Luveltamab tatsevibulin -valmistetta monoterapiana, kun taas potilaat, jotka eivät saa vastetta proteaasinestäjiä, voivat harkinnan mukaan lisätä luveltamabitatsevibuliinia tavanomaisiin AML-hoitoihin.
Luveltamab-tatsevibuliinia annetaan IV kahden viikon välein monoterapiana ja 4 viikon välein kemoterapian yhteydessä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
24
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
CS Utrecht, Alankomaat, 3584
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Espanja, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus-Servicio de Hematologia
-
-
-
-
-
Monza, Italia, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Rome, Italia, 00165
- Children Hospital Bambino Gesu IRCCS
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- St Anna Kinderspital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire-Sainte Justice
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
-
Paris, Ranska, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Essen, Saksa, 45122
- Universitatsklinikum-Essen
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska, 02100
- Rigshopitalet-University of Copenhagen
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Childrens Hospital of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Lucile Packard Childrens Hospital-Stanford
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Childrens National Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Children's Hospital of Atlanta-Emory
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Childrens Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota-Masonic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University-School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27711
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine-Dan Duncan Comprehensive Cancer Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23219
- Massey Cancer Center-Adult Outpatient Pavillion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Childrens
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- AML ja CBFA2T3::GLIS2-geenifuusio varmistettiin keskitetysti
- Refraktaarinen tai uusiutunut sairaus, jossa ≥ 5 % luuytimen osallistuminen leukeemisiin blasteihin morfologian perusteella
- Ikä < 12 vuotta.
- Lanskyn suorituskyky ≥ 50
- Riittävät elinten toiminnot
Poissulkemiskriteerit:
- Aktiivisen keskushermoston (CNS) sairaus (CNS3)
- Aiemmin kliinisesti merkittävät sarveiskalvon sairaudet tai perustuslailliset sairaudet, joihin liittyy lisääntynyt AML-hoidon toksisuuden riski
- Aktiiviset tai hallitsemattomat infektiot tai muut aktiiviset vakavat rinnakkaiset sairaudet,
- Aiempi hoito FOLR1:een kohdistuvalla ADC:llä tai tubuliini-inhibiittoria sisältävillä ADC:illä
- Aiempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto tai mikä tahansa elinsiirto edellisten 84 päivän aikana
- Siirrä isäntä -sairaus (GVHD), minkä tahansa asteen tai GVHD-hoito, lukuun ottamatta pieniannoksisia steroideja
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
Luveltamab tazevibulin 3,5 mg 2 viikon välein
|
Luveltamab tazevibuliini on vasta-aine-lääkekonjugaatti (ADC), joka kohdistuu folaattireseptoriin a (FRa tai Folr1). Se koostuu IgG1-vasta-aineesta (SP8166), joka on konjugoitu katepsiiniin pilkottavan 3-aminofenyyli hemiasterlin-hyötykuorman, jolloin saadaan homogeeninen ADC, jonka lääkkeen vasta-ainesuhde on neljä. Aktiivinen sotapää (SC209) estää tubuliinipolymerointia, mikä johtaa mitoottiseen pidätykseen ja solukuolemaan. Muut nimet:
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
Luveltamabitatsevibuliini 4,3 mg 2 viikon välein
|
Luveltamab tazevibuliini on vasta-aine-lääkekonjugaatti (ADC), joka kohdistuu folaattireseptoriin a (FRa tai Folr1). Se koostuu IgG1-vasta-aineesta (SP8166), joka on konjugoitu katepsiiniin pilkottavan 3-aminofenyyli hemiasterlin-hyötykuorman, jolloin saadaan homogeeninen ADC, jonka lääkkeen vasta-ainesuhde on neljä. Aktiivinen sotapää (SC209) estää tubuliinipolymerointia, mikä johtaa mitoottiseen pidätykseen ja solukuolemaan. Muut nimet:
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi luveltamabitatsevibuliinimonoterapian teho
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
|
Täydellinen remissionopeus
|
Jopa 12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi muita tehokkuuden tulosmittauksia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
• CR:n kesto
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Arvioi turvatoimenpiteet
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
AE-tapahtumien ja kliinisten laboratorioarvojen poikkeavuuksien ilmaantuvuus ja vakavuus NCI CTCAE v5.0:n mukaan potilailla, jotka saavat luveltamabitatsevibuliinimonohoitoa.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Luveltamabitatsevibuliinin PK:n karakterisointi
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
Luveltamabitatsevibuliinin (ADC, TAb ja SC209) pitoisuus veressä.
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Arvioi luveltamabitatsevibuliinin immunogeeninen potentiaali
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
ADA:iden esiintyvyys
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Arvioi muita tehokkuuden tulosmittauksia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
• vastenopeus, mukaan lukien täydellinen remissio ja osittaisen hematologisen palautumisen (CRh) nopeus [CR = CRh]
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Arvioi muita tehokkuuden tulosmittauksia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
• Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Arvioi muita tehokkuuden tulosmittauksia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
• Relapse-free survival (RFS)
|
Jopa 2 vuotta
|
|
Arvioi muita tehokkuuden tulosmittauksia
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta
|
• Kokonaiseloonjääminen (OS)
|
Jopa 2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Craig Berman, MD, Sutro Biopharma
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Lauantai 2. marraskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 6. marraskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 7. marraskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 24. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. marraskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- REFRαME P1
- 2023-506240-16-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .