Luveltamab Tazevibulin (STRO-002) hos spædbørn og børn < 12 år med recidiverende/refraktær CBFA2T3::GLIS2 AML
18. august 2025 opdateret af: Sutro Biopharma, Inc.
Et fase 1/2, åbent studie, der evaluerer effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken (PK) af Luveltamab Tazevibulin (STRO-002) hos spædbørn og børn < 12 år med CBFA2T3::GLIS2 akut myeloid leukæmi (AML)
Dette forsøg vil evaluere, om luveltamab tazevibulin er veltolereret og aktivt mod en sjælden form for AML, der bærer en særlig genetisk abnormitet kaldet CBFA2T3::GLIS2, som opstår hos spædbørn og børn.
For at blive behandlet i dette forsøg skal børn have en leukæmi, som ikke reagerede eller gentog sig efter tidligere behandling.
Luveltamab tazevibulin er et antistof-lægemiddelkonjugat, som bringer tazevibulin, et anticancerlægemiddel, til et molekyle kaldet FOLR1, der findes på overfladen af CBFA2T3::GLIS2 AML-celler.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et registreringsmæssigt internationalt, multicenter, todelt åbent fase 1/2 forsøg i en ekstremt sjælden pædiatrisk sygdom (omkring 17 nye patienter om året i USA og 10 i EU).
Del 1 randomiserer forsøgspersoner 1:1 til en af to luveltamab-tazevibulin-dosiskohorter (1a og 1b).
Del 2 evaluerer yderligere sikkerheden og effektiviteten af den valgte dosis.
Forsøgspersoner, der opnår fuldstændig remission efter to behandlingscyklusser, kan fortsætte med Luveltamab tazevibulin som monoterapi, mens non-responders efter PI skøn kan tilføje luveltamab tazevibulin til konventionelle AML-behandlinger.
Luveltamab tazevibulin gives IV hver anden uge som monoterapi og hver 4. uge, når det gives sammen med kemoterapi.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
24
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire-Sainte Justice
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark, 02100
- Rigshopitalet-University of Copenhagen
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- Childrens Hospital of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Lucile Packard Childrens Hospital-Stanford
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- Childrens National Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Children's Hospital of Atlanta-Emory
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Childrens Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota-Masonic Cancer Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University-School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27711
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Baylor College of Medicine-Dan Duncan Comprehensive Cancer Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
- Massey Cancer Center-Adult Outpatient Pavillion
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
- Seattle Childrens
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrig, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
-
Paris, Frankrig, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
-
-
-
-
-
CS Utrecht, Holland, 3584
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Monza, Italien, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
Rome, Italien, 00165
- Children Hospital Bambino Gesu IRCCS
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus-Servicio de Hematologia
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
-
Essen, Tyskland, 45122
- Universitatsklinikum-Essen
-
-
-
-
-
Vienna, Østrig, 1090
- St Anna Kinderspital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- AML med CBFA2T3::GLIS2 genfusion centralt bekræftet
- Refraktær eller recidiverende sygdom med ≥ 5 % knoglemarvsinvolvering med leukæmi-blaster efter morfologi
- Alder < 12 år.
- Lansky ydeevne på ≥ 50
- Tilstrækkelige organfunktioner
Ekskluderingskriterier:
- Aktivt centralnervesystem (CNS) sygdom (CNS3)
- Eksisterende klinisk signifikante hornhindelidelser eller konstitutionelle sygdomme forbundet med en øget risiko for AML-behandlingstoksicitet
- Aktive eller ukontrollerede infektioner eller andre aktive alvorlige interkurrente sygdomme,
- Tidligere behandling med en FOLR1-målrettet ADC'er eller med ADC'er, der indeholder en tubulinhæmmer
- Anamnese med allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller organtransplantation inden for de foregående 84 dage
- Graft versus host sygdom (GVHD) af enhver grad eller GVHD behandling med undtagelse af lavdosis steroider
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohorte 1
Luveltamab tazevibulin 3,5 mg hver 2. uge
|
Luveltamab Tazevibulin er et antistof-lægemiddelkonjugat (ADC), der er målrettet mod folatreceptor α (FRa eller Folr1). Det består af et IgG1-antistof (SP8166) konjugeret til cathepsin-spalteligt 3-aminophenylhemiaterlin-nyttelast, hvilket gav en homogen ADC med et lægemiddelantistofforhold på fire. Den aktive stridshoved (SC209) hæmmer tubulinpolymerisation, der fører til mitotisk arrestation og celledød. Andre navne:
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Kohorte 2
Luveltamab tazevibulin 4,3 mg hver 2. uge
|
Luveltamab Tazevibulin er et antistof-lægemiddelkonjugat (ADC), der er målrettet mod folatreceptor α (FRa eller Folr1). Det består af et IgG1-antistof (SP8166) konjugeret til cathepsin-spalteligt 3-aminophenylhemiaterlin-nyttelast, hvilket gav en homogen ADC med et lægemiddelantistofforhold på fire. Den aktive stridshoved (SC209) hæmmer tubulinpolymerisation, der fører til mitotisk arrestation og celledød. Andre navne:
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer effekten af luveltamab tazevibulin monoterapi
Tidsramme: Op til 12 uger
|
Fuldstændig remissionsrate
|
Op til 12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder yderligere effektmål
Tidsramme: Op til 2 år
|
• Varighed af CR
|
Op til 2 år
|
|
Vurder sikkerhedsforanstaltninger
Tidsramme: Op til 2 år
|
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger og kliniske laboratorieabnormiteter pr. NCI CTCAE v5.0 hos patienter, der får luveltamab tazevibulin monoterapi.
|
Op til 2 år
|
|
At karakterisere PK af luveltamab tazevibulin
Tidsramme: Op til 2 år
|
Koncentration af luveltamab tazevibulin (ADC, TAb og SC209) i blodet.
|
Op til 2 år
|
|
Vurder det immunogene potentiale af luveltamab tazevibulin
Tidsramme: Op til 2 år
|
Forekomst af ADA'er
|
Op til 2 år
|
|
Vurder yderligere effektmål
Tidsramme: Op til 2 år
|
• Responsrate inklusive fuldstændig remission med partiel hæmatologisk genopretning (CRh) rate [CR = CRh]
|
Op til 2 år
|
|
Vurder yderligere effektmål
Tidsramme: Op til 2 år
|
• Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
|
Op til 2 år
|
|
Vurder yderligere effektmål
Tidsramme: Op til 2 år
|
• Tilbagefaldsfri overlevelse (RFS)
|
Op til 2 år
|
|
Vurder yderligere effektmål
Tidsramme: Op til 2 år
|
• Samlet overlevelse (OS)
|
Op til 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Studieleder: Craig Berman, MD, Sutro Biopharma
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. december 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. juni 2025
Studieafslutning (Faktiske)
1. juni 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
2. november 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. november 2024
Først opslået (Faktiske)
7. november 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
24. august 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. august 2025
Sidst verificeret
1. november 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- REFRαME P1
- 2023-506240-16-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .