Luveltamab Tazevibulina (STRO-002) in neonati e bambini di età < 12 anni affetti da LMA CBFA2T3::GLIS2 recidivante/refrattaria
18 agosto 2025 aggiornato da: Sutro Biopharma, Inc.
Uno studio di fase 1/2, in aperto, che valuta l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (PK) di luveltamab tazevibulina (STRO-002) in neonati e bambini di età < 12 anni affetti da leucemia mieloide acuta (LMA) CBFA2T3::GLIS2
Questo studio valuterà se luveltamab tazevibulina è ben tollerato e attivo contro una rara forma di leucemia mieloide acuta portatrice di una particolare anomalia genetica chiamata CBFA2T3::GLIS2 che si manifesta nei neonati e nei bambini.
Per essere trattati in questo studio i bambini devono avere una leucemia che non abbia risposto o sia recidivata dopo il trattamento precedente.
Luveltamab tazevibulina è un coniugato anticorpo-farmaco che unisce la tazevibulina, un farmaco antitumorale, a una molecola chiamata FOLR1, presente sulla superficie delle cellule AML CBFA2T3::GLIS2.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Si tratta di uno studio registrativo internazionale, multicentrico, in aperto, di fase 1/2, in due parti, su una malattia pediatrica estremamente rara (circa 17 nuovi pazienti all'anno negli Stati Uniti e 10 nell'UE).
La Parte 1 randomizza i soggetti in rapporto 1:1 a una delle due coorti di dosi di luveltamab tazevibulina (1a e 1b).
La Parte 2 valuta ulteriormente la sicurezza e l'efficacia della dose selezionata.
I soggetti che ottengono la remissione completa dopo due cicli di trattamento possono continuare Luveltamab tazevibulina in monoterapia, mentre i non-responder, a discrezione del PI, possono aggiungere luveltamab tazevibulina ai trattamenti convenzionali per la leucemia mieloide acuta.
Luveltamab tazevibulina viene somministrato EV ogni due settimane in monoterapia e ogni 4 settimane quando somministrato con chemioterapia.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Vienna, Austria, 1090
- St Anna Kinderspital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire-Sainte Justice
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Copenhagen, Danimarca, 02100
- Rigshopitalet-University of Copenhagen
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Lyon, Francia, 69008
- Institut d'Hématologie et d'Oncologie Pédiatrique
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Paris, Francia, 75012
- Hôpital Armand Trousseau
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Berlin, Germania, 13353
- Charité-Universitätsmedizin Berlin
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Essen, Germania, 45122
- Universitatsklinikum-Essen
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Monza, Italia, 20900
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori
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Rome, Italia, 00165
- Children Hospital Bambino Gesu IRCCS
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CS Utrecht, Olanda, 3584
- Princess Maxima Center for Pediatric Oncology
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Madrid, Spagna, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus-Servicio de Hematologia
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Childrens Hospital of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Childrens Hospital of Los Angeles
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Lucile Packard Childrens Hospital-Stanford
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Colorado
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Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Childrens National Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Children's Hospital of Atlanta-Emory
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Childrens Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota-Masonic Cancer Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University-School of Medicine
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27711
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- MD Anderson Cancer Center
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Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine-Dan Duncan Comprehensive Cancer Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
- Massey Cancer Center-Adult Outpatient Pavillion
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Childrens
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- LMA con fusione del gene CBFA2T3::GLIS2 confermata a livello centrale
- Malattia refrattaria o recidivante con coinvolgimento del midollo osseo ≥ 5% con blasti leucemici per morfologia
- Età < 12 anni.
- Prestazione Lansky di ≥ 50
- Funzioni organiche adeguate
Criteri di esclusione:
- Malattia attiva del sistema nervoso centrale (SNC) (CNS3)
- Disturbi corneali preesistenti clinicamente significativi o malattie costituzionali associati ad un aumento del rischio di tossicità del trattamento AML
- Infezioni attive o incontrollate o altre malattie intercorrenti gravi attive,
- Precedente trattamento con ADC che hanno come target FOLR1 o con ADC che contengono un inibitore della tubulina
- Anamnesi di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche o qualsiasi trapianto di organo negli 84 giorni precedenti
- Malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) di qualsiasi grado o trattamento GVHD ad eccezione degli steroidi a basso dosaggio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Coorte 1
Luveltamab tazevibulina 3,5 mg ogni 2 settimane
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La tazevibulina Luveltamab è un coniugato anticorpo-droga (ADC) che mira al recettore del folato α (FRα o FOLR1). È costituito da un anticorpo IgG1 (SP8166) coniugata con il payload 3-aminofenil Hemiasterlin scissione della catepsina, producendo un ADC omogeneo con un rapporto anticorpo di farmaco di quattro. La testata attiva (SC209) inibisce la polimerizzazione della tubulina che porta all'arresto mitotico e alla morte cellulare. Altri nomi:
Altri nomi:
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Sperimentale: Coorte 2
Luveltamab tazevibulina 4,3 mg ogni 2 settimane
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La tazevibulina Luveltamab è un coniugato anticorpo-droga (ADC) che mira al recettore del folato α (FRα o FOLR1). È costituito da un anticorpo IgG1 (SP8166) coniugata con il payload 3-aminofenil Hemiasterlin scissione della catepsina, producendo un ADC omogeneo con un rapporto anticorpo di farmaco di quattro. La testata attiva (SC209) inibisce la polimerizzazione della tubulina che porta all'arresto mitotico e alla morte cellulare. Altri nomi:
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare l’efficacia della monoterapia con luveltamab tazevibulina
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
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Tasso di remissione completa
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Fino a 12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Valutare ulteriori misure di esito di efficacia
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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• Durata della CR
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Fino a 2 anni
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Valutare le misure di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Incidenza e gravità degli eventi avversi e anomalie cliniche di laboratorio secondo NCI CTCAE v5.0 nei pazienti trattati con luveltamab tazevibulina in monoterapia.
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Fino a 2 anni
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Caratterizzare la farmacocinetica di luveltamab tazevibulina
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Concentrazione di luveltamab tazevibulina (ADC, TAb e SC209) nel sangue.
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Fino a 2 anni
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Valutare il potenziale immunogenico di luveltamab tazevibulina
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Incidenza degli ADA
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Fino a 2 anni
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Valutare ulteriori misure di esito di efficacia
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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• Tasso di risposta inclusa la remissione completa con tasso di recupero ematologico parziale (CRh) [CR = CRh]
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Fino a 2 anni
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Valutare ulteriori misure di esito di efficacia
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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• Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
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Fino a 2 anni
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Valutare ulteriori misure di esito di efficacia
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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• Sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
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Fino a 2 anni
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Valutare ulteriori misure di esito di efficacia
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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• Sopravvivenza globale (OS)
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Fino a 2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Craig Berman, MD, Sutro Biopharma
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 dicembre 2024
Completamento primario (Effettivo)
1 giugno 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 novembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
6 novembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
7 novembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 agosto 2025
Ultimo verificato
1 novembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- REFRαME P1
- 2023-506240-16-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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