Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Porovnání účinnosti transplantace souvisejících dárců hematopoetických kmenových buněk s terapií modifikující onemocnění u pediatrických pacientů s onemocněním srpkovitých buněk (WeDecide)

2. června 2026 aktualizováno: John Horan, University of Rochester

Porovnání účinnosti transplantace souvisejících dárců hematopoetických kmenových buněk s terapií modifikující onemocnění u pediatrických pacientů s onemocněním srpkovitých buněk.

Studie Wedecide je velká observační studie porovnávající dlouhodobé účinky transplantace sdělených dárců hematopoetických kmenových buněk (MRD HCT) (MRD HCT) a netransplantační onemocnění (NT-DMT) pro pediatrické pacienty s srpkovými buněčnými chorobami (SCD). Cílem studie je posoudit kvalitu života související se zdravím (HRQOL), kognitivní funkce, rizika a přínosy obou léčebných postupů, včetně míry přežití, chronických komplikací a prevence poškození orgánů. Se 160 dětmi ve skupině HCT MRD a 320 ve skupině NT-DMT ve věku 3–20,9 let bude studie následovat účastníky po dobu tří let, zkoumá faktory, jako je závažnost onemocnění, historie léčby a sociální determinanty zdraví. Poskytnutím komplexního srovnání se studie snaží informovat o klinických rozhodnutích a zlepšit porozumění výsledkům léčby SCD, což nakonec podporuje rodiny a poskytovatele zdravotní péče při výběru nejlepších možností léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Srpkovitá anémie (SCD)

Detailní popis

Studie Wedecide je velká observační studie porovnávající dlouhodobé účinky dvou možností léčby u dětských pacientů s onemocněním srpkovitých buněk (SCD): porovnávaná související transplantace hematopoetických kmenových buněk (MRD HCT) a netransplantačních onemocnění modifikujících onemocnění (NT-DMT). Hlavním cílem je pochopit, jak tato léčba ovlivňuje kvalitu života související se zdravím (HRQOL) a kognitivní funkci, pomocí standardních nástrojů k měření fyzického i duševního zdraví. Studie se také zaměřuje na rizika a přínosy MRD HCT, jako je potenciál chronických komplikací, zlepšené přežití a prevenci poškození orgánů.

Studie zahrnuje dvě skupiny: 160 dětí dostávajících MRD HCT a 320 dětí dostávajících NT-DMT. Účastníci ve věku 3–20,9 let jsou sledováni tři roky. Skupina MRD HCT bude hodnocena před transplantací a poté v několika bodech po transplantaci. Skupina NT-DMT bude hodnocena na začátku studie a poté každoročně po dobu tří let.

Výzkum také zvažuje faktory, jako je závažnost onemocnění, historie léčby a sociální determinanty zdraví (jako je rodinné finance a zdravotní gramotnost pečovatele), aby lépe porozuměly tomu, jak tyto prvky mohou ovlivnit výsledky léčby. Studie sleduje používání terapií modifikujících onemocnění, jakož i návštěvy nemocnic a dalších pečovatelských akcí během tří let. Bude také sledovat míru přežití a další důležité zdravotní výsledky.

Tato studie je významná, protože se jedná o první rozsáhlý výzkum srovnávající tyto dvě možnosti léčby pro SCD u dětí. Výsledky poskytnou zásadní informace o tom, jak tato léčba ovlivňuje dlouhodobé zdraví a pomáhá pomoci klinickým rozhodnutím a doporučením léčby. Cílem je pomoci rodinám a poskytovatelům zdravotní péče činit informovaná rozhodnutí o nejlepších možnostech léčby pro SCD.

Studie používá pokročilé metody k zajištění spravedlivého srovnání mezi oběma skupinami tím, že účtuje rozdíly v jejich charakteristikách. Rovněž se přizpůsobí jakýmkoli faktorům, které by mohly ovlivnit výsledky, a pomohou identifikovat smysluplné rozdíly ve zdravotních výsledcích mezi těmito dvěma léčbami. Studie Wedecide se nakonec zaměřuje na zlepšení našeho porozumění léčbě onemocnění srpkovitých buněk a poskytnutí základů pro budoucí výzkum nových terapií.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

480

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: John Horan, MD, MPH
Telefonní číslo: 5852742345
E-mail: John_Horan@URMC.Rochester.edu

Studijní záloha kontaktů

Jméno: Savannah Pangrazio, BS
Telefonní číslo: 5852750932
E-mail: Savannah_Pangrazio@URMC.Rochester.edu

Studijní místa

Kanada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
    - Zatím nenabíráme
    - Alberta Children's Hospital (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Alex Fidanova
      
      Telefonní číslo: 403-955-7211
      
      E-mail: Alex.Fidanova@albertahealthservices.ca
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Gurpreet Singh
  - Calgary, Alberta, Kanada, T3B6A8
    - Nábor
    - Alberta Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Kontakt:
      
      Alex Fidanova
      
      Telefonní číslo: 403-955-7211
      
      E-mail: Alex.Fidanova@albertahealthservices.ca
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Greg Guilcher
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Kanada
    - Zatím nenabíráme
    - British Columbia Children's Hosptial (MRD HCT)
    - Kontakt:
      
      Peter Subrt
      
      Telefonní číslo: 604-875-2161
      
      E-mail: psubrt@cw.bc.ca
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Meera Rayar
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
    - Nábor
    - HSC Winnipeg Children's Hospital/University of Manitoba (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Ashley Chopek
    - Kontakt:
      
      Kim Shore
      
      Telefonní číslo: (204) 787-4850
      
      E-mail: kshore@cancercare.mb.ca
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, ON M5G 1E8
    - Zatím nenabíráme
    - The Hospital for Sick Children (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Muhammad Ali
    - Kontakt:
      
      Erilda Kapllani
      
      Telefonní číslo: 424714 416-813-7654
      
      E-mail: trixia.luzon@sickkids.ca
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada
    - Zatím nenabíráme
    - Universite de Montreal / Ste Justine (MRD HCT)
    - Kontakt:
      
      Karine Leveille
      
      Telefonní číslo: 514 345-4830
      
      E-mail: karine.leveille.hsj@ssss.gouv.qc.ca
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Michael Duval
Spojené státy
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
    - Nábor
    - Children's of Alabama (MRD-HCT)
    - Kontakt:
      
      Jana Hilburn
      
      Telefonní číslo: (205) 6389324
      
      E-mail: jiqal@uabmc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Hilary Haines
  - Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
    - Zatím nenabíráme
    - Children's of Alabama (NT-DMT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jeff Lebensburger
    - Kontakt:
      
      Jeanine Dumas
      
      Telefonní číslo: (205) 638-9100
      
      E-mail: jdumas@uabmc.edu
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
    - Nábor
    - Nemours Children's Hospital, Delaware (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Emi Caywood
    - Kontakt:
      
      Megan Petrick
      
      Telefonní číslo: (302) 651-5584
      
      E-mail: Megan.Petrick@nemours.org
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
    - Nábor
    - Children's National Hospital (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Robert Nickel
    - Kontakt:
      
      Julia Malloy
      
      Telefonní číslo: 2024764225
      
      E-mail: JMALLOY@childrensnational.org
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
    - Nábor
    - Children's Healthcare of Atlanta (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Ann Haight
    - Kontakt:
      
      Judith Talib
      
      Telefonní číslo: 4047854075
      
      E-mail: judith.talib@choa.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
    - Nábor
    - Comer Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      James LaBelle
    - Kontakt:
      
      Christopher Omahen
      
      Telefonní číslo: 7737028137
      
      E-mail: comahen@bsd.uchicago.edu
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
    - Nábor
    - Riley Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jodi Skiles
    - Kontakt:
      
      Courtney Spiegel
      
      Telefonní číslo: 3172783105
      
      E-mail: clorch@iu.edu
  - Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
    - Zatím nenabíráme
    - Riley's Children Hospital (NT-DMT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Seethal Jacobs
    - Kontakt:
      
      Jillian Bouck
      
      Telefonní číslo: (317) 944-5000
      
      E-mail: jrbouck@iu.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    - Zatím nenabíráme
    - Boston Children's Hospital (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Nadia Tarhini
      
      Telefonní číslo: 617-355-6000
      
      E-mail: Nadia.Tarhini@childrens.harvard.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Natasha Archer
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    - Nábor
    - Boston Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Kontakt:
      
      Lydia L Osuagwu
      
      Telefonní číslo: 617-355-6000
      
      E-mail: Lydial_Osuagwu@dfci.harvard.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Lev Gorfinkel
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
    - Zatím nenabíráme
    - Wahington Univ in St Louis (NT-DMT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Melanie Fields
    - Kontakt:
      
      Bethany Kellogg
      
      Telefonní číslo: (314) 935-5000
      
      E-mail: bethany.kellogg@wustl.edu
  - St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
    - Zatím nenabíráme
    - Washington University in St Louis (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Shalini Shenoy
    - Kontakt:
      
      Ian Snyder
      
      Telefonní číslo: 314-273-5953
      
      E-mail: ian.s@wustl.edu
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
    - Nábor
    - Hackensack University Hospital (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Christine Camacho-Bydume
    - Kontakt:
      
      Elana Smilow
      
      Telefonní číslo: (551) 996-5673
      
      E-mail: elana.smilow@hmhn.org
- New York
  - Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
    - Nábor
    - Roswell Park (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Kanwaldeep Mallhi
    - Kontakt:
      
      Stephanie Guilford
      
      Telefonní číslo: 1898 716-845-1300
      
      E-mail: stephanie.guilford@roswellpark.org
  - New York, New York, Spojené státy, 10032
    - Zatím nenabíráme
    - Columbia Presbytarian (NT-DMT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Nancy Green
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Margaret Lee
    - Kontakt:
      
      Nikhil Punwani
      
      Telefonní číslo: (212) 305-5437
      
      E-mail: np2927@cumc.columbia.edu
  - Queens, New York, Spojené státy, 11040
    - Zatím nenabíráme
    - Cohen's Children Hospital (NT-DMT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Banu Aygun
    - Kontakt:
      
      Ferdausi Shifath
      
      Telefonní číslo: (833) 462-6436
      
      E-mail: fshifath@northwell.edu
  - Rochester, New York, Spojené státy, 14642
    - Zatím nenabíráme
    - University of Rochester (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      John Horan
    - Kontakt:
      
      Savannah Pangrazio
      
      Telefonní číslo: 585-275-0932
      
      E-mail: Savannah_Pangrazio@URMC.Rochester.edu
  - Rochester, New York, Spojené státy, 14642
    - Zatím nenabíráme
    - University of Rochester (NT-DMT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Suzie Noronha
    - Kontakt:
      
      Savannah Pangrazio
      
      Telefonní číslo: 585-275-0932
      
      E-mail: Savannah_Pangrazio@URMC.Rochester.edu
  - The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
    - Zatím nenabíráme
    - Children's Hospital at Montefiore (MRD HCT)
    - Kontakt:
      
      Elaine Chung
      
      Telefonní číslo: 7187412396
      
      E-mail: elchung@montefiore.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Mahvish Rahim
  - The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
    - Nábor
    - Children's Hospital at Montefiore (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Karen Ireland
      
      Telefonní číslo: (718) 741-2426
      
      E-mail: KIRELAND@montefiore.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Kaitlin Strumph
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
    - Zatím nenabíráme
    - UNC Children's Hospital (MRD HCT)
    - Kontakt:
      
      Juanita Cufee
      
      Telefonní číslo: 919-966-1178
      
      E-mail: juanita_cuffee@med.unc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Kim Kasow
  - Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599.
    - Zatím nenabíráme
    - UNC Children's Hospital (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Lindsey Akpuogu
      
      Telefonní číslo: (919) 962-2211
      
      E-mail: lakpuog@email.unc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Maria Boucher
  - Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
    - Nábor
    - Atrium Health (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Michael Kent
    - Kontakt:
      
      Marithza Amaya
      
      Telefonní číslo: 9804422309
      
      E-mail: Marithza.Amaya@atriumhealth.org
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
    - Zatím nenabíráme
    - Nationwide Children's Hospital (NT-DMT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Anthony Villela
    - Kontakt:
      
      Anthony Villela
      
      Telefonní číslo: (614) 722-2000
      
      E-mail: anthony.villella@nationwidechildrens.org
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
    - Zatím nenabíráme
    - Oklahoma Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Laura Rooms
    - Kontakt:
      
      Christina Gonzalez
      
      Telefonní číslo: 42510 (405) 271-4412
      
      E-mail: Christina-Gonzalez@ouhsc.edu
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    - Nábor
    - Children's Hospital of Philadelphia (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Tim Olson
    - Kontakt:
      
      Peter Nicholas
      
      Telefonní číslo: 2674269376
      
      E-mail: nicholasp@chop.edu
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
    - Zatím nenabíráme
    - St Jude Children Hospital (NT-DMT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Cliff Takemoto
    - Kontakt:
      
      Jason Hodges
      
      Telefonní číslo: 866 278-5833
      
      E-mail: Jason.Hodges@STJUDE.ORG
  - Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
    - Nábor
    - St. Jude Children's Research Hospital (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Akshay Sharma
    - Kontakt:
      
      Stacy High
      
      Telefonní číslo: 9012336555
      
      E-mail: stacy.high@stjude.org
- Texas
  - Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    - Zatím nenabíráme
    - Texas Children's Hopsital (NT-DMT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Venee Tubman
    - Kontakt:
      
      Daniela Westerhold
      
      Telefonní číslo: (832) 824-1000
      
      E-mail: diwester@texaschildrens.org
  - Houston, Texas, Spojené státy, 77030
    - Nábor
    - Texas Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Khaled Yassine
    - Kontakt:
      
      Helton D. Cruz Rivas
      
      Telefonní číslo: 832-824-1798
      
      E-mail: hdcruz@texaschildrens.org
  - San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
    - Zatím nenabíráme
    - UT San Antonio (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Sophia Isabel Salinas
      
      Telefonní číslo: 210-358-4000
      
      E-mail: salinass9@uthscsa.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Melissa Frei Jones

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

The WeDecide study includes 480 pediatric patients with sickle cell disease (SCD) from two sub-studies: Project Sickle Cure (PSC), focusing on patients receiving transplant through the Sickle Cell Transplant Advocacy Research Alliance (STAR), and the Globin Research Network for Data and Discovery (GRNDaD), a registry of patients on non-transplant disease-modifying therapies (NT-DMT) run by the National Association of Sickle Buněčná centra (NASCC).

Skupina MRD HCT: 160 dětí, které dostávají transplantaci příbuzných dárců hematopoetických kmenových buněk (MRD HCT), bude hodnoceno před a při více časových bodech po transplantaci k vyhodnocení dlouhodobých účinků.

Skupina NT-DMT: 320 dětí, které dostávají terapie modifikujícím onemocnění nemodifikace onemocnění (NT-DMT), budou hodnoceny při zahájení studie a každoročně po dobu tří let, aby sledovaly účinky léčby.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pediatričtí pacienti ve věku od 3 do 20,9 let.
Děti diagnostikované s anémií srpkovitých buněk (HB SS nebo HBSB0 Thalassemia)
Pro skupinu MRD HCT, děti, které jsou kandidáty na transplantaci souvisejícího souvisejícího dárcovského hematopoetického kmene (MRD HCT).
Pro skupinu NT-DMT pro SCD děti, které dostávají netransplantační terapie modifikující onemocnění (NT-DMT).
Účastníci (nebo jejich opatrovníci) musí poskytnout informovaný souhlas, aby byli součástí studie.
Účastníci musí být ochotni podstoupit nezbytná hodnocení a následná návštěvy po dobu tří let.

Kritéria pro vyloučení:

Děti mladší než 3 roky a více než 20,9 let.
Děti s významnými komorbidity nebo jinými zdravotními stavy, které by narušovaly výsledky studie.
Děti, které nemají srpkovité anémii nebo související podmínky.
Pro skupinu HCT MRD, děti, které nejsou způsobilé pro transplantaci nebo nemají odpovídajícího souvisejícího dárce.
Děti, které jsou v současné době zapsány do jiných klinických studií, které by mohly narušit studii Wedecide.
Děti, které nejsou schopny dodržovat protokol studie nebo požadavky na sledování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
NT-DMT kohorta Tato skupina zahrnuje 320 účastníků z amerických a kanadských míst, kteří dostávají terapie modifikujícími transplantaci nemodifikovaných onemocněních, které každoročně sledují po dobu tří let, aby se posoudily kvalitu života související se zdravím, kognitivní funkce, progresi onemocnění a využití zdravotní péče.
MRD HCT kohorta Tato skupina zahrnuje 160 účastníků z amerických a kanadských míst, kteří dostávají terapie modifikujícími transplantační choroby, které každoročně monitorují po dobu tří let za účelem posouzení kvality života související se zdravím, kognitivní funkce, progresi onemocnění a využití zdravotní péče.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Zdravotní kvalita života měřená podle pediatrického kvality života (PEDSQL) Generic Core Scale (Report Parent-Proxy) Časové okno: Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování	Opatří fyzické, emocionální, sociální a školní fungování, jak hlásí rodiče.	Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování
Kognitivní funkce měřená kognitivní baterií NIH Toolbox Časové okno: Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování	Hodnotí následující kognitivní domény: Pozor, výkonná funkce, paměť, jazyk, rychlost zpracování a pracovní paměť.	Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Kvalita života související se zdravím měřená podle pediatrického kvality života (PEDSQL) Generic Core Scale (Pacient hlášen) Časové okno: Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování	Popis: Hodnotí fyzické, emoční, sociální a školní fungování (pro účastníky způsobilé věku).	Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování
Kvalita života související se zdravím pomocí modulu onemocnění pevných buněk PEDSQL (hlášeno pacient a proxy rodičů) Časové okno: Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování	Popis: Modul pevných buněk PEDS QL hodnotí bolest a zranění, dopad bolesti, léčbu bolesti a kontrolu bolesti, obavy, emoce, léčbu a komunikaci.	Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování
Modul dopadu rodiny PEDS QL (hlášeno rodiči) Časové okno: Základní linie, 1-, 2- a 3-leté sledování	Posoudit zátěž, kterou rodič zažívá. Posoudí: fyzické, emoční, sociální a kognitivní fungování; Komunikace, starosti, každodenní aktivity rodiny a rodinné vztahy.	Základní linie, 1-, 2- a 3-leté sledování
Zdravotní kvalita života měřená pomocí pacienta hlásil informační systém měření výsledků (zprávy PROMIS, pacient a rodič proxy) Časové okno: Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování	Hodnotí fyzické, duševní a sociální zdraví	Základní, 1 rok, dvouleté, 3leté sledování
Pacient hlásil, že výsledky měří systém (Promis) Bolest Behavior Behavional (Zprávy pro pacient a rodič proxy) Časové okno: Základní, 1 rok, dvouleté a 3leté sledování		Základní, 1 rok, dvouleté a 3leté sledování
Počet návštěv akutní péče (ED, hospitalizace, infuze/klinika) Časové okno: Časové body: Rok 1, 2 rok, 3 rok	Měřicí jednotka: Počet návštěv za rok Popis: Roční počet nouzových, lůžkových nebo infuzních návštěv pro akutní péči.	Časové body: Rok 1, 2 rok, 3 rok
Incidence a závažnost chronické onemocnění štěpu a hostitele Časové okno: Den 100, 6 měsíců, rok 1, 2 rok, rok 3	Jednotka měrné jednotky: Počet účastníků s GVHD Popis závažnosti: Zprávy GVHD výskytu u příjemců transplantace s hodnocením závažnosti.	Den 100, 6 měsíců, rok 1, 2 rok, rok 3

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Rochester

Spolupracovníci

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

BPS-2023C1-31041 (Jiné číslo grantu/financování: PCORI)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Porovnání účinnosti transplantace souvisejících dárců hematopoetických kmenových buněk s terapií modifikující onemocnění u pediatrických pacientů s onemocněním srpkovitých buněk (WeDecide)