Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning af effektiviteten af matchede relaterede donorhematopoietisk stamcelletransplantation med sygdomsmodificering af terapi hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom (WeDecide)

2. juni 2026 opdateret af: John Horan, University of Rochester

Sammenligning af effektiviteten af matchede relaterede donorhematopoietisk stamcelletransplantation med sygdomsmodificering af terapi hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom.

Wedecide-undersøgelsen er en stor observationsundersøgelse, der sammenligner de langsigtede virkninger af matchede relaterede donorhematopoietiske stamcelletransplantation (MRD HCT) og ikke-transplantationssygdomsmodificerende terapier (NT-DMT) til pædiatriske patienter med sicklecellesygdom (SCD). Undersøgelsen sigter mod at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL), kognitiv funktion, risici og fordele ved begge behandlinger, herunder overlevelsesrater, kroniske komplikationer og forebyggelse af organskader. Med 160 børn i MRD HCT-gruppen og 320 i NT-DMT-gruppen i alderen 3-20,9 år vil undersøgelsen følge deltagerne i tre år og undersøge faktorer som sygdomsgrad, behandlingshistorie og sociale determinanter for sundhed. Ved at give en omfattende sammenligning forsøger undersøgelsen at informere kliniske beslutninger og forbedre forståelsen af SCD -behandlingsresultater, hvilket i sidste ende støtter familier og sundhedsudbydere i at vælge de bedste behandlingsmuligheder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Seglcellesygdom (SCD)

Detaljeret beskrivelse

Wedecide-undersøgelsen er en stor observationsundersøgelse, der sammenligner de langsigtede virkninger af to behandlingsmuligheder for pædiatriske patienter med seglcellesygdom (SCD): matchede relaterede donorhematopoietiske stamcelletransplantation (MRD HCT) og ikke-transplantationssygdoms-modificerende terapier (NT-DMT). Hovedmålet er at forstå, hvordan disse behandlinger påvirker sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) og kognitiv funktion ved hjælp af standardværktøjer til at måle både fysisk og mental sundhed. Undersøgelsen ser også på risici og fordele ved MRD HCT, såsom potentialet for kroniske komplikationer, forbedret overlevelse og forebyggelse af organskade.

Undersøgelsen inkluderer to grupper: 160 børn, der modtager MRD HCT og 320 børn, der modtager NT-DMT. Deltagere i alderen 3-20,9 år følges i tre år. MRD HCT-gruppen vurderes før transplantationen og derefter ved flere punkter efter transplantation. NT-DMT-gruppen vurderes i starten af undersøgelsen og derefter årligt i tre år.

Forskningen overvejer også faktorer som sygdomsgrad, behandlingshistorie og sociale determinanter for sundhed (såsom familieøkonomi og plejepersonale sundhedskompetence) for bedre at forstå, hvordan disse elementer kan have indflydelse på behandlingsresultater. Undersøgelsen sporer brugen af sygdomsmodificerende terapier såvel som hospitalbesøg og andre plejebegivenheder gennem de tre år. Det vil også overvåge overlevelsesrater og andre vigtige sundhedsresultater.

Denne undersøgelse er betydelig, fordi det er den første store forskning, der sammenligner disse to behandlingsmuligheder for SCD hos børn. Resultaterne vil give væsentlig indsigt i, hvordan disse behandlinger påvirker langsigtet sundhed og hjælper med at guide kliniske beslutninger og behandlingsanbefalinger. Målet er at hjælpe familier og sundhedsudbydere med at tage informerede beslutninger om de bedste behandlingsmuligheder for SCD.

Undersøgelsen bruger avancerede metoder til at sikre fair sammenligninger mellem de to grupper ved at redegøre for forskelle i deres egenskaber. Det vil også tilpasse sig for alle faktorer, der kan påvirke resultaterne, hvilket hjælper med at identificere meningsfulde forskelle i sundhedsresultater mellem de to behandlinger. I sidste ende sigter Wedecide -undersøgelsen at forbedre vores forståelse af seglcellesygdomsbehandling og give et fundament for fremtidig forskning i nye terapier.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

480

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Navn: John Horan, MD, MPH
Telefonnummer: 5852742345
E-mail: John_Horan@URMC.Rochester.edu

Undersøgelse Kontakt Backup

Navn: Savannah Pangrazio, BS
Telefonnummer: 5852750932
E-mail: Savannah_Pangrazio@URMC.Rochester.edu

Studiesteder

Canada
- Alberta
  - Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Alberta Children's Hospital (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Alex Fidanova
      
      Telefonnummer: 403-955-7211
      
      E-mail: Alex.Fidanova@albertahealthservices.ca
    - Ledende efterforsker:
      
      Gurpreet Singh
  - Calgary, Alberta, Canada, T3B6A8
    - Rekruttering
    - Alberta Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Kontakt:
      
      Alex Fidanova
      
      Telefonnummer: 403-955-7211
      
      E-mail: Alex.Fidanova@albertahealthservices.ca
    - Ledende efterforsker:
      
      Greg Guilcher
- British Columbia
  - Vancouver, British Columbia, Canada
    - Ikke rekrutterer endnu
    - British Columbia Children's Hosptial (MRD HCT)
    - Kontakt:
      
      Peter Subrt
      
      Telefonnummer: 604-875-2161
      
      E-mail: psubrt@cw.bc.ca
    - Ledende efterforsker:
      
      Meera Rayar
- Manitoba
  - Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
    - Rekruttering
    - HSC Winnipeg Children's Hospital/University of Manitoba (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Ashley Chopek
    - Kontakt:
      
      Kim Shore
      
      Telefonnummer: (204) 787-4850
      
      E-mail: kshore@cancercare.mb.ca
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1E8
    - Ikke rekrutterer endnu
    - The Hospital for Sick Children (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Muhammad Ali
    - Kontakt:
      
      Erilda Kapllani
      
      Telefonnummer: 424714 416-813-7654
      
      E-mail: trixia.luzon@sickkids.ca
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Universite de Montreal / Ste Justine (MRD HCT)
    - Kontakt:
      
      Karine Leveille
      
      Telefonnummer: 514 345-4830
      
      E-mail: karine.leveille.hsj@ssss.gouv.qc.ca
    - Ledende efterforsker:
      
      Michael Duval
Forenede Stater
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
    - Rekruttering
    - Children's of Alabama (MRD-HCT)
    - Kontakt:
      
      Jana Hilburn
      
      Telefonnummer: (205) 6389324
      
      E-mail: jiqal@uabmc.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Hilary Haines
  - Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Children's of Alabama (NT-DMT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Jeff Lebensburger
    - Kontakt:
      
      Jeanine Dumas
      
      Telefonnummer: (205) 638-9100
      
      E-mail: jdumas@uabmc.edu
- Delaware
  - Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
    - Rekruttering
    - Nemours Children's Hospital, Delaware (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Emi Caywood
    - Kontakt:
      
      Megan Petrick
      
      Telefonnummer: (302) 651-5584
      
      E-mail: Megan.Petrick@nemours.org
- District of Columbia
  - Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    - Rekruttering
    - Children's National Hospital (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Robert Nickel
    - Kontakt:
      
      Julia Malloy
      
      Telefonnummer: 2024764225
      
      E-mail: JMALLOY@childrensnational.org
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
    - Rekruttering
    - Children's Healthcare of Atlanta (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Ann Haight
    - Kontakt:
      
      Judith Talib
      
      Telefonnummer: 4047854075
      
      E-mail: judith.talib@choa.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
    - Rekruttering
    - Comer Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      James LaBelle
    - Kontakt:
      
      Christopher Omahen
      
      Telefonnummer: 7737028137
      
      E-mail: comahen@bsd.uchicago.edu
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
    - Rekruttering
    - Riley Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Jodi Skiles
    - Kontakt:
      
      Courtney Spiegel
      
      Telefonnummer: 3172783105
      
      E-mail: clorch@iu.edu
  - Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Riley's Children Hospital (NT-DMT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Seethal Jacobs
    - Kontakt:
      
      Jillian Bouck
      
      Telefonnummer: (317) 944-5000
      
      E-mail: jrbouck@iu.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Boston Children's Hospital (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Nadia Tarhini
      
      Telefonnummer: 617-355-6000
      
      E-mail: Nadia.Tarhini@childrens.harvard.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Natasha Archer
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    - Rekruttering
    - Boston Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Kontakt:
      
      Lydia L Osuagwu
      
      Telefonnummer: 617-355-6000
      
      E-mail: Lydial_Osuagwu@dfci.harvard.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Lev Gorfinkel
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Wahington Univ in St Louis (NT-DMT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Melanie Fields
    - Kontakt:
      
      Bethany Kellogg
      
      Telefonnummer: (314) 935-5000
      
      E-mail: bethany.kellogg@wustl.edu
  - St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Washington University in St Louis (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Shalini Shenoy
    - Kontakt:
      
      Ian Snyder
      
      Telefonnummer: 314-273-5953
      
      E-mail: ian.s@wustl.edu
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
    - Rekruttering
    - Hackensack University Hospital (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Christine Camacho-Bydume
    - Kontakt:
      
      Elana Smilow
      
      Telefonnummer: (551) 996-5673
      
      E-mail: elana.smilow@hmhn.org
- New York
  - Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
    - Rekruttering
    - Roswell Park (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Kanwaldeep Mallhi
    - Kontakt:
      
      Stephanie Guilford
      
      Telefonnummer: 1898 716-845-1300
      
      E-mail: stephanie.guilford@roswellpark.org
  - New York, New York, Forenede Stater, 10032
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Columbia Presbytarian (NT-DMT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Nancy Green
    - Ledende efterforsker:
      
      Margaret Lee
    - Kontakt:
      
      Nikhil Punwani
      
      Telefonnummer: (212) 305-5437
      
      E-mail: np2927@cumc.columbia.edu
  - Queens, New York, Forenede Stater, 11040
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Cohen's Children Hospital (NT-DMT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Banu Aygun
    - Kontakt:
      
      Ferdausi Shifath
      
      Telefonnummer: (833) 462-6436
      
      E-mail: fshifath@northwell.edu
  - Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
    - Ikke rekrutterer endnu
    - University of Rochester (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      John Horan
    - Kontakt:
      
      Savannah Pangrazio
      
      Telefonnummer: 585-275-0932
      
      E-mail: Savannah_Pangrazio@URMC.Rochester.edu
  - Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
    - Ikke rekrutterer endnu
    - University of Rochester (NT-DMT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Suzie Noronha
    - Kontakt:
      
      Savannah Pangrazio
      
      Telefonnummer: 585-275-0932
      
      E-mail: Savannah_Pangrazio@URMC.Rochester.edu
  - The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Children's Hospital at Montefiore (MRD HCT)
    - Kontakt:
      
      Elaine Chung
      
      Telefonnummer: 7187412396
      
      E-mail: elchung@montefiore.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Mahvish Rahim
  - The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
    - Rekruttering
    - Children's Hospital at Montefiore (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Karen Ireland
      
      Telefonnummer: (718) 741-2426
      
      E-mail: KIRELAND@montefiore.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Kaitlin Strumph
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
    - Ikke rekrutterer endnu
    - UNC Children's Hospital (MRD HCT)
    - Kontakt:
      
      Juanita Cufee
      
      Telefonnummer: 919-966-1178
      
      E-mail: juanita_cuffee@med.unc.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Kim Kasow
  - Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599.
    - Ikke rekrutterer endnu
    - UNC Children's Hospital (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Lindsey Akpuogu
      
      Telefonnummer: (919) 962-2211
      
      E-mail: lakpuog@email.unc.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Maria Boucher
  - Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
    - Rekruttering
    - Atrium Health (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Michael Kent
    - Kontakt:
      
      Marithza Amaya
      
      Telefonnummer: 9804422309
      
      E-mail: Marithza.Amaya@atriumhealth.org
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Nationwide Children's Hospital (NT-DMT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Anthony Villela
    - Kontakt:
      
      Anthony Villela
      
      Telefonnummer: (614) 722-2000
      
      E-mail: anthony.villella@nationwidechildrens.org
- Oklahoma
  - Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Oklahoma Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Laura Rooms
    - Kontakt:
      
      Christina Gonzalez
      
      Telefonnummer: 42510 (405) 271-4412
      
      E-mail: Christina-Gonzalez@ouhsc.edu
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    - Rekruttering
    - Children's Hospital of Philadelphia (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Tim Olson
    - Kontakt:
      
      Peter Nicholas
      
      Telefonnummer: 2674269376
      
      E-mail: nicholasp@chop.edu
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
    - Ikke rekrutterer endnu
    - St Jude Children Hospital (NT-DMT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Cliff Takemoto
    - Kontakt:
      
      Jason Hodges
      
      Telefonnummer: 866 278-5833
      
      E-mail: Jason.Hodges@STJUDE.ORG
  - Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
    - Rekruttering
    - St. Jude Children's Research Hospital (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Akshay Sharma
    - Kontakt:
      
      Stacy High
      
      Telefonnummer: 9012336555
      
      E-mail: stacy.high@stjude.org
- Texas
  - Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    - Ikke rekrutterer endnu
    - Texas Children's Hopsital (NT-DMT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Venee Tubman
    - Kontakt:
      
      Daniela Westerhold
      
      Telefonnummer: (832) 824-1000
      
      E-mail: diwester@texaschildrens.org
  - Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    - Rekruttering
    - Texas Children's Hospital (MRD-HCT)
    - Ledende efterforsker:
      
      Khaled Yassine
    - Kontakt:
      
      Helton D. Cruz Rivas
      
      Telefonnummer: 832-824-1798
      
      E-mail: hdcruz@texaschildrens.org
  - San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
    - Ikke rekrutterer endnu
    - UT San Antonio (NT-DMT)
    - Kontakt:
      
      Sophia Isabel Salinas
      
      Telefonnummer: 210-358-4000
      
      E-mail: salinass9@uthscsa.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Melissa Frei Jones

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Barn
Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

The WeDecide study includes 480 pediatric patients with sickle cell disease (SCD) from two sub-studies: Project Sickle Cure (PSC), focusing on patients receiving transplant through the Sickle Cell Transplant Advocacy Research Alliance (STAR), and the Globin Research Network for Data and Discovery (GRNDaD), a registry of patients on non-transplant disease-modifying therapies (NT-DMT) run by the National Association of Sickle Cell Centers (NASCC).

MRD HCT-gruppe: 160 børn, der modtager matchede relaterede donorhematopoietiske stamcelletransplantation (MRD HCT), vurderes før og ved flere tidspunkter efter transplantationspunkter for at evaluere langtidsvirkninger.

NT-DMT-gruppe: 320 børn, der modtager ikke-transplantationssygdomsmodificerende terapier (NT-DMT), vil blive vurderet ved undersøgelsesstart og årligt i tre år for at spore behandlingseffekter.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Pædiatriske patienter i alderen 3 og 20,9 år.
Børn, der er diagnosticeret med seglcelleanæmi (HB SS eller HBSB0 thalassemia)
For MRD HCT -gruppen er børn, der er kandidater til matchede relaterede donorhematopoietiske stamcelletransplantation (MRD HCT).
For NT-DMT-gruppen modtager børn, der modtager ikke-transplantationssygdoms-modificerende terapier (NT-DMT) til SCD.
Deltagerne (eller deres værger) skal give informeret samtykke til at være en del af undersøgelsen.
Deltagerne skal være villige til at gennemgå de nødvendige vurderinger og opfølgningsbesøg i den 3-årige studieperiode.

Ekskluderingskriterier:

Børn yngre end 3 år eller ældre end 20,9 år.
Børn med betydelige komorbiditeter eller andre sundhedsmæssige forhold, der ville forstyrre undersøgelsens resultater.
Børn, der ikke har seglcelleanæmi eller relaterede tilstande.
For MRD HCT -gruppen har børn, der ikke er berettigede til transplantationen eller ikke har en matchet relateret donor.
Børn, der i øjeblikket er tilmeldt andre kliniske forsøg, der kan forstyrre Wedecide -undersøgelsen.
Børn, der ikke er i stand til at overholde undersøgelsesprotokollen eller opfølgningskravene.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
NT-DMT-kohort Denne gruppe inkluderer 320 deltagere fra amerikanske og canadiske steder, der modtager ikke-transplantationssygdomsmodificerende terapier, overvåges årligt over tre år for at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet, kognitiv funktion, sygdomsprogression og sundhedsudnyttelse.
MRD HCT -kohort Denne gruppe inkluderer 160 deltagere fra U.S. og canadiske steder, der modtager ikke-transplantationssygdomsmodificerende terapier, overvåget årligt over tre år for at vurdere sundhedsrelateret livskvalitet, kognitiv funktion, sygdomsprogression og sundhedsudnyttelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Sundhedsrelateret livskvalitet som målt ved den pædiatriske livskvalitet (PEDSQL) Generisk kerne skala (Parent-Proxy Report) Tidsramme: Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning	Måles fysiske, følelsesmæssige, sociale og skolefunktion som rapporteret af forældre.	Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning
Kognitiv funktion målt ved NIH -værktøjskassen Kognitivt batteri Tidsramme: Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning	Vurderer følgende kognitive domæner: opmærksomhed, udøvende funktion, hukommelse, sprog, behandlingshastighed og arbejdshukommelse.	Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Sundhedsrelateret livskvalitet målt ved den pædiatriske livskvalitet (PEDSQL) Generisk kerne skala (rapporteret patient) Tidsramme: Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning	Beskrivelse: vurderer selvrapporteret fysisk, følelsesmæssig, social og skolefunktion (for aldersberettigede deltagere).	Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning
Sundhedsrelateret livskvalitet ved hjælp af PEDSQL-seglcellesygdomsmodulet (rapporteret patient og forælder-proxy)) Tidsramme: Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning	Beskrivelse: PEDS QL Sickle Cell -modulet vurderer smerte og ondt, smertepåvirkning, smertehåndtering og kontrol, bekymring, følelser, behandling og kommunikation.	Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning
PEDS QL Family Impact Module (rapporteret forælder) Tidsramme: Baseline, 1-, 2- og 3-årig opfølgning	Vurder den byrde, som en forælder oplever. Den vurderer: fysisk, følelsesmæssig, social og kognitiv funktion; Kommunikation, bekymring, familiedaglige aktiviteter og familieforhold.	Baseline, 1-, 2- og 3-årig opfølgning
Sundhedskvaliteten i livet som målt af patienten rapporterede Resultater Målingsinformationssystem (Promis, Patient og Parent-Proxy Reports) Tidsramme: Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning	Vurderer fysisk, mental og social sundhed	Baseline, 1-årig, 2-årig, 3-årig opfølgning
Patienten rapporterede Resultater Målsystem (PROMIS) Smerteadfærdsunderskala (Patient og Parent-Proxy Reports) Tidsramme: Baseline, 1-årig, 2-årig og 3-årig opfølgning		Baseline, 1-årig, 2-årig og 3-årig opfølgning
Antal akutte plejebesøg (ED, hospitaliseringer, infusion/klinik) Tidsramme: Tidspunkter: År 1, år 2, år 3	Målenhed: Antal besøg pr. År Beskrivelse: Årligt antal nødsituationer, ambulant eller infusionscenterbesøg for akut pleje.	Tidspunkter: År 1, år 2, år 3
Forekomst og sværhedsgrad af kronisk transplantat-mod-vært sygdom Tidsramme: Dag 100, 6 måneder, år 1, år 2, år 3	Foranstaltningsenhed: Antal deltagere med GVHD efter sværhedsgrad: Rapporter GVHD -forekomsten hos transplantationsmodtagere med sværhedsgrad.	Dag 100, 6 måneder, år 1, år 2, år 3

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Rochester

Samarbejdspartnere

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2025

Først opslået (Faktiske)

23. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

BPS-2023C1-31041 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: PCORI)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Sammenligning af effektiviteten af ​​matchede relaterede donorhematopoietisk stamcelletransplantation med sygdomsmodificering af terapi hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom (WeDecide)