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Confronto dell'efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche del donatore correlato abbinato alla terapia di modifica della malattia in pazienti pediatrici con malattia a cellule falcili (WeDecide)

2 giugno 2026 aggiornato da: John Horan, University of Rochester

Confrontando l'efficacia del trapianto di cellule staminali ematopoietiche del donatore correlato abbinato alla terapia di modifica della malattia nei pazienti pediatrici con malattia a cellule falcili.

Lo studio di WedeCide è un ampio studio osservazionale che confronta gli effetti a lungo termine del trapianto di cellule staminali ematopoietiche del donatore di donatore abbinato (MRD HCT) e terapie non modificanti la malattia (NT-DMT) per i pazienti pediatrici con malattia di cellule falli (SCD). Lo studio mira a valutare la qualità della vita relativa alla salute (HRQOL), la funzione cognitiva, i rischi e i benefici di entrambi i trattamenti, compresi i tassi di sopravvivenza, le complicanze croniche e la prevenzione dei danni degli organi. Con 160 bambini nel gruppo MRD HCT e 320 nel gruppo NT-DMT, di età compresa tra 3-20,9 anni, lo studio seguirà i partecipanti per tre anni, esaminando fattori come la gravità della malattia, la storia del trattamento e i determinanti sociali della salute. Fornendo un confronto completo, lo studio cerca di informare le decisioni cliniche e migliorare la comprensione dei risultati del trattamento della SCD, sostenendo in definitiva le famiglie e gli operatori sanitari nella scelta delle migliori opzioni terapeutiche.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Lo studio di WedeCide è un ampio studio osservazionale che confronta gli effetti a lungo termine di due opzioni di trattamento per i pazienti pediatrici con malattia a cellule falcili (SCD): trapianto di cellule staminali ematopoietiche donatori di donatori abbinati (MRD HCT) e terapie non modificanti la malattia (NT-DMT). L'obiettivo principale è capire come questi trattamenti influiscono sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) e nella funzione cognitiva, utilizzando strumenti standard per misurare la salute sia fisica che mentale. Lo studio esamina anche i rischi e i benefici di MRD HCT, come il potenziale per complicanze croniche, una migliore sopravvivenza e la prevenzione del danno agli organi.

Lo studio include due gruppi: 160 bambini che ricevono MRD HCT e 320 bambini che ricevono NT-DMT. I partecipanti, di 3-20,9 anni, vengono seguiti per tre anni. Il gruppo MRD HCT sarà valutato prima del trapianto e quindi in diversi punti post-trapianto. Il gruppo NT-DMT sarà valutato all'inizio dello studio e poi ogni anno per tre anni.

La ricerca considera anche fattori come la gravità della malattia, la storia del trattamento e i determinanti sociali della salute (come le finanze familiari e l'alfabetizzazione per la salute dei caregiver) per comprendere meglio come questi elementi potrebbero influenzare i risultati del trattamento. Lo studio tiene traccia dell'uso di terapie modificanti la malattia, nonché visite ospedaliere e altri eventi di assistenza, durante i tre anni. Monitorrà anche i tassi di sopravvivenza e altri importanti risultati sanitari.

Questo studio è significativo perché è la prima ricerca su larga scala che confronta queste due opzioni di trattamento per la SCD nei bambini. I risultati forniranno approfondimenti essenziali su come questi trattamenti influiscono sulla salute a lungo termine e aiuteranno a guidare le decisioni cliniche e le raccomandazioni del trattamento. L'obiettivo è aiutare le famiglie e gli operatori sanitari a prendere decisioni informate sulle migliori opzioni di trattamento per SCD.

Lo studio utilizza metodi avanzati per garantire un confronto equo tra i due gruppi tenendo conto delle differenze nelle loro caratteristiche. Si adatterà inoltre a tutti i fattori che potrebbero influenzare i risultati, contribuendo a identificare differenze significative nei risultati della salute tra i due trattamenti. In definitiva, lo studio WedeCide mira a migliorare la nostra comprensione del trattamento delle cellule falciformi e fornire una base per la ricerca futura su nuove terapie.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

480

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Non ancora reclutamento
        • Alberta Children's Hospital (NT-DMT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gurpreet Singh
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B6A8
        • Reclutamento
        • Alberta Children's Hospital (MRD-HCT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Greg Guilcher
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Non ancora reclutamento
        • British Columbia Children's Hosptial (MRD HCT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Meera Rayar
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, Canada, R3E 0V9
        • Reclutamento
        • HSC Winnipeg Children's Hospital/University of Manitoba (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Ashley Chopek
        • Contatto:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, ON M5G 1E8
        • Non ancora reclutamento
        • The Hospital for Sick Children (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Muhammad Ali
        • Contatto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Non ancora reclutamento
        • Universite de Montreal / Ste Justine (MRD HCT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Duval
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Reclutamento
        • Children's of Alabama (MRD-HCT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hilary Haines
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Non ancora reclutamento
        • Children's of Alabama (NT-DMT)
        • Investigatore principale:
          • Jeff Lebensburger
        • Contatto:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Hospital, Delaware (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Emi Caywood
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Hospital (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Robert Nickel
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Reclutamento
        • Children's Healthcare of Atlanta (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Ann Haight
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • Reclutamento
        • Comer Children's Hospital (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • James LaBelle
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Children's Hospital (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Jodi Skiles
        • Contatto:
          • Courtney Spiegel
          • Numero di telefono: 3172783105
          • Email: clorch@iu.edu
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Non ancora reclutamento
        • Riley's Children Hospital (NT-DMT)
        • Investigatore principale:
          • Seethal Jacobs
        • Contatto:
          • Jillian Bouck
          • Numero di telefono: (317) 944-5000
          • Email: jrbouck@iu.edu
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Non ancora reclutamento
        • Boston Children's Hospital (NT-DMT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Natasha Archer
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital (MRD-HCT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lev Gorfinkel
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Non ancora reclutamento
        • Wahington Univ in St Louis (NT-DMT)
        • Investigatore principale:
          • Melanie Fields
        • Contatto:
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Non ancora reclutamento
        • Washington University in St Louis (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Shalini Shenoy
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack University Hospital (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Christine Camacho-Bydume
        • Contatto:
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Reclutamento
        • Roswell Park (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Kanwaldeep Mallhi
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Non ancora reclutamento
        • Columbia Presbytarian (NT-DMT)
        • Investigatore principale:
          • Nancy Green
        • Investigatore principale:
          • Margaret Lee
        • Contatto:
      • Queens, New York, Stati Uniti, 11040
        • Non ancora reclutamento
        • Cohen's Children Hospital (NT-DMT)
        • Investigatore principale:
          • Banu Aygun
        • Contatto:
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Non ancora reclutamento
        • University of Rochester (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • John Horan
        • Contatto:
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Non ancora reclutamento
        • University of Rochester (NT-DMT)
        • Investigatore principale:
          • Suzie Noronha
        • Contatto:
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital at Montefiore (MRD HCT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mahvish Rahim
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Children's Hospital at Montefiore (NT-DMT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kaitlin Strumph
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Non ancora reclutamento
        • UNC Children's Hospital (MRD HCT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kim Kasow
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599.
        • Non ancora reclutamento
        • UNC Children's Hospital (NT-DMT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maria Boucher
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Reclutamento
        • Atrium Health (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Michael Kent
        • Contatto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Non ancora reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital (NT-DMT)
        • Investigatore principale:
          • Anthony Villela
        • Contatto:
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Non ancora reclutamento
        • Oklahoma Children's Hospital (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Laura Rooms
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Tim Olson
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Non ancora reclutamento
        • St Jude Children Hospital (NT-DMT)
        • Investigatore principale:
          • Cliff Takemoto
        • Contatto:
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Akshay Sharma
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Non ancora reclutamento
        • Texas Children's Hopsital (NT-DMT)
        • Investigatore principale:
          • Venee Tubman
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Children's Hospital (MRD-HCT)
        • Investigatore principale:
          • Khaled Yassine
        • Contatto:
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Non ancora reclutamento
        • UT San Antonio (NT-DMT)
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Melissa Frei Jones

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio di WedeCide comprende 480 pazienti pediatrici con malattia a cellule falciformi (SCD) da due sotto-studi: Project Sickle Cure (PSC), concentrandosi su pazienti che ricevono un trapianto attraverso il trapianto falciforme del trapianto di difesa di ricerca (STAR) e la rete di ricerca di Globin per le celle di maintegamento (NT-DMT) Centri (NASCC).

Gruppo HCT MRD: 160 bambini che ricevono il trapianto di cellule staminali ematopoietiche del donatore correlato abbinate (MRD HCT) saranno valutati prima e in più punti temporali post-trapianti per valutare gli effetti a lungo termine.

Gruppo NT-DMT: 320 bambini che ricevono terapie che modificano la malattia non trapianto (NT-DMT) saranno valutati all'inizio dello studio e ogni anno per tre anni per tracciare gli effetti del trattamento.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti pediatrici di età compresa tra 3 e 20,9 anni.
  • Bambini con diagnosi di anemia falciforme (HB SS o HBSB0 Thalassemia)
  • Per il gruppo MRD HCT, i bambini che sono candidati per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche del donatore di donatore abbinato (MRD HCT).
  • Per il gruppo NT-DMT, i bambini che stanno ricevendo terapie non trasferenti per la malattia (NT-DMT) per SCD.
  • I partecipanti (o i loro tutori) devono fornire il consenso informato per far parte dello studio.
  • I partecipanti devono essere disposti a sottoporsi alle valutazioni necessarie e alle visite di follow-up durante il periodo di studio di 3 anni.

Criteri di esclusione:

  • Bambini di età inferiore ai 3 anni o più di 20,9 anni.
  • Bambini con comorbilità significative o altre condizioni di salute che interferiscono con i risultati dello studio.
  • Bambini che non hanno anemia falciforme o condizioni correlate.
  • Per il gruppo MRD HCT, i bambini che non sono idonei per il trapianto o non hanno un donatore correlato abbinato.
  • I bambini che sono attualmente iscritti ad altri studi clinici che potrebbero interferire con lo studio WedeCide.
  • Bambini che non sono in grado di aderire al protocollo di studio o ai requisiti di follow-up.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Coorte NT-DMT
Questo gruppo comprende 320 partecipanti da siti statunitensi e canadesi che ricevono terapie non modificanti le malattie, monitorate ogni anno per tre anni per valutare la qualità della vita legata alla salute, la funzione cognitiva, la progressione delle malattie e l'utilizzo di assistenza sanitaria.
Coorte MRD HCT
Questo gruppo include 160 partecipanti da siti statunitensi e canadesi che ricevono terapie non modificanti le malattie, monitorate ogni anno per tre anni per valutare la qualità della vita legata alla salute, la funzione cognitiva, la progressione delle malattie e l'utilizzo dell'assistenza sanitaria.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita legata alla salute misurata dall'inventario pediatrico della qualità della vita (PEDSQL) Scala centrale generica (Rapporto Parent-Proxy)
Lasso di tempo: Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni
Misura il funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico come riportato dai genitori.
Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni
Funzione cognitiva misurata dalla batteria cognitiva della cassetta degli attrezzi NIH
Lasso di tempo: Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni
Valuta i seguenti domini cognitivi: attenzione, funzione esecutiva, memoria, lingua, velocità di elaborazione e memoria di lavoro.
Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Qualità della vita legata alla salute misurata dall'inventario della qualità pediatrica (PEDSQL) Scala centrale generica (Paziente riportato)
Lasso di tempo: Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni
Descrizione: valuta il funzionamento fisico, emotivo, sociale e scolastico auto-segnalato (per i partecipanti idonei all'età).
Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni
Qualità della vita correlata alla salute utilizzando il modulo di malattia delle cellule falciformi PEDSQL (riportato da paziente e genitore-proxy)
Lasso di tempo: Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni
Descrizione: il modulo di cellule falciformi QL PEDS valuta il dolore e il dolore, l'impatto del dolore, la gestione del dolore e il controllo, le preoccupazioni, le emozioni, il trattamento e la comunicazione.
Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni
PEDS QL Family Impact Module (genitore riportato)
Lasso di tempo: Follow-up di base, 1, 2 e 3 anni
Valuta l'onere che un genitore sperimenta. Valuta: funzionamento fisico, emotivo, sociale e cognitivo; Comunicazione, preoccupazione, attività quotidiane familiari e relazioni familiari.
Follow-up di base, 1, 2 e 3 anni
Qualità della salute della vita misurata dal sistema informativo di misurazione dei risultati segnalati dal paziente (report Promis, paziente e genitore-proxy)
Lasso di tempo: Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni
Valuta la salute fisica, mentale e sociale
Follow-up di base, 1 anno, 2 anni, 3 anni
Il paziente ha riportato risultati di misurazione dei risultati (Promis) Subcale del comportamento del dolore (Rapporti di paziente e genitore-proxy)
Lasso di tempo: Follow-up di base, 1 anno, 2 anni e 3 anni
Follow-up di base, 1 anno, 2 anni e 3 anni
Numero di visite di cure acute (DE, ospedale, infusione/clinica)
Lasso di tempo: Punti temporali: 1 anno, anno 2, anno 3
Unità di misura: numero di visite all'anno Descrizione: Conteggio annuale di visite di emergenza, ospedali o del centro di infusione per cure acute.
Punti temporali: 1 anno, anno 2, anno 3
Incidenza e gravità della malattia cronica di innesto contro l'ospite
Lasso di tempo: Giorno 100, 6 mesi, anno 1, anno 2, anno 3
Unità di misura: numero di partecipanti con GVHD per gravità Descrizione: riporta il verificarsi di GVHD nei destinatari del trapianto con classificazione della gravità.
Giorno 100, 6 mesi, anno 1, anno 2, anno 3

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Rochester

Collaboratori

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

23 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BPS-2023C1-31041 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: PCORI)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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