Osteogenesis Imperfecta Trial of AGA2115 pro dospělé s genetickými variacemi COL1A1 a/nebo COL1A2 (IDUN) (IDUN)
13. srpna 2026 aktualizováno: Angitia Incorporated Limited
Fáze 2, vícecentrická, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná, dávka v rozsahu pro vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti AGA2115 u dospělých s typem I, III nebo IV osteogeneze nedokonalé (OI)
Tato studie určí účinek léčby AGA2115 u dospělých s osteogenezí Imperfecta versus placebo osteogeneze typu I, III nebo IV.
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie o dávce fáze 2 zhodnotí bezpečnost a účinnost Aga2115 v řadě dávek u dospělých s Imperfectou s osteogenezí typu I, III nebo IV.
Studie bude trvat 27 měsíců s 24měsíčním ošetřovacím obdobím a 3měsíční sledovací dobou.
Během prvních 12 měsíců studie budou účastníci randomizováni 1: 1: 1: 1, aby dostávali buď placebo nebo jednu ze tří hladin dávky aga2115 dávek; Přiřazení léčby bude dvojitě zaslepené.
Měsíce 12 až 24 budou otevřené a všichni účastníci obdrží AGA2115.
Účastníci se zúčastní návštěv, kde budou vyhodnoceny parametry bezpečnosti a účinnosti.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
80
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Kimberly Brown
- Telefonní číslo: 818-862-2068
- E-mail: clinicaltrials@angitiabio.com
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Nábor
- Instituto de Investigaciones Metabolicas Dr. Zanchetta - Sede Centro
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Maria Belen Zanchetta
-
-
-
-
-
Melbourne, Austrálie
- Nábor
- Monash University-Monash Medical Centre (MMC)
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chin Yao Tan
-
Parkville, Austrálie
- Nábor
- Royal Melbourne Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cherie Chiang
-
Saint Leonards, Austrálie
- Nábor
- Royal North Shore Hospital (RNSH)
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Roderick Clifton-Bligh
-
Westmead, Austrálie
- Zatím nenabíráme
- Adults Westmead Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Christian Girgis
-
-
-
-
-
Aarhus, Dánsko
- Zatím nenabíráme
- Aarhus Universitetshospital - Medicinsk Endokrinologisk Afdeling (MEA) Ambulatoriet - Tage-Hansens Gade
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bente Langdahl
-
Odense, Dánsko
- Zatím nenabíráme
- Odense Universitetshospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Lars Folkestad
-
-
-
-
-
Lyon, Francie
- Zatím nenabíráme
- Hôpital Edouard Herriot
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Roland Chapurlat
-
Paris, Francie
- Zatím nenabíráme
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Lariboisiere
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Martine Cohen-Solal
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko
- Zatím nenabíráme
- Leiden University Medical Center (LUMC) - Centrum voor botkwaliteit
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Natasha Appelman
-
Rotterdam, Holandsko
- Zatím nenabíráme
- Erasmus MC
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Evert van Velsen
-
Zwolle, Holandsko
- Zatím nenabíráme
- Isala ziekenhuizen
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Hans Feenstra
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Nábor
- University Health Network - Toronto General Hospital - Osteoporosis Clinic
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Shirine Usmani
-
-
-
-
-
Cambridge, Spojené království
- Zatím nenabíráme
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust-Addenbrooke's Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kenneth Poole
-
Edinburgh, Spojené království
- Zatím nenabíráme
- Lothian Health Board, Western General Hospital
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Stuart Ralston
-
London, Spojené království
- Zatím nenabíráme
- Royal National Orthopaedic Hospital NHS Trust
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Richard Keen
-
Oxford, Spojené království
- Zatím nenabíráme
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kassim Javaid
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
- Nábor
- Phoenix Children's
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Maegan Wallace
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Nábor
- Yale University School Of Medicine
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Peter Tebben
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Spojené státy, 19803
- Zatím nenabíráme
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Mahim Jain
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Nábor
- Indiana University School of Medicine, Department of Medicine and Pediatrics Division of Endocrinology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Eric Imel
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Zatím nenabíráme
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gary Gottesman
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87160
- Nábor
- New Mexico Clinical Research & Osteoporosis Center, Inc. (NMCROC)
-
Vrchní vyšetřovatel:
- E. Michael Lewiecki
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Zatím nenabíráme
- The Ohio State University Wexner Medical Center (OSUWMC)
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Steve Ing
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Nábor
- Oregon Health & Science University (OHSU) - The Harold Schnitzer Diabetes Health Center (HSDHC) - Endocrinology Clinic
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Eric Orwoll
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Zatím nenabíráme
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC) - Eskind Diabetes Clinic
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kathryn Dahir
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo samice dospělí (ve věku 18 až 75 let včetně) s klinickou diagnózou osteogeneze Imperfecta typu I, III nebo IV s zdokumentovaným genetickým testováním potvrzení genetických variací v genech COL1A1 nebo COL1A2
- Schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje dodržování požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v protokolu
- BMD T -skóre ≤ -1,0 na bederní páteři, celkový kyčel nebo femorální krk
Kritéria pro vyloučení:
- Nedostatek vitamínu D.
- Současné nekontrolované onemocnění nebo stavy, které by mohly ovlivnit metabolismus kostí, jako je hypo-/hyperparatyreóza, hypo-/hypertyreóza, abnormální funkce štítné žlázy nebo onemocnění štítné žlázy nebo jiné endokrinní poruchy
- Současná hyper- nebo hypokalcemie
- Historie křižovatky nebo osteomalacie nebo jakéhokoli kosterního stavu (jiné než OI) vedoucí k deformitám s dlouhým kostí a/nebo zvýšenému riziku zlomenin
- Léčba bisfosfonáty během posledních 6 měsíců
- Léčba teriparatidem, abaloparatidem, stronciem ranelátem, hormonální substituční terapií nebo denosumabem za posledních 12 měsíců
- Léčba léky anti-Sclerostin protilátky (romsozumab, setrusumab, blosozumab)
- Historie infarktu myokardu nebo mrtvice (nebo jiná událost spojená s kardiovaskulárním považovaným za významnou) během 12 měsíců
- Malignita za posledních 5 let
- Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy plánují během studie otěhotnět
- Účast na jakékoli klinické studii během posledních 12 měsíců, během níž byl účastník podáván jakoukoli IP (účastník musí také souhlasit, aby se nezapsal do žádné jiné klinické studie současně, ve které se podává IP)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Režim dávky Aga2115 1
Účastníci, kteří dokončují dvojitě slepé období, které přijímají dávku Aga2115, od studie od začátku měsíce do 12. měsíce budou pokračovat do 12měsíčního otevřeného období.
Účastníci poté obdrží dávku AGA2115 po dobu 12 až 24 měsíců.
|
Subkutánní injekce
|
|
Experimentální: Režim dávky AGA2115
Účastníci, kteří dokončují dvojitě slepé období přijímající dávku AGA2115 2 od studie od začátku měsíce do 12. měsíce, budou pokračovat do 12měsíčního otevřeného období.
Účastníci budou udržováni na stejné dávce AGA2115 po dobu 12 až 24 měsíců.
|
Subkutánní injekce
|
|
Experimentální: Režim dávky Aga2115 3
Účastníci, kteří dokončují dvojitou slepého období, které přijímají dávku AGA2115, 3 od studie od začátku měsíce do 12. měsíce budou pokračovat do 12měsíčního otevřeného období.
Účastníci obdrží stejnou dávku AGA2115 po dobu 12 až 24 měsíců.
|
Subkutánní injekce
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci, kteří dokončují dvojitě zaslepené období přijímající placebo ze studie od začátku měsíce do 12. měsíce, budou pokračovat do 12měsíčního otevřeného období.
Účastníci obdrží dávku AGA2115 3 měsíce 12 až 24.
|
Subkutánní injekce
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento změny z výchozí hodnoty ve 12. měsíci v bederní páteři BMD
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento změny z výchozí hodnoty ve 3. a 6. měsíci v bederní páteři, celkovém kyčle, femorálním krku, třetinovém distálním poloměru a celkovém těle (mínus hlava) BMD
Časové okno: 3 a 6 měsíců
|
3 a 6 měsíců
|
|
Procento změny z výchozí hodnoty v měsíci 12 v celkovém kyčle, femorálním krku, třetinovém distálním poloměru a celkovém těle (mínus hlava) BMD
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
Procento změny z výchozí hodnoty v 1. a měsíci 1, 3, 6, 9 a 12 v P1NP a CTX-1
Časové okno: 1. týden, měsíc 1, 3, 6, 9 a 12
|
1. týden, měsíc 1, 3, 6, 9 a 12
|
|
Procento účastníků se zlomeninami během dvojitě zaslepeného období léčby
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Až 12 měsíců
|
|
Anualizovaná míra zlomenin pro zlomeniny dopadu, ke kterým dochází během období dvojitě slepého ošetření (celková, dlouhá kosti, obratle, periferní)
Časové okno: Až 12 měsíců
|
Až 12 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Hodnocení TEAE (shromažďování a dokumentace všech nežádoucích příhod, které se vyskytly během studie)
Časové okno: Výchozí stav do 24 měsíců
|
Výchozí stav do 24 měsíců
|
|
Hodnocení AGA2115 pozorované úrovně koncentrace séra pro léčebné skupiny AGA2115
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 měsíců
|
Výchozí hodnota do 24 měsíců
|
|
Počet účastníků, kteří vyvíjejí protilátky proti AGA2115
Časové okno: Výchozí hodnota do 24 měsíců
|
Výchozí hodnota do 24 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Heather Byers, MD, Angitia Incorporated Limited
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. prosince 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. listopadu 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. července 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. července 2025
První zveřejněno (Aktuální)
14. července 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ACT24-001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .