Osteogenesi sperimentazione imperfecta di AGA2115 per adulti con variazioni genetiche Col1A1 e/o Col1A2 (IDUN) (IDUN)
13 agosto 2026 aggiornato da: Angitia Incorporated Limited
Uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l'efficacia di AGA2115 negli adulti con osteogenesi di tipo I, III o IV imperfecta (OI)
Questo studio determinerà l'effetto del trattamento di AGA2115 negli adulti con osteogenesi di tipo I, III o IV imperfetta contro placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio di fase 2 dose-dose valuterà la sicurezza e l'efficacia di AGA2115 a una serie di dosi negli adulti con osteogenesi di tipo I, III o IV imperfecta.
Lo studio durerà 27 mesi con un periodo di trattamento di 24 mesi e un periodo di follow-up di 3 mesi.
Durante i primi 12 mesi di studio, i partecipanti saranno randomizzati 1: 1: 1: 1 per ricevere il placebo o uno dei tre livelli di dose di dosi di AGA2115; L'assegnazione del trattamento sarà in doppio cieco.
I mesi da 12 a 24 saranno aperti e tutti i partecipanti riceveranno AGA2115.
I partecipanti parteciperanno alle visite in cui verranno valutati i parametri di sicurezza ed efficacia.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
80
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Kimberly Brown
- Numero di telefono: 818-862-2068
- Email: clinicaltrials@angitiabio.com
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina
- Reclutamento
- Instituto de Investigaciones Metabolicas Dr. Zanchetta - Sede Centro
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Investigatore principale:
- Maria Belen Zanchetta
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Melbourne, Australia
- Reclutamento
- Monash University-Monash Medical Centre (MMC)
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Investigatore principale:
- Chin Yao Tan
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Parkville, Australia
- Reclutamento
- Royal Melbourne Hospital
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Investigatore principale:
- Cherie Chiang
-
Saint Leonards, Australia
- Reclutamento
- Royal North Shore Hospital (RNSH)
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Investigatore principale:
- Roderick Clifton-Bligh
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Westmead, Australia
- Non ancora reclutamento
- Adults Westmead Hospital
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Investigatore principale:
- Christian Girgis
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Reclutamento
- University Health Network - Toronto General Hospital - Osteoporosis Clinic
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Investigatore principale:
- Shirine Usmani
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Aarhus, Danimarca
- Non ancora reclutamento
- Aarhus Universitetshospital - Medicinsk Endokrinologisk Afdeling (MEA) Ambulatoriet - Tage-Hansens Gade
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Investigatore principale:
- Bente Langdahl
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Odense, Danimarca
- Non ancora reclutamento
- Odense Universitetshospital
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Investigatore principale:
- Lars Folkestad
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Lyon, Francia
- Non ancora reclutamento
- Hôpital Edouard Herriot
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Investigatore principale:
- Roland Chapurlat
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Paris, Francia
- Non ancora reclutamento
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Lariboisiere
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Investigatore principale:
- Martine Cohen-Solal
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Leiden, Olanda
- Non ancora reclutamento
- Leiden University Medical Center (LUMC) - Centrum voor botkwaliteit
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Investigatore principale:
- Natasha Appelman
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Rotterdam, Olanda
- Non ancora reclutamento
- Erasmus MC
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Investigatore principale:
- Evert van Velsen
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Zwolle, Olanda
- Non ancora reclutamento
- Isala ziekenhuizen
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Investigatore principale:
- Hans Feenstra
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Cambridge, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust-Addenbrooke's Hospital
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Investigatore principale:
- Kenneth Poole
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Edinburgh, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- Lothian Health Board, Western General Hospital
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Investigatore principale:
- Stuart Ralston
-
London, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- Royal National Orthopaedic Hospital NHS Trust
-
Investigatore principale:
- Richard Keen
-
Oxford, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Investigatore principale:
- Kassim Javaid
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-
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Reclutamento
- Phoenix Children's
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Investigatore principale:
- Maegan Wallace
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-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Reclutamento
- Yale University School Of Medicine
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Investigatore principale:
- Peter Tebben
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
- Non ancora reclutamento
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
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Investigatore principale:
- Mahim Jain
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-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
- Reclutamento
- Indiana University School of Medicine, Department of Medicine and Pediatrics Division of Endocrinology
-
Investigatore principale:
- Eric Imel
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Non ancora reclutamento
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
Investigatore principale:
- Gary Gottesman
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87160
- Reclutamento
- New Mexico Clinical Research & Osteoporosis Center, Inc. (NMCROC)
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Investigatore principale:
- E. Michael Lewiecki
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Ohio
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
- Non ancora reclutamento
- The Ohio State University Wexner Medical Center (OSUWMC)
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Investigatore principale:
- Steve Ing
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Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Reclutamento
- Oregon Health & Science University (OHSU) - The Harold Schnitzer Diabetes Health Center (HSDHC) - Endocrinology Clinic
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Investigatore principale:
- Eric Orwoll
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Non ancora reclutamento
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC) - Eskind Diabetes Clinic
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Investigatore principale:
- Kathryn Dahir
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Adulti maschi o femmine (compresi tra 18 e 75 anni) con una diagnosi clinica di osteogenesi imperfetta di tipo I, III o IV con conferma documentata di test genetici di variazioni genetiche nei geni Col1A1 o Col1A2
- In grado di fornire un consenso informato firmato che include la conformità ai requisiti e alle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato (ICF) e nel protocollo
- BMD T -Score di ≤ -1,0 nella colonna lombare, all'anca totale o al collo femorale
Criteri di esclusione:
- Carenza di vitamina D.
- Malattie o condizioni non controllate concomitanti che potrebbero influenzare il metabolismo osseo come ipo-/iperparatiroidismo, ipo-/ipertiroidismo, funzione tiroidea anormale o malattia tiroideo o altri disturbi endocrini
- Iper o ipocalcemia attuale
- Storia di rachioni o osteomalacia o qualsiasi condizione scheletrica (diversa da OI) che porta a deformità a osso lungo e/o aumento del rischio di fratture
- Trattamento con bifosfonati negli ultimi 6 mesi
- Trattamento con teriparatide, abaloparatide, ranelato di stronzio, terapia ormonale sostitutiva o denosumab negli ultimi 12 mesi
- Trattamento con farmaci anticorpi anti-screzia (Romosozumab, Setrusumab, Blosozumab) in qualsiasi momento
- Storia di infarto del miocardio o ictus (o altro evento associato cardiovascolare ritenuto significativo) entro i 12 mesi
- Malignità negli ultimi 5 anni
- Donne incinte o allattanti o donne che intendono rimanere incinta durante lo studio
- La partecipazione a qualsiasi studio clinico negli ultimi 12 mesi durante i quali è stato somministrato il partecipante a qualsiasi IP (il partecipante deve anche concordare di non iscriversi a nessun altro studio clinico contemporaneamente in cui viene somministrato l'IP)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: AGA2115 Dose Regime 1
I partecipanti che completano il periodo in doppio cieco ricevendo AGA2115 Dose 1 dallo studio iniziano al mese 12 continueranno a un periodo di etichetta aperta di 12 mesi.
I partecipanti riceveranno quindi la dose AGA2115 2 per mesi da 12 a 24.
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Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: AGA2115 Dose Regime 2
I partecipanti che completano il periodo in doppio cieco ricevendo AGA2115 Dose 2 dallo studio iniziano al mese 12 continueranno a un periodo di etichetta aperta di 12 mesi.
I partecipanti saranno mantenuti sulla stessa dose AGA2115 per mesi da 12 a 24.
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Iniezione sottocutanea
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Sperimentale: AGA2115 Dose Regime 3
I partecipanti che completano il periodo in doppio cieco ricevendo AGA2115 Dose 3 dallo studio iniziano al mese 12 continueranno a un periodo di etichetta aperta di 12 mesi.
I partecipanti riceveranno la stessa dose AGA2115 per mesi da 12 a 24.
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Iniezione sottocutanea
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Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti che completano il periodo in doppio cieco ricevendo placebo dallo studio iniziano al mese 12 continueranno a un periodo di etichetta aperta di 12 mesi.
I partecipanti riceveranno AGA2115 Dose 3 per mesi da 12 a 24.
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Iniezione sottocutanea
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione percentuale dal basale al mese 12 nella BMD della colonna lombare
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Cambia percentuale dal basale al mese 3 e 6 nella colonna lombare, all'anca totale, al collo femorale, al raggio distale di un terzo e al corpo totale (meno testa) BMD
Lasso di tempo: 3 e 6 mesi
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3 e 6 mesi
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Cambia percentuale dal basale al mese 12 in totale anca, collo femorale, raggio distale di un terzo e corpo totale (meno testa) BMD
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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PARTECIVAZIONE PARTICA DAL BASE alla settimana 1 e mese 1, 3, 6, 9 e 12 in P1NP e CTX-1
Lasso di tempo: Settimana 1, mese 1, 3, 6, 9 e 12
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Settimana 1, mese 1, 3, 6, 9 e 12
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Percentuale di partecipanti con fratture durante il periodo di trattamento in doppio cieco
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
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fino a 12 mesi
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Tasso di frattura annuale per fratture incidenti che si verificano durante il periodo di trattamento in doppio cieco (totale, osso lungo, vertebrale, periferico)
Lasso di tempo: fino a 12 mesi
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fino a 12 mesi
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Valutazione dei TEAE (raccolta e documentazione di tutti gli eventi avversi verificatisi durante lo studio)
Lasso di tempo: Baseline a 24 mesi
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Baseline a 24 mesi
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Valutazione dei livelli di concentrazione sierica osservati AGA2115 per i gruppi di trattamento AGA2115
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
|
Basale a 24 mesi
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Numero di partecipanti che sviluppano anticorpi anti-AGA2115
Lasso di tempo: Basale a 24 mesi
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Basale a 24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Heather Byers, MD, Angitia Incorporated Limited
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 dicembre 2025
Completamento primario (Stimato)
1 novembre 2027
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 luglio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 luglio 2025
Primo Inserito (Effettivo)
14 luglio 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
17 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ossee
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del tessuto connettivo
- Osteocondrodisplasie
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Malattie del collagene
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Osteogenesi imperfetta
Altri numeri di identificazione dello studio
- ACT24-001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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