Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Osteogenesis Imperfecta -forsøg med AGA2115 for voksne med COL1A1 og/eller COL1A2 genetiske variationer (IDUN) (IDUN)

13. august 2026 opdateret af: Angitia Incorporated Limited

En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, dosisintervalstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af AGA2115 hos voksne med type I, III eller IV osteogenese imperfecta (OI)

Denne undersøgelse vil bestemme virkningen af behandling af AGA2115 hos voksne med type I, III eller IV osteogenese imperfecta versus placebo.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 2-dosisundersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af AGA2115 i en række doser hos voksne med type I, III eller IV osteogenese imperfecta. Undersøgelsen vil vare 27 måneder med en 24-måneders behandlingsperiode og en 3-måneders opfølgningsperiode. I løbet af de første 12 måneder af undersøgelsen vil deltagerne blive randomiseret 1: 1: 1: 1 for at modtage enten placebo eller et af tre dosisniveauer af AGA2115 -doser; Behandlingsopgave vil være dobbeltblind. Måneder 12 til 24 vil være åben, og alle deltagere modtager AGA2115. Deltagerne deltager i besøg, hvor sikkerheds- og effektivitetsparametre vil blive evalueret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Instituto de Investigaciones Metabolicas Dr. Zanchetta - Sede Centro
        • Ledende efterforsker:
          • Maria Belen Zanchetta
  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Rekruttering
        • Monash University-Monash Medical Centre (MMC)
        • Ledende efterforsker:
          • Chin Yao Tan
      • Parkville, Australien
        • Rekruttering
        • Royal Melbourne Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Cherie Chiang
      • Saint Leonards, Australien
        • Rekruttering
        • Royal North Shore Hospital (RNSH)
        • Ledende efterforsker:
          • Roderick Clifton-Bligh
      • Westmead, Australien
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Adults Westmead Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Christian Girgis
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • University Health Network - Toronto General Hospital - Osteoporosis Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Shirine Usmani
  • Danmark
      • Aarhus, Danmark
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Aarhus Universitetshospital - Medicinsk Endokrinologisk Afdeling (MEA) Ambulatoriet - Tage-Hansens Gade
        • Ledende efterforsker:
          • Bente Langdahl
      • Odense, Danmark
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Odense Universitetshospital
        • Ledende efterforsker:
          • Lars Folkestad
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust-Addenbrooke's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kenneth Poole
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Lothian Health Board, Western General Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Stuart Ralston
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Royal National Orthopaedic Hospital NHS Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Keen
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Kassim Javaid
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Rekruttering
        • Phoenix Children's
        • Ledende efterforsker:
          • Maegan Wallace
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Rekruttering
        • Yale University School Of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Tebben
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
        • Ledende efterforsker:
          • Mahim Jain
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Indiana University School of Medicine, Department of Medicine and Pediatrics Division of Endocrinology
        • Ledende efterforsker:
          • Eric Imel
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
        • Ledende efterforsker:
          • Gary Gottesman
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87160
        • Rekruttering
        • New Mexico Clinical Research & Osteoporosis Center, Inc. (NMCROC)
        • Ledende efterforsker:
          • E. Michael Lewiecki
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Ohio State University Wexner Medical Center (OSUWMC)
        • Ledende efterforsker:
          • Steve Ing
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University (OHSU) - The Harold Schnitzer Diabetes Health Center (HSDHC) - Endocrinology Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Eric Orwoll
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Vanderbilt University Medical Center (VUMC) - Eskind Diabetes Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Dahir
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Hôpital Edouard Herriot
        • Ledende efterforsker:
          • Roland Chapurlat
      • Paris, Frankrig
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Lariboisiere
        • Ledende efterforsker:
          • Martine Cohen-Solal
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Leiden University Medical Center (LUMC) - Centrum voor botkwaliteit
        • Ledende efterforsker:
          • Natasha Appelman
      • Rotterdam, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Erasmus MC
        • Ledende efterforsker:
          • Evert van Velsen
      • Zwolle, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Isala ziekenhuizen
        • Ledende efterforsker:
          • Hans Feenstra

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige voksne (i alderen 18 til 75 år inklusive) med en klinisk diagnose af osteogenese imperfecta type I, III eller IV med dokumenteret genetisk testbekræftelse af genetiske variationer i COL1A1- eller COL1A2 -gener
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke, der inkluderer overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i protokollen
  • BMD T -score på ≤ -1,0 ved lændehvirvelsøjlen, total hofte eller lårbenshals

Ekskluderingskriterier:

  • D -vitaminmangel
  • Samtidig ukontrollerede sygdomme eller tilstande, der kan have indflydelse
  • Nuværende hyper- eller hypokalcæmi
  • Historie om raket eller osteomalacia eller enhver skelettilstand (bortset fra OI), der fører til langbenede deformiteter og/eller øget risiko for brud
  • Behandling med bisphosphonater inden for de sidste 6 måneder
  • Behandling med teriparatid, abaloparatid, strontium ranelat, hormonudskiftningsterapi eller denosumab inden for de sidste 12 måneder
  • Behandling med anti-sclerostin-antistofmedicin (Romosozumab, Setrusumab, Blosozumab) til enhver tid
  • Historie om myokardieinfarkt eller slagtilfælde (eller andre kardiovaskulære tilknyttede begivenheder, der anses for signifikant) inden for de 12 måneder
  • Malignitet inden for de sidste 5 år
  • Gravide eller ammende kvinder eller kvinder, der planlægger at blive gravide under undersøgelsen
  • Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse inden for de sidste 12 måneder, hvor deltageren blev administreret enhver IP (deltageren skal også acceptere ikke at tilmelde sig nogen anden klinisk undersøgelse samtidig, hvor IP administreres)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AGA2115 dosisregime 1
Deltagere, der afslutter den dobbeltblinde periode, der modtager AGA2115-dosis 1 fra studiet Start til måned 12, fortsætter til en 12-måneders open-label-periode. Deltagerne modtager derefter AGA2115 -dosis 2 i måneder 12 til 24.
Medicin: AGA2115
Subkutan injektion
Eksperimentel: AGA2115 dosisregime 2
Deltagere, der afslutter den dobbeltblinde periode, der modtager AGA2115-dosis 2 fra studiet Start til måned 12, fortsætter til en 12-måneders open-label-periode. Deltagerne holdes på den samme AGA2115 -dosis i måneder 12 til 24.
Medicin: AGA2115
Subkutan injektion
Eksperimentel: AGA2115 Dosisregime 3
Deltagere, der afslutter den dobbeltblinde periode, der modtager AGA2115-dosis 3 fra studiet Start til måned 12, fortsætter til en 12-måneders open-label-periode. Deltagerne modtager den samme AGA2115 -dosis i måneder 12 til 24.
Medicin: AGA2115
Subkutan injektion
Placebo komparator: Placebo
Deltagere, der afslutter den dobbeltblinde periode, der modtager placebo fra studiet Start til måned 12, fortsætter til en 12-måneders open-label-periode. Deltagerne modtager AGA2115 -dosis 3 i måneder 12 til 24.
Andet: Placebo
Subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentændring fra baseline ved måned 12 i Lumbal Spine BMD
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentændring fra baseline ved måned 3 og 6 i lændehvirvelsøjlen, total hofte, lårbenshals, en tredjedel distal radius og total krop (minus hoved) BMD
Tidsramme: 3 og 6 måneder
3 og 6 måneder
Procentændring fra baseline ved måned 12 i total hofte, lårbenshals, en tredjedel distal radius og total krop (minus hoved) BMD
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Procentændring fra baseline i uge 1 og måned 1, 3, 6, 9 og 12 i P1NP og CTX-1
Tidsramme: Uge 1, måned 1, 3, 6, 9 og 12
Uge 1, måned 1, 3, 6, 9 og 12
Procentdel af deltagere med brud i dobbeltblind behandlingsperiode
Tidsramme: Op til 12 måneder
Op til 12 måneder
Årlig brudhastighed for hændelsesfrakturer, der forekommer i den dobbeltblinde behandlingsperiode (total, langbenet, rygsøjle, perifer)
Tidsramme: Op til 12 måneder
Op til 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurdering af TEAE'er (indsamling og dokumentation af alle uønskede hændelser, der opstår under undersøgelsen)
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder
Evaluering af AGA2115 Observerede serumkoncentrationsniveauer for AGA2115 -behandlingsgrupperne
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder
Antal deltagere, der udvikler anti-aga2115 antistoffer
Tidsramme: Baseline til 24 måneder
Baseline til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Angitia Incorporated Limited

Efterforskere

  • Studieleder: Heather Byers, MD, Angitia Incorporated Limited

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juli 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. juli 2025

Først opslået (Faktiske)

14. juli 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACT24-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner