Osteogeneza Imperfecta Badanie Aga2115 dla dorosłych z wariantami genetycznymi Col1a1 i/lub Col1A2 (IDUN) (IDUN)
13 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Angitia Incorporated Limited
Faza 2, wieloośrodkowa, randomizowana, podwójnie ślepa, kontrolowana placebo, badanie rangą dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności AGA2115 u dorosłych z osteogenezą II, III lub IV IVERFECTA (OI)
To badanie określi wpływ leczenia AGA2115 u dorosłych z osteogenezą typu I, III lub IV w porównaniu z placebo.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie rankingowe fazy 2 oceni bezpieczeństwo i skuteczność AGA2115 w zakresie dawek u dorosłych z niedoskonałością typu I, III lub IV.
Badanie potrwa 27 miesięcy z 24-miesięcznym okresem leczenia i 3-miesięcznym okresem obserwacji.
W ciągu pierwszych 12 miesięcy badania uczestnicy zostaną zrandomizowani 1: 1: 1: 1, aby otrzymać placebo lub jeden z trzech poziomów dawek dawek AGA2115; Przypisanie leczenia będzie podwójnie ślepe.
Miesiące od 12 do 24 będzie otwarte, a wszyscy uczestnicy otrzymają AGA2115.
Uczestnicy będą uczestniczyć w wizytach, w których zostaną ocenione parametry bezpieczeństwa i skuteczności.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
80
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Kimberly Brown
- Numer telefonu: 818-862-2068
- E-mail: clinicaltrials@angitiabio.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
- Rekrutacyjny
- Instituto de Investigaciones Metabolicas Dr. Zanchetta - Sede Centro
-
Główny śledczy:
- Maria Belen Zanchetta
-
-
-
-
-
Melbourne, Australia
- Rekrutacyjny
- Monash University-Monash Medical Centre (MMC)
-
Główny śledczy:
- Chin Yao Tan
-
Parkville, Australia
- Rekrutacyjny
- Royal Melbourne Hospital
-
Główny śledczy:
- Cherie Chiang
-
Saint Leonards, Australia
- Rekrutacyjny
- Royal North Shore Hospital (RNSH)
-
Główny śledczy:
- Roderick Clifton-Bligh
-
Westmead, Australia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Adults Westmead Hospital
-
Główny śledczy:
- Christian Girgis
-
-
-
-
-
Aarhus, Dania
- Jeszcze nie rekrutacja
- Aarhus Universitetshospital - Medicinsk Endokrinologisk Afdeling (MEA) Ambulatoriet - Tage-Hansens Gade
-
Główny śledczy:
- Bente Langdahl
-
Odense, Dania
- Jeszcze nie rekrutacja
- Odense Universitetshospital
-
Główny śledczy:
- Lars Folkestad
-
-
-
-
-
Lyon, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hôpital Edouard Herriot
-
Główny śledczy:
- Roland Chapurlat
-
Paris, Francja
- Jeszcze nie rekrutacja
- Assistance Publique-Hopitaux de Paris (AP-HP) - Hopital Lariboisiere
-
Główny śledczy:
- Martine Cohen-Solal
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Leiden University Medical Center (LUMC) - Centrum voor botkwaliteit
-
Główny śledczy:
- Natasha Appelman
-
Rotterdam, Holandia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Erasmus MC
-
Główny śledczy:
- Evert van Velsen
-
Zwolle, Holandia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Isala ziekenhuizen
-
Główny śledczy:
- Hans Feenstra
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Rekrutacyjny
- University Health Network - Toronto General Hospital - Osteoporosis Clinic
-
Główny śledczy:
- Shirine Usmani
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Rekrutacyjny
- Phoenix Children's
-
Główny śledczy:
- Maegan Wallace
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Rekrutacyjny
- Yale University School Of Medicine
-
Główny śledczy:
- Peter Tebben
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Jeszcze nie rekrutacja
- Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children
-
Główny śledczy:
- Mahim Jain
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Rekrutacyjny
- Indiana University School of Medicine, Department of Medicine and Pediatrics Division of Endocrinology
-
Główny śledczy:
- Eric Imel
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Jeszcze nie rekrutacja
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
Główny śledczy:
- Gary Gottesman
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87160
- Rekrutacyjny
- New Mexico Clinical Research & Osteoporosis Center, Inc. (NMCROC)
-
Główny śledczy:
- E. Michael Lewiecki
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Jeszcze nie rekrutacja
- The Ohio State University Wexner Medical Center (OSUWMC)
-
Główny śledczy:
- Steve Ing
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Rekrutacyjny
- Oregon Health & Science University (OHSU) - The Harold Schnitzer Diabetes Health Center (HSDHC) - Endocrinology Clinic
-
Główny śledczy:
- Eric Orwoll
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Jeszcze nie rekrutacja
- Vanderbilt University Medical Center (VUMC) - Eskind Diabetes Clinic
-
Główny śledczy:
- Kathryn Dahir
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust-Addenbrooke's Hospital
-
Główny śledczy:
- Kenneth Poole
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Lothian Health Board, Western General Hospital
-
Główny śledczy:
- Stuart Ralston
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Royal National Orthopaedic Hospital NHS Trust
-
Główny śledczy:
- Richard Keen
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
Główny śledczy:
- Kassim Javaid
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Dorośli męskie lub samic (w wieku od 18 do 75 lat włącznie) z diagnozą kliniczną osteogenezy Imperfecta typu I, III lub IV z udokumentowanym badaniem genetycznym potwierdzeniem zmian genetycznych w genach COL1A1 lub COL1A2
- Zdolne do udzielania podpisanej świadomej zgody, która obejmuje zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) i w protokole
- Wynik T BMD ≤ -1,0 w kręgosłupie lędźwiowym, całkowitym biodrze lub szyi kości udowej
Kryteria wykluczenia:
- Niedobór witaminy D.
- Jednoczesne niekontrolowane choroby lub warunki, które mogą wpływać na metabolizm kości, takie jak hipo-/nadczynność przytarczyc, hipo-/nadczynność tarczycy, nieprawidłowa funkcja tarczycy lub choroba tarczycy lub inne zaburzenia endokrynujące
- Obecna hiper- lub hipokalcemia
- Historia krzywicy lub osteomalacji lub jakiegokolwiek stanu szkieletowego (innych niż OI) prowadzących do deformacji długotrwałych i/lub zwiększonego ryzyka złamań
- Leczenie bisfosfonianami w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Leczenie teriparatydem, abaloparatydem, ranelatem strontu, hormonalnym terapią zastępczą lub denosumabem w ciągu ostatnich 12 miesięcy
- Leczenie lekami przeciwciał anty-klerostiną (Romosozumab, Setrusumab, Blosozumab)
- Historia zawału mięśnia sercowego lub udaru mózgu (lub inne zdarzenie sercowo -naczyniowe uznane za znaczące) w ciągu 12 miesięcy
- Złośliwość w ciągu ostatnich 5 lat
- Kobiety w ciąży lub karmienia piersią lub kobiety planujące zajść w ciążę podczas badania
- Udział w każdym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 12 miesięcy, podczas których uczestnik został podawany dowolnym IP (uczestnik musi również zgodzić się nie włączyć do żadnego innego badania klinicznego jednocześnie, w którym podaje się IP)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AGA2115 Schement dawki 1
Uczestnicy, którzy ukończyli okres podwójnie ślepy, otrzymujący dawkę 1 AGA2115 od początku do 12 miesiąca, będą kontynuować do 12-miesięcznego okresu otwartego.
Uczestnicy otrzymają następnie dawkę 21115 przez miesiące 12 do 24.
|
Wstrzyknięcie podskórne
|
|
Eksperymentalny: Aga2115 Schemen dawki 2
Uczestnicy, którzy ukończyli okres podwójnie ślepy, otrzymujący dawkę 2 AGA2115 od rozpoczęcia badania do 12 miesiąca, będą kontynuować do 12-miesięcznego okresu otwartego.
Uczestnicy będą przechowywać tę samą dawkę AGA2115 przez miesiące 12–24.
|
Wstrzyknięcie podskórne
|
|
Eksperymentalny: AGA2115 Schemen dawki 3
Uczestnicy, którzy ukończyli okres podwójnie ślepy, otrzymujący dawkę 3 AGA2115 od początku do 12 miesiąca, będą kontynuować do 12-miesięcznego okresu otwartego.
Uczestnicy otrzymają tę samą dawkę AGA2115 przez miesiące 12–24.
|
Wstrzyknięcie podskórne
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy, którzy ukończyli okres podwójnie ślepej ślepej, otrzymując placebo od badania rozpocznie się do 12 miesiąca, będą kontynuować do 12-miesięcznego okresu otwartego.
Uczestnicy otrzymają dawkę AGA2115 przez miesiące 12 do 24.
|
Wstrzyknięcie podskórne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w 12 miesiącu w BMD kręgosłupa lędźwiowego
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana procentowa od wartości wyjściowej w miesiącu 3 i 6 w kręgosłupie lędźwiowej, całkowitej biodrze, szyi kości udowej, jednej trzecie
Ramy czasowe: 3 i 6 miesięcy
|
3 i 6 miesięcy
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 12. miesiącu w całkowitym biodrze, szyi kości udowej, jednej trzecie
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do linii bazowej w tygodniu 1 i miesiąca 1, 3, 6, 9 i 12 w P1NP i CTX-1
Ramy czasowe: Tydzień 1, miesiąc 1, 3, 6, 9 i 12
|
Tydzień 1, miesiąc 1, 3, 6, 9 i 12
|
|
Procent uczestników ze złamaniami w okresie leczenia podwójnie ślepego
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
|
Wskaźnik złamań rocznych dla pęknięć padających występujących w okresie leczenia podwójnie ślepej ślepej (ogółem, długotrwałe, kręgowe, peryferyjne)
Ramy czasowe: do 12 miesięcy
|
do 12 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena TEAE (zebranie i dokumentacja wszystkich zdarzeń niepożądanych występujących w trakcie badania)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 24 miesięcy
|
Wartość podstawowa do 24 miesięcy
|
|
Ocena AGA2115 zaobserwowano poziomy stężenia w surowicy dla grup leczenia AGA2115
Ramy czasowe: Odniesie do 24 miesięcy
|
Odniesie do 24 miesięcy
|
|
Liczba uczestników, którzy opracowują przeciwciała anty-AGA2115
Ramy czasowe: Odniesie do 24 miesięcy
|
Odniesie do 24 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Heather Byers, MD, Angitia Incorporated Limited
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 grudnia 2025
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 listopada 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lutego 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lipca 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 lipca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 lipca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ACT24-001
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .