Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie SGT-003 u ambulantních mužů s duchenne svalovou dystrofií (Impact Duchenne)

1. června 2026 aktualizováno: Solid Biosciences Inc.

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie, která zkoumá účinnost jediné intravenózní dávky SGT-003 u samců s duchenne svalovou dystrofií

Jedná se o fázi 3, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie s primárním cílem hodnocení účinnosti jediné IV infuze SGT-003 u dětských ambulantních mužských účastníků s DMD. Mezi sekundární cíle patří vyhodnocení dodatečné účinnosti a bezpečnostních výsledků. Studie bude rozdělena do 2 částí. Účastníci budou randomizováni 1: 1 na buď SGT-003 v části 1 následované placebem v části 2 nebo na placebo v části 1 následované SGT-003 v části 2.. Účastníci budou i nadále monitorováni dlouhodobě sledováním (LTFU) po dobu nejméně 5 let od datum dávkování SGT-003.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Westmead
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michelle Lorentzos, MD
        • Kontakt:
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Nábor
        • BC Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kathryn Selby, MD
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Spojené státy, 75082
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23510
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastník je ambulantní.
  • Zavedena klinická diagnostika DMD a zdokumentovaná mutace genu DMD predikující fenotyp DMD.
  • Negativní pro protilátky proti viru asociovanému adeno.
  • Na stabilním denním ústním režimu nejméně 0,5 mg/kg/den prednison nebo 0,75 miligramů na kilogram denně (mg/kg/den) deflazacort po dobu nejméně 6 měsíců před vstupem do studie, což umožňuje pro úpravy na hmotnost v souladu s klinickou praxí.
  • Splňte kritéria pro chůzi/běhu 10 metrů.
  • Splnit čas na vzestup z nalehlé kritéria.
  • Účastník má tělesnou hmotnost ≤ 50 kg.

Kritéria pro vyloučení:

  • Současná nebo předchozí léčba schváleným nebo vyšetřovacím lékem na přenos genu nebo terapií pro editaci genů.
  • Expozice vamorolonu, givinostatu, schváleným nebo vyšetřovacím lékům modifikujícím dystrofin nebo onemocnění (jako jsou Eteplirsen, Golodirsen, Casimersen, Viltolarsen a Ataluren), nebo jiný vyšetřovací lék pro jakoukoli indikaci do 6 měsíců nebo 5 poločasů, ať už je to delší, než je před zapsáním.
  • Zřízená klinická diagnóza DMD, která je spojena s jakoukoli mutací delece v exonech 1 až 11 nebo exony 42 až 45, včetně genu DMD, jak je dokumentováno genetickou zprávou.

Další kritéria pro zařazení/vyloučení, která mají být použita podle protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: SGT-003 následovaný placebem
Zapsaní účastníci obdrží jedinou intravenózní (IV) infuzi SGT-003 v části 1 a jedinou IV infuzi odpovídajícího placeba v části 2.
Lék: Placebo
IV infuze
Lék: SGT-003
Genová terapie založená na virus adeno-asociované (AAV), která přináší kodon-optimalizovaný a CPG ostrovní minimizovaný lidský 5-opakující mikrodystrofin (H-μD5)
Experimentální: Placebo následované SGT-003
Zapsaní účastníci obdrží jedinou intravenózní (IV) infuzi odpovídajícího placeba v části 1 a jedinou IV infuzi SGT-003 v části 2.
Lék: Placebo
IV infuze
Lék: SGT-003
Genová terapie založená na virus adeno-asociované (AAV), která přináší kodon-optimalizovaný a CPG ostrovní minimizovaný lidský 5-opakující mikrodystrofin (H-μD5)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změňte se z výchozí hodnoty v čase na vzestup (TTR) z rychlosti vleže (Rise/S) v den 540
Časové okno: Základní linie, den 540
Základní linie, den 540

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty v rychlosti kroku 95. centile (SV95C) (m/s) v den 540
Časové okno: Základní linie, den 540
Základní linie, den 540
Změna z výchozí hodnoty v ambulantním hodnocení North Star (NSAA) Celkové skóre v den 540
Časové okno: Základní linie, den 540
Základní linie, den 540
Kumulativní ztráta funkce v položkách NSAA v den 540
Časové okno: V den 540
V den 540
Změna z výchozí hodnoty v hladinách mikrodystrofinů proteinem pomocí Western blot (% normálního dystrofinu) v den 90
Časové okno: Základní linie, 90 den
Základní linie, 90 den
Změna z výchozí hodnoty v distribuci tkáně mikrodystrofinu imunofluorescencí (% kladných vláken) v den 90
Časové okno: Základní linie, 90 den
Základní linie, 90 den
Změna z výchozí hodnoty v procentech předpovídané nucené vitální kapacitu (FVC) v den 540
Časové okno: Základní linie, den 540
Základní linie, den 540
Změna z výchozí hodnoty v procentech předpovídaných špičkových výdechových toků (PEF) v den 540
Časové okno: Základní linie, den 540
Základní linie, den 540
Změna z výchozí hodnoty v procentech předpovídala vynucenou expirační objem za 1 sekundu (FEV1) v den 540
Časové okno: Základní linie, den 540
Základní linie, den 540
Změna z výchozí hodnoty v přístroji pro sběr údajů o dětských výsledcích (PODCI) globální skóre v den 540
Časové okno: Základní linie, den 540
Základní linie, den 540
Změna oproti výchozí hodnotě v rychlosti 4stupňového výstupu (4SC) (úkoly/s) v den 540
Časové okno: Výchozí hodnota, den 540
Výchozí hodnota, den 540
Změna oproti výchozí hodnotě v rychlosti 10metrové chůze/běhu (10MWR) (m/s) v den 540
Časové okno: Výchozí hodnota, den 540
Výchozí hodnota, den 540
Počet účastníků s léčbou vyvolanými nežádoucími účinky (TEAE), závažnými nežádoucími účinky (SAE), nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI) a klinicky významnými změnami v elektrokardiogramu (EKG) a echokardiografii (ECHO)
Časové okno: Od první dávky do 540. dne
Od první dávky do 540. dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Solid Biosciences Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2034

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. srpna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

8. září 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SGT-003-301
  • 2025-522949-22 (Číslo EudraCT)
  • 1013075 (Jiný identifikátor: IRAS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit