Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af SGT-003-genterapi hos ambulante mænd med Duchenne muskeldystrofi (Impact Duchenne)

14. juli 2026 opdateret af: Solid Biosciences Inc.

En fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs dosis af SGT-003 hos ambulante mænd med Duchenne muskeldystrofi

Dette er en fase 3, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse med det primære mål at evaluere effektiviteten af ​​en enkelt IV-infusion af SGT-003 i pædiatriske ambulante mandlige deltagere med DMD. De sekundære mål inkluderer evaluering af yderligere effektivitet og sikkerhedsresultater. Undersøgelsen vil blive opdelt i 2 dele. Deltagerne vil blive randomiseret 1: 1 til enten SGT-003 i del 1 efterfulgt af placebo i del 2 eller til placebo i del 1 efterfulgt af SGT-003 i del 2. Deltagerne vil fortsat blive overvåget i langvarig opfølgning (LTFU) i mindst 5 år fra deres SGT-003 doseringsdato.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Westmead
        • Ledende efterforsker:
          • Michelle Lorentzos, MD
        • Kontakt:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Rekruttering
        • Alberta Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Jean Mah, MD
        • Kontakt:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Rekruttering
        • BC Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Kathryn Selby, MD
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75082
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23510
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltager er ambulant.
  • Etableret klinisk diagnose af DMD og dokumenteret DMD -genmutation forudsigelig for DMD -fænotype.
  • Negativt for antistoffer mod adeno-associeret virus.
  • På et stabilt dagligt oraltregime på mindst 0,5 mg/kg/dag prednison eller 0,75 milligram pr. Kg pr. Dag (mg/kg/dag) deflazacort i mindst 6 måneder, før de går ind i undersøgelsen, hvilket muliggør vægtbaserede dosismodifikationer i overensstemmelse med klinisk praksis.
  • Mød 10-meters gang/køretidskriterier.
  • Mød tid til at stige fra liggende kriterier.
  • Deltageren har kropsvægt ≤50 kg.

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende eller forudgående behandling med et godkendt eller undersøgelsesgenoverførselslægemiddel eller genredigeringsterapi.
  • Eksponering for vamorolon, givinostat, godkendt eller undersøgelsesdystrophin- eller sygdomsmodificerende lægemidler (såsom eteplirsen, Golodirsen, Casimeren, Viltolarsen og Ataluren) eller et andet undersøgelsesmedicin for enhver indikation inden for 6 måneder eller 5 halveringstider, hvilket er længere, før tilmelding.
  • Etableret klinisk diagnose af DMD, der er forbundet med enhver deletionsmutation i eksoner 1 til 11 eller eksoner 42 til 45, inklusive DMD -genet som dokumenteret af en genetisk rapport.

Andre inklusions-/ekskluderingskriterier, der skal anvendes i henhold til protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SGT-003 efterfulgt af placebo
Tilmeldte deltagere vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af SGT-003 i del 1 og en enkelt IV-infusion af matchende placebo i del 2.
Medicin: Placebo
IV infusion
Medicin: SGT-003
Adeno-associeret virus (AAV) -baseret genterapi, der leverer en kodonoptimeret og CpG-ø-minimeret human 5-gentag mikrodystrophin (H-μD5)
Eksperimentel: Placebo efterfulgt af SGT-003
Tilmeldte deltagere vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af matchende placebo i del 1 og en enkelt IV-infusion af SGT-003 i del 2.
Medicin: Placebo
IV infusion
Medicin: SGT-003
Adeno-associeret virus (AAV) -baseret genterapi, der leverer en kodonoptimeret og CpG-ø-minimeret human 5-gentag mikrodystrophin (H-μD5)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Skift fra baseline i tide til stigning (TTR) fra liggende hastighed (RISE/S) på dag 540
Tidsramme: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i skridthastighed 95. centil (SV95C) (M/s) på dag 540
Tidsramme: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Total score på dag 540
Tidsramme: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540
Kumulativt tab af funktion i NSAA -genstande på dag 540
Tidsramme: På dag 540
På dag 540
Skift fra baseline i mikrodystrophinproteinniveauer af Western blot (% af normal dystrophin) på dag 90
Tidsramme: Baseline, dag 90
Baseline, dag 90
Skift fra baseline i mikrodystrophinvævsfordeling ved immunofluorescens (% positive fibre) på dag 90
Tidsramme: Baseline, dag 90
Baseline, dag 90
Ændring fra baseline i procent forudsagt tvungen vital kapacitet (FVC) på dag 540
Tidsramme: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540
Ændring fra baseline i procent forudsagt Peak Exciratory Flow (PEF) på dag 540
Tidsramme: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540
Ændring fra baseline i procent forudsagt tvungen ekspirationsvolumen på 1 sekund (FEV1) på dag 540
Tidsramme: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540
Ændring fra baseline i de pædiatriske resultater Dataindsamlingsinstrument (PODCI) Global score på dag 540
Tidsramme: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540
Ændring fra baseline i 4-trins stigevægt (4SC) hastighed (opgaver/s) på dag 540
Tidsramme: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540
Ændring fra baseline i 10-meter gang/løb (10MWR) hastighed (m/s) på dag 540
Tidsramme: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs), alvorlige bivirkninger (SAEs), bivirkninger af særlig interesse (AESIs) og klinisk signifikante ændringer i elektrokardiogram (ECG) og ekkokardiografi (ECHO)
Tidsramme: Fra første dosis op til dag 540
Fra første dosis op til dag 540

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2034

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. august 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. august 2025

Først opslået (Faktiske)

8. september 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SGT-003-301
  • 2025-522949-22 (EudraCT nummer)
  • 1013075 (Anden identifikator: IRAS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner