Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Sgt-003-Gentherapie bei ambulanten Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie (Impact Duchenne)

14. Juli 2026 aktualisiert von: Solid Biosciences Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie 3, um die Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen Dosis von Sgt-003 bei ambulanten Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie zu untersuchen

Dies ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie mit dem Hauptziel, die Wirksamkeit einer einzelnen IV-Infusion von Sgt-003 bei männlichen pädiatrischen ambulanten Teilnehmern mit DMD zu bewerten. Die sekundären Ziele umfassen die Bewertung zusätzlicher Wirksamkeit und Sicherheitsergebnisse. Die Studie wird in 2 Teile unterteilt. Die Teilnehmer werden in Teil 1 von 1: 1 nach Sgt-003 in Teil 1 randomisiert, gefolgt von Placebo in Teil 2 oder zu Placebo in Teil 1, gefolgt von Sgt-003 in Teil 2. Die Teilnehmer werden weiterhin in langfristigem Follow-up (LTFU) über mindestens 5 Jahre nach ihrem SGT-003-Dosierungsdatum überwacht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital of Westmead
        • Hauptermittler:
          • Michelle Lorentzos, MD
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rekrutierung
        • Alberta Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Jean Mah, MD
        • Kontakt:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Rekrutierung
        • BC Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Kathryn Selby, MD
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Vereinigte Staaten, 75082
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23510
        • Noch keine Rekrutierung
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer ist ambulant.
  • Etablierte klinische Diagnose von DMD und dokumentierte DMD -Genmutation, die den DMD -Phänotyp vorhersagen.
  • Negativ für Antikörper gegen das Adeno-assoziierte Virus.
  • Auf einem stabilen täglichen oralen Regime von mindestens 0,5 mg/kg/Tag Prednison oder 0,75 Milligramm pro Kilogramm pro Tag (mg/kg/Tag) mindestens 6 Monate vor dem Eintritt in die Studie, wobei die monatlichen Dosismodifikationen entsprechend der klinischen Praxis ermöglichen.
  • Erfüllen Sie 10-Meter-Spazier-/Laufzeitkriterien.
  • Treffen Sie die Zeit, um sich aus den Kriterien der Rückenlage zu erheben.
  • Der Teilnehmer hat ein Körpergewicht von ≤ 50 kg.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle oder vorherige Behandlung mit einem zugelassenen oder investierenden Gentransfermedikament oder einer Genbearbeitungstherapie.
  • Exposition gegenüber Vamorolon, Givinostat, zugelassener oder investierender Dystrophin- oder krankheitsmodifizierender Medikamente (wie Eteplirsen, Golodirsen, Casimersen, Viltolarsen und Ataluren) oder ein weiteres Untersuchungsmittel für Angaben innerhalb von 6 Monaten oder 5 Halbebenen, die sich vor der Anmeldung länger befinden.
  • Etablierte klinische Diagnose von DMD, die mit einer Deletionsmutation in Exons 1 bis 11 oder Exons 42 bis 45, einschließlich des DMD -Gens, des DMD -Gens verbunden ist, wie in einem genetischen Bericht dokumentiert.

Andere Einschluss-/Ausschlusskriterien, die gemäß Protokoll angewendet werden sollen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sgt-003 gefolgt von Placebo
Eingeschriebene Teilnehmer erhalten in Teil 1 eine einzelne intravenöse (iv) Infusion von Sgt-003 und eine einzelne IV-Infusion des passenden Placebos in Teil 2.
Arzneimittel: Placebo
IV-Infusion
Arzneimittel: Sgt-003
Adeno-assoziierte Virus (AAV) -basierte Gentherapie, die ein Codon-optimiertes und CPG-Insel-minimiertes humanes 5-Repeat-Mikrodystrophin liefert (H-μd5)
Experimental: Placebo gefolgt von Sgt-003
Eingeschriebene Teilnehmer erhalten in Teil 1 eine einzelne intravenöse (iv) Infusion des passenden Placebos und eine einzelne IV-Infusion von Sgt-003 in Teil 2.
Arzneimittel: Placebo
IV-Infusion
Arzneimittel: Sgt-003
Adeno-assoziierte Virus (AAV) -basierte Gentherapie, die ein Codon-optimiertes und CPG-Insel-minimiertes humanes 5-Repeat-Mikrodystrophin liefert (H-μd5)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechseln Sie von der Zeit zu Zeitlinien zum Aufstieg (TTR) von der Rückenlage am Tag 540 (Rise/s)
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 540
Grundlinie, Tag 540

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung von der Ausgangslinie in der STRIDE -Geschwindigkeit 95. Zentil (SV95C) (M/s) am Tag 540
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 540
Grundlinie, Tag 540
Wechsel von der Ausgangswerte in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Gesamtpunktzahl am Tag 540
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 540
Grundlinie, Tag 540
Kumulativer Funktionsverlust in NSAA -Artikeln am Tag 540
Zeitfenster: Am Tag 540
Am Tag 540
Veränderung von der Ausgangswert in Mikrodystrophin -Proteinspiegeln durch Western Blot (% des normalen Dystrophin) am Tag 90
Zeitfenster: Baseline, Tag 90
Baseline, Tag 90
Veränderung von der Ausgangswert in Mikrodystrophingewebeverteilung durch Immunfluoreszenz (% positive Fasern) am Tag 90
Zeitfenster: Baseline, Tag 90
Baseline, Tag 90
Wechsel von dem Ausgangswert in prozentuierten prozentuierten Zwangs -Vitalkapazität (FVC) am Tag 540
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 540
Grundlinie, Tag 540
Änderung von Ausgangswert in prozentuierten prozentuierten Peak Expiratory Flow (PEF) am Tag 540
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 540
Grundlinie, Tag 540
Änderung von dem Ausgangswert in Prozent prozessiviertes Erzwingungsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) am Tag 540
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 540
Grundlinie, Tag 540
Wechseln Sie vom Ausgangswert im PODCI -Score (Pediatric Outcomes Data Collection Instrument Instrument) am Tag 540
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 540
Grundlinie, Tag 540
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der 4-Stufen-Treppensteig-Geschwindigkeit (Aufgaben/s) am Tag 540
Zeitfenster: Baseline, Tag 540
Baseline, Tag 540
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der 10-Meter-Gehen/Laufen (10MWR) Geschwindigkeit (m/s) am Tag 540
Zeitfenster: Baseline, Tag 540
Baseline, Tag 540
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs) und klinisch signifikanten Veränderungen im Elektrokardiogramm (EKG) und in der Echokardiographie (ECHO)
Zeitfenster: Vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 540
Vom ersten Tag der Dosierung bis zum Tag 540

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2034

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. August 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. August 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

8. September 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SGT-003-301
  • 2025-522949-22 (EudraCT-Nummer)
  • 1013075 (Andere Kennung: IRAS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

Klinische Studien zur Placebo

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Serbia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren