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Uno studio sulla terapia genica SGT-003 nei maschi ambulanti con distrofia muscolare di Duchenne (Impatto Duchenne)

1 giugno 2026 aggiornato da: Solid Biosciences Inc.

Uno studio di fase 3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare l'efficacia di una singola dose endovenosa di SGT-003 nei maschi ambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

Questo è uno studio di fase 3, in doppio cieco, controllato con placebo con l'obiettivo primario di valutare l'efficacia di una singola infusione IV di SGT-003 in partecipanti a maschi ambulanti pediatrici con DMD. Gli obiettivi secondari includono la valutazione di ulteriori risultati di efficacia e sicurezza. Lo studio sarà diviso in 2 parti. I partecipanti saranno randomizzati 1: 1 a SGT-003 nella parte 1 seguita da placebo nella parte 2 o al placebo nella parte 1 seguita da SGT-003 nella parte 2. I partecipanti continueranno a essere monitorati nel follow-up a lungo termine (LTFU) per almeno 5 anni dalla data di dosaggio SGT-003.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Westmead
        • Investigatore principale:
          • Michelle Lorentzos, MD
        • Contatto:
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Reclutamento
        • BC Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Kathryn Selby, MD
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stati Uniti, 75082
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il partecipante è ambulatoriale.
  • Diagnosi clinica stabilita di DMD e mutazione del gene DMD documentato predittivo del fenotipo DMD.
  • Negativo per gli anticorpi contro il virus adeno-associato.
  • Su un regime orale giornaliero stabile di almeno 0,5 mg/kg/giorno di prednisone o 0,75 milligrammi per chilogrammo al giorno (mg/kg/giorno) DeflazaCort per almeno 6 mesi prima di entrare nello studio, consentendo modifiche alla dose basate sul peso secondo la pratica clinica.
  • Incontra i criteri di camminata/tempo di esecuzione di 10 metri.
  • Incontra il tempo per sollevarsi da criteri supini.
  • Il partecipante ha peso corporeo ≤50 kg.

Criteri di esclusione:

  • Trattamento attuale o precedente con un farmaco di trasferimento genico approvato o studiato o terapia di editing genico.
  • Esposizione a farmaci per vamolone, Givinostat, farmaci approvati o investigativi per la distrofina o la malattia (come Eteplirsen, Golodirsen, Casimersen, Vitolarsen e Ataluren) o un altro farmaco investigativo per qualsiasi indicazione entro 6 mesi o 5 emivi, che è più a lungo, prima di essere previste.
  • Diagnosi clinica stabilita di DMD associata a qualsiasi mutazione di delezione negli esoni da 1 a 11 o esoni da 42 a 45, inclusivo, del gene DMD come documentato da un rapporto genetico.

Altri criteri di inclusione/esclusione da applicare secondo il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SGT-003 seguito da placebo
I partecipanti iscritti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di SGT-003 nella parte 1 e una singola infusione IV di placebo corrispondente nella parte 2.
Droga: Placebo
Infusione endovenosa
Droga: SGT-003
Terapia genica a base di virus adeno-associato (AAV) che offre una microdicolophina a 5 ripetizione umana ottimizzata per il codone e cpg (H-μd5).
Sperimentale: Placebo seguito da SGT-003
I partecipanti iscritti riceveranno una singola infusione per via endovenosa (IV) del placebo corrispondente nella parte 1 e una singola infusione IV di SGT-003 nella parte 2.
Droga: Placebo
Infusione endovenosa
Droga: SGT-003
Terapia genica a base di virus adeno-associato (AAV) che offre una microdicolophina a 5 ripetizione umana ottimizzata per il codone e cpg (H-μd5).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale nel tempo all'ascesa (TTR) dalla velocità supina (ascesa/s) al giorno 540
Lasso di tempo: Baseline, giorno 540
Baseline, giorno 540

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dal basale nella velocità del passo 95 ° centesimo (SV95C) (m/s) al giorno 540
Lasso di tempo: Baseline, giorno 540
Baseline, giorno 540
Cambiamento dal punteggio totale del basale nella North Star Ambulatory Assessment (NSAA) al giorno 540
Lasso di tempo: Baseline, giorno 540
Baseline, giorno 540
Perdita cumulativa di funzione negli articoli NSAA al giorno 540
Lasso di tempo: Al giorno 540
Al giorno 540
Variazione dal basale nei livelli di proteina della microdinstrofina mediante Western blot (% della distrofina normale) al giorno 90
Lasso di tempo: Baseline, giorno 90
Baseline, giorno 90
Variazione dalla linea di base nella distribuzione del tessuto di microdinstrofina mediante immunofluorescenza (% fibre positive) al giorno 90
Lasso di tempo: Baseline, giorno 90
Baseline, giorno 90
Variazione dal basale nella percentuale prevista per la capacità vitale forzata (FVC) al giorno 540
Lasso di tempo: Baseline, giorno 540
Baseline, giorno 540
Variazione dal basale nel flusso espiratorio di picco previsto per percentuale (PEF) al giorno 540
Lasso di tempo: Baseline, giorno 540
Baseline, giorno 540
Variazione dal basale nel volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) al giorno 540
Lasso di tempo: Baseline, giorno 540
Baseline, giorno 540
Modifica dalla linea di base nel punteggio globale della raccolta dei dati pediatrici (PODCI) al giorno 540
Lasso di tempo: Baseline, giorno 540
Baseline, giorno 540
Variazione rispetto al basale nella velocità della salita di 4 gradini (4SC) (compiti/s) al giorno 540
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 540
Baseline, Giorno 540
Variazione rispetto al basale nella velocità di camminata/corsa su 10 metri (10MWR) (m/s) al giorno 540
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 540
Baseline, Giorno 540
Numero di partecipanti con Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE), Eventi Avversi Gravi (SAE), Eventi Avversi di Interesse Speciale (AESI) e cambiamenti clinicamente significativi nell'Elettrocardiogramma (ECG) e nell'Ecocardiografia (ECO)
Lasso di tempo: Dalla prima dose fino al Giorno 540
Dalla prima dose fino al Giorno 540

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2034

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 agosto 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 agosto 2025

Primo Inserito (Effettivo)

8 settembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SGT-003-301
  • 2025-522949-22 (Numero EudraCT)
  • 1013075 (Altro identificatore: IRAS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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