Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van SGT-003-gentherapie bij ambulante mannen met Duchenne spierdystrofie (Impact Duchenne)

11 augustus 2026 bijgewerkt door: Solid Biosciences Inc.

Een fase 3, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerd onderzoek om de werkzaamheid te onderzoeken van een enkele intraveneuze dosis SGT-003 bij ambulante mannen met Duchenne spierdystrofie

Dit is een fase 3, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek met het primaire doel van het evalueren van de werkzaamheid van een enkele IV-infusie van SGT-003 bij pediatrische ambulante mannelijke deelnemers met DMD. De secundaire doelstellingen omvatten de evaluatie van extra werkzaamheid en veiligheidsresultaten. De studie zal worden verdeeld in 2 delen. Deelnemers worden gerandomiseerd 1: 1 naar ofwel SGT-003 in deel 1 gevolgd door placebo in deel 2 of naar placebo in deel 1 gevolgd door SGT-003 in deel 2. Deelnemers worden nog steeds gecontroleerd in langdurige follow-up (LTFU) gedurende ten minste 5 jaar vanaf hun SGT-003-doseerdatum.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

80

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië
        • Werving
        • The Children's Hospital of Westmead
        • Hoofdonderzoeker:
          • Michelle Lorentzos, MD
        • Contact:
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Werving
        • Alberta Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jean Mah, MD
        • Contact:
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
        • Werving
        • BC Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kathryn Selby, MD
        • Contact:
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Werving
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hernan Gonorazky, MD
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Verenigde Staten, 75082
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Verenigde Staten, 23510
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer is ambulant.
  • Gevestigde klinische diagnose van DMD en gedocumenteerde DMD -genmutatie voorspellend voor het DMD -fenotype.
  • Negatief voor antilichamen tegen adeno-geassocieerd virus.
  • Op een stabiel dagelijks orale regime van ten minste 0,5 mg/kg/dag prednison of 0,75 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag) deflazacort gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan het betreden van de studie, waardoor dosisaanpassingen mogelijk zijn in overeenstemming met de klinische praktijk.
  • Voldoen aan 10-meter wandel-/runtime-criteria.
  • Ontmoet de tijd om op te stijgen van rugliggingcriteria.
  • Deelnemer heeft lichaamsgewicht ≤50 kg.

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige of voorafgaande behandeling met een goedgekeurde of onderzoek naar geneesmiddelen van genoverdracht of genoverdracht of genbewerkingstherapie.
  • Blootstelling aan vamorolon, givinostat, goedgekeurd of onderzoeksdystrofine- of ziektemodificerende geneesmiddelen (zoals Eteplirsen, Golodirsen, Casimersen, Viltolarsen en ataluren), of een ander onderzoeksgeneesmiddel voor enige indicatie binnen 6 maanden of 5 half leven, wat langer is, voorafgaand aan de inschrijving.
  • Gevestigde klinische diagnose van DMD die wordt geassocieerd met elke deletiemutatie in exons 1 tot 11 of exons 42 tot 45, inclusief, van het DMD -gen zoals gedocumenteerd door een genetisch rapport.

Andere inclusie/uitsluitingscriteria die volgens het protocol moeten worden toegepast.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: SGT-003 in Part 1, Placebo in Part 2
Enrolled participants will receive a single intravenous (IV) infusion of SGT-003 in Part 1 and may receive a single IV infusion of matching Placebo in Part 2 per protocol-defined eligibility criteria.
Geneesmiddel: Placebo
IV infusie
Geneesmiddel: SGT-003
Adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde gentherapie die een codon-geoptimaliseerde en CPG-eiland-geminimiseerde menselijke 5-herhalingsmicrodystrofine levert (H-PG5)
Experimenteel: Placebo in Part 1, SGT-003 in Part 2
Enrolled participants will receive a single intravenous (IV) infusion of matching Placebo in Part 1 and a single IV infusion of SGT-003 in Part 2 per protocol-defined eligibility criteria.
Geneesmiddel: Placebo
IV infusie
Geneesmiddel: SGT-003
Adeno-geassocieerd virus (AAV) gebaseerde gentherapie die een codon-geoptimaliseerde en CPG-eiland-geminimiseerde menselijke 5-herhalingsmicrodystrofine levert (H-PG5)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in tijd tot stijgen (TTR) van rugligging (stijg/s) op dag 540
Tijdsspanne: Basislijn, dag 540
Basislijn, dag 540

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verander van de basislijn in Stride Snelheid 95e centiel (SV95C) (m/s) op dag 540
Tijdsspanne: Basislijn, dag 540
Basislijn, dag 540
Verandering van de basislijn in North Star Ambulatory Assessment (NSAA) Totale score op dag 540
Tijdsspanne: Basislijn, dag 540
Basislijn, dag 540
Cumulatief functieverlies in NSAA -items op dag 540
Tijdsspanne: Op dag 540
Op dag 540
Verandering vanaf baseline in 10-meter wandel/ren (10MWR) snelheid (m/s) op dag 540
Tijdsspanne: Baseline, dag 540
Baseline, dag 540
Aantal deelnemers met behandelinggerelateerde bijwerkingen (TEAEs), ernstige bijwerkingen (SAEs), bijwerkingen van specifiek belang (AESIs), en klinisch significante veranderingen in elektrocardiogram (ECG) en echocardiografie (ECHO)
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis tot dag 540
Vanaf de eerste dosis tot dag 540
Change From Baseline in 4-Stair Climb (4SC) Velocity (Tasks/s) at Day 540
Tijdsspanne: Baseline, Day 540
Baseline, Day 540
Change from Baseline in Percent Predicted Forced Vital Capacity (FVC) at Day 540
Tijdsspanne: Baseline, Day 540
Baseline, Day 540
Change from Baseline in Percent Predicted Peak Expiratory Flow (PEF) at Day 540
Tijdsspanne: Baseline, Day 540
Baseline, Day 540
Change from Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1) at Day 540
Tijdsspanne: Baseline, Day 540
Baseline, Day 540
Change from Baseline in Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF) at Day 540[
Tijdsspanne: Baseline, Day 540
Baseline, Day 540
Change from Baseline in Global Longitudinal Strain (GLS) at Day 540
Tijdsspanne: Baseline, Day 540
Baseline, Day 540
Change from Baseline in the Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) Global score at Day 540
Tijdsspanne: Baseline, Day 540
Baseline, Day 540
Change From Baseline in Viral Shedding as Measured by Polymerase Chain Reaction (PCR) at Day 360
Tijdsspanne: Baseline, Day 360
Baseline, Day 360
Change From Baseline in Anti-Adeno-Associated Virus (AAV) Antibody Titers at Day 540
Tijdsspanne: Baseline, Day 540
Baseline, Day 540
Change from Baseline in Microdystrophin T-cell Reactivity by Enzyme-Linked Immunospot at Day 540
Tijdsspanne: Baseline, Day 540
Baseline, Day 540

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 januari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 januari 2034

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 augustus 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 augustus 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 september 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SGT-003-301
  • 2025-522949-22 (EudraCT-nummer)
  • 1013075 (Andere identificatie: IRAS)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren