Bezpečnost a účinnost přípravku ZVS106e při léčbě IRD způsobených bialelickými mutacemi v genu ABCA4 (ZVS106e)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥8 let;
2. Pacienti diagnostikováni s dědičnou degenerací sítnice způsobenou bialelickými mutacemi ABCA4 genetickým testováním, a bez jiných očních genetických onemocnění;
3. Cílové oko musí splňovat následující požadavky: nejlepší korigovaná zraková ostrost je 0,5 až 2,0 LogMAR (včetně 0,5 a 2,0 LogMAR, ekvivalentní desítkovému indexu zrakové ostrosti až 0,3);
4. Subjekt a jeho/její manžel/manželka souhlasí s používáním účinných antikoncepčních opatření během zkušebního období a po dobu nejméně jednoho roku po podání.
5. Dobrovolně se účastní klinických studií a podepisují informované souhlasové formuláře a jsou schopni dokončit všechny zkušební procesy podle požadavků protokolu.

Kritéria vyloučení:

1. Výzkumníci určili, že cílové oko má v současné době nebo mělo v minulosti jiné léze makuly, jako je retinální schizis nebo epiretinální membrána. Nebo mají jiná oční onemocnění, která mohou bránit chirurgickému zákroku nebo narušit interpretaci studijního koncového bodu;
2. Pacienti, kteří dostali léčbu léky, které mohou ovlivnit pozorování studie, během tří měsíců před screeningem;
3. Cílové oko podstoupilo následující nitrooční chirurgické zákroky: retinální repositioning a vitrektomie;
4. Existují známá oční/zraková onemocnění, poruchy nebo léze, které způsobují nebo souvisejí se ztrátou zraku, nebo jejichž související léčby nebo terapie jsou známy, že způsobují nebo souvisejí se ztrátou zraku;
5. Pacienti, kteří trpěli virovým infekčním onemocněním, které může ovlivnit hodnocení účinnosti a bezpečnosti zkoumaného léku, nebo dostali antivirovou vakcínu během jednoho měsíce před zařazením;
6. Systémové léky, které jsou v současné době používány nebo mohou být vyžadovány a způsobují oční toxicitu, jako je psoralen, kyselina riselinová nebo tamoxifen atd.
7. Známá alergie na léky plánované k použití ve studii;
8. Pacienti trpící špatně léčenou hypertenzí: systolický krevní tlak ≥160 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥100 mmHg;

9. Následující abnormality laboratorních testů mají klinický význam:

   Funkce jater: Chronické onemocnění jater, zvýšení ALT nebo AST >2krát nad horní hranici normální hodnoty; Pacienti s abnormální funkcí srážení (protrombinový čas ≥ 3 sekundy nad horní hranicí normální hodnoty, aktivovaný parciální tromboplastinový čas ≥ 10 sekund nad horní hranicí normální hodnoty); Sérologické virologické vyšetření: Pozitivní na aktivní hepatitidu B, protilátku proti viru hepatitidy C (HCV-Ab), protilátku proti lidskému imunodeficienčnímu viru (HIV-Ab) nebo protilátku proti syfilis;

10. Existuje jakákoli minulá nebo současná anamnéza, která může ovlivnit bezpečnost studie nebo proces léku v těle, zejména anamnéza onemocnění, jako jsou kardiovaskulární, jaterní, ledvinové, endokrinní, trávicí trakt, plicní, nervové, hematologické, nádorové, imunitní nebo metabolické poruchy, které výzkumníci považují za klinicky významné;
11. Pacienti, kteří se účastnili jakýchkoli klinických studií léků nebo zdravotnických prostředků během tří měsíců před screeningem;
12. Těhotné nebo kojící ženy; Podle úsudku výzkumníka pacienti, kteří jsou z jiných důvodů považováni za nevhodné pro účast v této klinické studii