Bezpieczeństwo i skuteczność preparatu ZVS106e w leczeniu IRD spowodowanych mutacjami obu alleli genu ABCA4 (ZVS106e)

Kryteria włączenia:

1. Wiek ≥8 lat;
2. Pacjenci z rozpoznaną dziedziczną degeneracją siatkówki spowodowaną biallelicznymi mutacjami ABCA4 w badaniu genetycznym, bez innych genetycznych chorób okulistycznych;
3. Oko docelowe musi spełniać następujące wymagania: najlepsza skorygowana ostrość wzroku wynosi 0,5 do 2,0 LogMAR (włącznie z 0,5 i 2,0 LogMAR, co odpowiada dziesiętnemu wskaźnikowi ostrości wzroku do 0,3);
4. Badany i jego/jej małżonek zgadzają się na stosowanie skutecznych środków antykoncepcyjnych w okresie badania i przez co najmniej rok po podaniu leku.
5. Dobrowolny udział w badaniach klinicznych i podpisanie formularzy świadomej zgody, oraz możliwość ukończenia wszystkich procesów badania zgodnie z wymaganiami protokołu.

Kryteria wykluczenia:

1. Badacze ustalili, że oko docelowe obecnie ma lub miało w przeszłości inne zmiany plamki żółtej, takie jak rozszczep siatkówki lub błona nasiatkówkowa. Lub mają inne choroby oczu, które mogą utrudniać operację lub zakłócać interpretację punktu końcowego badania;
2. Otrzymanie leczenia farmakologicznego, które może wpłynąć na obserwację badania, w ciągu trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym;
3. Oko docelowe przeszło następujące operacje wewnątrzgałkowe: repozycję siatkówki i witrektomię;
4. Istnieją znane choroby/ zaburzenia lub zmiany oczu/wzroku, które powodują lub są związane z utratą wzroku, lub których związane leczenia lub terapie są znane z powodowania lub związku z utratą wzroku;
5. Przebycie wirusowej choroby zakaźnej, która może wpłynąć na ocenę skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku lub otrzymanie szczepionki przeciwwirusowej w ciągu miesiąca przed rejestracją;
6. Obecnie stosowane lub mogące być wymagane leki ogólnoustrojowe powodujące toksyczność oczu, takie jak psoralen, kwas ryselinowy lub tamoksyfen, itp.
7. Znana alergia na leki planowane do użycia w badaniu;
8. Cierpienie na słabo kontrolowane farmakologicznie nadciśnienie: skurczowe ciśnienie krwi ≥160 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥100 mmHg;

9. Następujące nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych mają znaczenie kliniczne:

   Funkcja wątroby: Przewlekła choroba wątroby, podwyższenie ALT lub AST >2-krotność górnej granicy normy; Osoby z nieprawidłową funkcją krzepnięcia (czas protrombinowy ≥ 3 sekundy powyżej górnej granicy normy, aktywowany czas częściowej tromboplastyny ≥ 10 sekund powyżej górnej granicy normy); Badanie wirusologiczne surowicy: Dodatni wynik na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B, przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV-Ab), przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV-Ab) lub przeciwciała przeciwko kiłe;

10. Istnieje jakakolwiek przeszła lub obecna historia medyczna, która może wpłynąć na bezpieczeństwo badania lub proces leku in vivo, szczególnie historia chorób takich jak sercowo-naczyniowe, wątrobowe, nerkowe, endokrynologiczne, przewodu pokarmowego, płucne, nerwowe, hematologiczne, nowotworowe, immunologiczne lub metaboliczne, które badacze uznają za mające znaczenie kliniczne;
11. Osoby, które uczestniczyły w jakichkolwiek badaniach klinicznych leków lub urządzeń medycznych w ciągu trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym;
12. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią; Według osądu badacza, osoby uznane za nieodpowiednie do udziału w tym badaniu klinicznym z innych powodów