Sikkerhed og effekt af ZVS106e i behandlingen af IRD'er forårsaget af bialleliske mutationer i ABCA4 (ZVS106e)

Inklusionskriterier:

1. Alder ≥8 år;
2. Patienter diagnosticeret med arvelig retinal degeneration forårsaget af ABCA4 bialleliske mutationer gennem genetisk testning, og uden andre oftalmiske genetiske sygdomme;
3. Det målrettede øje skal opfylde følgende krav: den bedste korrigerede synsskarphed er 0,5 til 2,0 LogMAR (inklusive 0,5 og 2,0 LogMAR, svarende til decimal synsskarphedsindeks op til 0,3);
4. Deltageren og hans eller hendes ægtefælle er enige om at anvende effektive præventionsmetoder i forsøgsperioden og i mindst et år efter administration.
5. Frivilligt deltage i kliniske forsøg og underskrive informerede samtykkeerklæringer, og være i stand til at gennemføre alle forsøgsprocesser som krævet af protokollen.

Eksklusionskriterier:

1. Forskerne har fastslået, at det målrettede øje i øjeblikket har eller tidligere har haft andre makulære læsioner såsom retinal schisis eller epiretinal membran. Eller have andre øjensygdomme, der kan hindre kirurgien eller forstyrre fortolkningen af undersøgelsens endepunkt;
2. Har modtaget lægemiddelbehandling, der kan påvirke observationen af forsøget, inden for de tre måneder før screening;
3. Det målrettede øje har gennemgået følgende intraokulære operationer: retinal repositionering og vitrektomi;
4. Der er kendte øjen-/synssygdomme, lidelser eller læsioner, der forårsager eller er relateret til synstab, eller hvis relaterede behandlinger eller terapier er kendt for at forårsage eller være relateret til synstab;
5. Har lidt af en viral infektionssygdom, der kan påvirke vurderingen af undersøgelseslægemidlets effektivitet og sikkerhed, eller har modtaget en antiviral vaccine inden for en måned før inddeling;
6. Systemiske lægemidler, der i øjeblikket er i brug eller kan være nødvendige, der forårsager øjentoksicitet, såsom psoralen, riselinsyre eller tamoxifen osv.
7. Kendt for at være allergisk over for de lægemidler, der er planlagt til brug i undersøgelsen;
8. Lider af dårligt lægemiddelkontrolleret hypertension: systolisk blodtryk ≥160 mmHg eller diastolisk blodtryk ≥100 mmHg;

9. Følgende laboratorieprøveabnormiteter har klinisk signifikans:

   Leverfunktion: Kronisk leversygdom, forhøjelse af ALT eller AST >2 gange øvre grænse for normalværdien; Dem med abnorm koagulationsfunktion (protrombintid ≥ 3 sekunder over øvre grænse for normalværdien, aktiveret partiel tromboplastintid ≥ 10 sekunder over øvre grænse for normalværdien); Serologisk undersøgelse: Positiv for aktiv hepatitis B, hepatitis C-virus-antistof (HCV-Ab), humant immundefektvirus-antistof (HIV-Ab) eller syfilis-antistof;

10. Der er enhver tidligere eller nuværende medicinsk historie, der kan påvirke forsøgets sikkerhed eller lægemidlets in vivo-proces, især en historie med sygdomme såsom kardiovaskulære, lever-, nyre-, endokrine, fordøjelseskanal-, lunge-, nervesystem-, blod-, tumor-, immunsystem- eller metaboliske forstyrrelser, som forskerne anser for at have klinisk signifikans;
11. Dem, der har deltaget i kliniske forsøg med lægemidler eller medicinsk udstyr inden for de tre måneder før screening;
12. Gravide eller ammende kvinder; Ifølge forskerens vurdering, dem, der anses for uegnede til at deltage i dette kliniske forsøg af andre årsager