Die Sicherheit und Wirksamkeit von ZVS106e bei der Behandlung von IRDs, verursacht durch biallelische Mutationen in ABCA4 (ZVS106e)

Einschlusskriterien:

1. Alter ≥8 Jahre;
2. Patienten mit diagnostizierter hereditärer retinaler Degeneration, verursacht durch biallelische ABCA4-Mutationen mittels genetischer Testung, und ohne andere ophthalmologische genetische Erkrankungen;
3. Das Zielauge muss folgende Anforderungen erfüllen: die bestkorrigierte Sehschärfe beträgt 0,5 bis 2,0 LogMAR (einschließlich 0,5 und 2,0 LogMAR, entsprechend dem dezimalen Sehschärfeindex bis zu 0,3);
4. Der Proband und sein oder ihr Ehepartner erklären sich damit einverstanden, während der Versuchsperiode und für mindestens ein Jahr nach der Verabreichung wirksame Verhütungsmaßnahmen zu ergreifen.
5. Freiwillige Teilnahme an klinischen Studien und Unterzeichnung von Einverständniserklärungen sowie die Fähigkeit, alle Versuchsprozesse gemäß den Anforderungen des Protokolls zu absolvieren.

Ausschlusskriterien:

1. Die Forscher stellten fest, dass das Zielauge derzeit andere Makulaläsionen wie retinale Schisis oder epiretinale Membran aufweist oder in der Vergangenheit aufwies. Oder andere Augenerkrankungen haben, die die Operation behindern oder die Interpretation des Studienendpunkts beeinträchtigen könnten;
2. Erhalt einer medikamentösen Behandlung, die die Beobachtung des Versuchs innerhalb der drei Monate vor dem Screening beeinflussen könnte;
3. Das Zielauge wurde folgenden intraokularen Operationen unterzogen: Netzhautrepositionierung und Vitrektomie;
4. Bekannte Augen-/Sehstörungen, Erkrankungen oder Läsionen, die Sehverlust verursachen oder damit zusammenhängen, oder deren zugehörige Behandlungen oder Therapien bekanntermaßen Sehverlust verursachen oder damit zusammenhängen;
5. Erlittene virale Infektionskrankheit, die die Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung des Prüfpräparats beeinflussen könnte, oder Erhalt eines antiviralen Impfstoffs innerhalb eines Monats vor der Einschreibung;
6. Systemische Medikamente, die derzeit verwendet werden oder möglicherweise erforderlich sind und Augentoxizität verursachen, wie Psoralen, Risselinsäure oder Tamoxifen usw.
7. Bekannte Allergie gegen die in der Studie geplanten Arzneimittel;
8. Leiden unter schlecht medikamentös kontrolliertem Bluthochdruck: systolischer Blutdruck ≥160 mmHg oder diastolischer Blutdruck ≥100 mmHg;

9. Folgende Laboruntersuchungsanomalien haben klinische Signifikanz:

   Leberfunktion: Chronische Lebererkrankung, Erhöhung von ALT oder AST >2-fach über dem oberen Grenzwert des Normalbereichs; Personen mit abnormaler Gerinnungsfunktion (Prothrombinzeit ≥ 3 Sekunden über dem oberen Grenzwert des Normalbereichs, aktivierte partielle Thromboplastinzeit ≥ 10 Sekunden über dem oberen Grenzwert des Normalbereichs); Serologische Untersuchung: Positiv auf aktive Hepatitis B, Hepatitis-C-Virus-Antikörper (HCV-Ab), Humanes Immundefizienz-Virus-Antikörper (HIV-Ab) oder Syphilis-Antikörper;

10. Jede vergangene oder aktuelle medizinische Vorgeschichte, die die Sicherheit des Versuchs oder den In-vivo-Prozess des Arzneimittels beeinflussen könnte, insbesondere eine Vorgeschichte von Erkrankungen wie kardiovaskulären, Leber-, Nieren-, endokrinen, Verdauungs-, Lungen-, Nerven-, Blut-, Tumor-, Immun- oder Stoffwechselstörungen, die die Forscher als klinisch signifikant erachten;
11. Personen, die innerhalb der drei Monate vor dem Screening an klinischen Studien mit Arzneimitteln oder Medizinprodukten teilgenommen haben;
12. Schwangere oder stillende Frauen; Nach Ermessen des Forschers Personen, die aus anderen Gründen als ungeeignet für die Teilnahme an dieser klinischen Studie erachtet werden