La Sicurezza e l'Efficacia di ZVS106e nel Trattamento delle IRD Causate da Mutazioni Bialleliche in ABCA4 (ZVS106e)

Criteri di inclusione:

1. Età ≥8 anni;
2. Pazienti con diagnosi di degenerazione retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche ABCA4 attraverso test genetici, e senza altre malattie genetiche oftalmiche;
3. L'occhio bersaglio deve soddisfare i seguenti requisiti: la migliore acuità visiva corretta è 0,5-2,0 LogMAR (inclusi 0,5 e 2,0 LogMAR, equivalente all'indice di acuità visiva decimale fino a 0,3);
4. Il soggetto e il suo coniuge acconsentono ad adottare misure contraccettive efficaci durante il periodo di prova e per almeno un anno dopo la somministrazione.
5. Partecipare volontariamente agli studi clinici e firmare i moduli di consenso informato, ed essere in grado di completare tutti i processi di prova come richiesto dal protocollo.

Criteri di esclusione:

1. I ricercatori hanno determinato che l'occhio bersaglio ha attualmente o ha avuto in precedenza altre lesioni maculari come schisi retinica o membrana epiretinica. O avere altre malattie oculari che potrebbero ostacolare l'intervento chirurgico o interferire con l'interpretazione dell'endpoint dello studio;
2. Aver ricevuto un trattamento farmacologico che potrebbe influenzare l'osservazione della prova entro i tre mesi precedenti lo screening;
3. L'occhio bersaglio ha subito i seguenti interventi intraoculari: riposizionamento retinico e vitrectomia;
4. Ci sono malattie/disordini/lesioni oculari/visivi noti che causano o sono correlati alla perdita della vista, o i cui trattamenti/terapie correlati sono noti per causare o essere correlati alla perdita della vista;
5. Aver sofferto di una malattia infettiva virale che potrebbe influenzare la valutazione di efficacia e sicurezza del farmaco in sperimentazione o aver ricevuto un vaccino antivirale entro un mese prima dell'arruolamento;
6. Farmaci sistemici attualmente in uso o che potrebbero essere necessari e che causano tossicità oculare, come psoraleni, acido risselinico o tamoxifene, ecc.
7. Nota allergia ai farmaci previsti per l'uso nello studio;
8. Soffrire di ipertensione scarsamente controllata dai farmaci: pressione sanguigna sistolica ≥160 mmHg o pressione sanguigna diastolica ≥100 mmHg;

9. Le seguenti anomalie dei test di laboratorio hanno significato clinico:

   Funzione epatica: Malattia epatica cronica, elevazione di ALT o AST >2 volte il limite superiore del valore normale; Coloro con funzionalità coagulativa anormale (tempo di protrombina ≥ 3 secondi sopra il limite superiore del valore normale, tempo di tromboplastina parziale attivato ≥ 10 secondi sopra il limite superiore del valore normale); Esame virologico sierologico: Positività per epatite B attiva, anticorpo del virus dell'epatite C (HCV-Ab), anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV-Ab) o anticorpo della sifilide;

10. Esiste qualsiasi anamnesi medica passata o attuale che potrebbe influenzare la sicurezza della prova o il processo in vivo del farmaco, in particolare una storia di malattie come cardiovascolari, epatiche, renali, endocrine, del tratto digerente, polmonari, nervose, ematologiche, tumorali, immunitarie o metaboliche che i ricercatori considerano di significato clinico;
11. Coloro che hanno partecipato a qualsiasi studio clinico di farmaci o dispositivi medici entro i tre mesi precedenti lo screening;
12. Donne in gravidanza o in allattamento; Secondo il giudizio del ricercatore, coloro che sono ritenuti inadatti a partecipare a questo studio clinico per altri motivi