ZVS101e in Patients With Bietti's Crystalline Dystrophy (ZVS101e-BCD)
12. června 2026 aktualizováno: Chigenovo Co., Ltd
Clinical Translation and Application Protocol for ZVS101e in the Gene Therapy of Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy
The goal of this clinical trial is to evaluate the safety and early effectiveness of ZVS101e in patients with Bietti crystalline dystrophy who meet the eligibility criteria for treatment under the translational application program in the Hainan Boao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone.
Participants will:
undergo screening and baseline assessments to confirm eligibility; receive a single subretinal injection of ZVS101e in the study eye; complete follow-up visits over 4 weeks after treatment for safety monitoring and assessment of early effectiveness.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
300
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jinlu Zhang, MD
- Telefonní číslo: +86-15810570898
- E-mail: zhangjinlu@chinagene.cc
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Tingting Wu, BS
- Telefonní číslo: +86-18500191916
- E-mail: wutingting@chinagene.cc
Studijní místa
-
-
Hainan
-
Qionghai, Hainan, Čína
- Boao Super Hospital
-
Qionghai, Hainan, Čína
- Hainan Boao Ophthalmology Center, Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Inclusion Criteria:
- Voluntarily participate in the research and sign the informed consent form, and be willing to complete the entire process according to the protocol requirements;
- Clinically diagnosed with Bietti's Crystalline Dystrophy (BCD), age ≥ 18 years;
- Confirmed by genetic testing to carry homozygous or compound heterozygous mutations in CYP4V2, and not complicated with other ophthalmic genetic diseases;
- Target eye BCVA ≤ 60 ETDRS letters.
Exclusion Criteria:
Subjects will be excluded if they meet any 1 of the following exclusion criteria:
- The target eye currently has or has a history of macular lesions; suffers from ocular diseases that may hinder surgery or interfere with the interpretation of study endpoints;
- The target eye has previously undergone retinal reattachment surgery, vitrectomy, or any intraocular surgery within 3 months before enrollment;
- Within 1 month before enrollment, suffered from viral infectious diseases that may affect the evaluation of the efficacy and safety of the investigational drug, or received antiviral vaccines;
- The target eye has previously received gene therapy or stem cell therapy for BCD or other ocular diseases;
- Known allergy to the drugs planned for use in the study;
- The laboratory abnormalities are considered clinically significant;
- Pregnant or lactating females.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: ZVS101e Treatment Arm
|
ZVS101e injection contains a recombinant adeno-associated virus serotype 8 (rAAV8) vector that expresses human CYP4V2 protein.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Change from baseline in Best corrected visual acuity (BCVA)
Časové okno: From enrollment to the end of treatment at 52 weeks
|
From enrollment to the end of treatment at 52 weeks
|
|
The incidence and severity of adverse events and serious adverse events
Časové okno: From enrollment to the end of treatment at 52 weeks
|
From enrollment to the end of treatment at 52 weeks
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Jia R, Meng X, Chen S, Zhang F, Du J, Liu X, Yang L. AAV-mediated gene-replacement therapy restores viability of BCD patient iPSC derived RPE cells and vision of Cyp4v3 knockout mice. Hum Mol Genet. 2023 Jan 1;32(1):122-138. doi: 10.1093/hmg/ddac181.
- Wang J, Zhang J, Yu S, Li H, Chen S, Luo J, Wang H, Guan Y, Zhang H, Yin S, Wang H, Li H, Liu J, Zhu J, Yang Q, Sha Y, Zhang C, Yang Y, Yang X, Zhang X, Zhao X, Wang L, Yang L, Wei W. Gene replacement therapy in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: an open-label, single-arm, exploratory trial. Signal Transduct Target Ther. 2024 Apr 24;9(1):95. doi: 10.1038/s41392-024-01806-3.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
30. července 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. prosince 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2035
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. června 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. června 2026
První zveřejněno (Aktuální)
17. června 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
12. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ZYA-2025-003
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .