ZVS101e in Patients With Bietti's Crystalline Dystrophy (ZVS101e-BCD)
12 de junio de 2026 actualizado por: Chigenovo Co., Ltd
Clinical Translation and Application Protocol for ZVS101e in the Gene Therapy of Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy
The goal of this clinical trial is to evaluate the safety and early effectiveness of ZVS101e in patients with Bietti crystalline dystrophy who meet the eligibility criteria for treatment under the translational application program in the Hainan Boao Lecheng International Medical Tourism Pilot Zone.
Participants will:
undergo screening and baseline assessments to confirm eligibility; receive a single subretinal injection of ZVS101e in the study eye; complete follow-up visits over 4 weeks after treatment for safety monitoring and assessment of early effectiveness.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
300
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jinlu Zhang, MD
- Número de teléfono: +86-15810570898
- Correo electrónico: zhangjinlu@chinagene.cc
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Tingting Wu, BS
- Número de teléfono: +86-18500191916
- Correo electrónico: wutingting@chinagene.cc
Ubicaciones de estudio
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Hainan
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Qionghai, Hainan, Porcelana
- Boao Super Hospital
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Qionghai, Hainan, Porcelana
- Hainan Boao Ophthalmology Center, Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
- Voluntarily participate in the research and sign the informed consent form, and be willing to complete the entire process according to the protocol requirements;
- Clinically diagnosed with Bietti's Crystalline Dystrophy (BCD), age ≥ 18 years;
- Confirmed by genetic testing to carry homozygous or compound heterozygous mutations in CYP4V2, and not complicated with other ophthalmic genetic diseases;
- Target eye BCVA ≤ 60 ETDRS letters.
Exclusion Criteria:
Subjects will be excluded if they meet any 1 of the following exclusion criteria:
- The target eye currently has or has a history of macular lesions; suffers from ocular diseases that may hinder surgery or interfere with the interpretation of study endpoints;
- The target eye has previously undergone retinal reattachment surgery, vitrectomy, or any intraocular surgery within 3 months before enrollment;
- Within 1 month before enrollment, suffered from viral infectious diseases that may affect the evaluation of the efficacy and safety of the investigational drug, or received antiviral vaccines;
- The target eye has previously received gene therapy or stem cell therapy for BCD or other ocular diseases;
- Known allergy to the drugs planned for use in the study;
- The laboratory abnormalities are considered clinically significant;
- Pregnant or lactating females.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ZVS101e Treatment Arm
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ZVS101e injection contains a recombinant adeno-associated virus serotype 8 (rAAV8) vector that expresses human CYP4V2 protein.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Change from baseline in Best corrected visual acuity (BCVA)
Periodo de tiempo: From enrollment to the end of treatment at 52 weeks
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From enrollment to the end of treatment at 52 weeks
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The incidence and severity of adverse events and serious adverse events
Periodo de tiempo: From enrollment to the end of treatment at 52 weeks
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From enrollment to the end of treatment at 52 weeks
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Jia R, Meng X, Chen S, Zhang F, Du J, Liu X, Yang L. AAV-mediated gene-replacement therapy restores viability of BCD patient iPSC derived RPE cells and vision of Cyp4v3 knockout mice. Hum Mol Genet. 2023 Jan 1;32(1):122-138. doi: 10.1093/hmg/ddac181.
- Wang J, Zhang J, Yu S, Li H, Chen S, Luo J, Wang H, Guan Y, Zhang H, Yin S, Wang H, Li H, Liu J, Zhu J, Yang Q, Sha Y, Zhang C, Yang Y, Yang X, Zhang X, Zhao X, Wang L, Yang L, Wei W. Gene replacement therapy in Bietti crystalline corneoretinal dystrophy: an open-label, single-arm, exploratory trial. Signal Transduct Target Ther. 2024 Apr 24;9(1):95. doi: 10.1038/s41392-024-01806-3.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
30 de julio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
30 de diciembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2035
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de junio de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de junio de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
17 de junio de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ZYA-2025-003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .