Atorvastatin Combined With NAC Plus Romiplostim for Management of ITP
19. června 2026 aktualizováno: Fu Haixia, Peking University People's Hospital
Atorvastatin Combined With N-Acetyl-L-Cysteine Plus Romiplostim for Management of Steroid-Resistant/Relapsed Immune Thrombocytopenia
This is a prospective, single-arm, open-lable, single-center study and we aimed to determine whether atorvastatin combined with N-acetyl-L-cysteine (NAC) plus romiplostim could induce sustained response off-treatment (SRoT) in adult patients with ITP following CS failure.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
This is a prospective, single-arm trial designed to investigate whether atorvastatin combined with N-acetyl-L-cysteine (NAC) plus romiplostim can induce a sustained response off-treatment (SRoT) in adult patients with immune thrombocytopenia (ITP) who experienced failure of first-line corticosteroid therapy.
In this study, SRoT is defined as an off-treatment period during which the platelet count remains above 30×10⁹/L in the absence of bleeding events or rescue therapy.
The primary endpoint was the proportion of patients who achieved SRoT by Week 24 after the discontinuation of romiplostim.
From Week 1 to Week 24, atorvastatin and NAC was administrated as the dose of 20mg qd and 400mg tid,respectively, and were discontinued at the end of Week 24.
During the initial 24 weeks, romiplostim was initiated at a starting dose of 3 μg/kg per week.
The weekly dose was adjusted based on platelet counts, with a maximum dose of 10 μg/kg per week, to maintain platelet levels within the range of 100-200×10⁹/L.
From Week 25 to Week 35, romiplostim was gradually tapered and discontinued, with the goal of maintaining a platelet count ≥30×10⁹/L and no less than twice the baseline level.
After all medications (including atorvastatin, NAC, and romiplostim) were discontinued (no later than Week 36), patients were followed up for an additional 24 weeks to evaluate the sustained response rate at 24 weeks post-treatment cessation.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
50
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Fu Haixia, Dr.
- Telefonní číslo: +861088326002
- E-mail: fuhaixia_210@163.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Xiaohui Zhang, Dr.
- Telefonní číslo: 861088326001
- E-mail: zhangxh@bjmu.edu.cn
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína
- Peking University People's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Inclusion Criteria:
- Diagnosed with primary ITP;
- Aged ≥18 years;
- Patients with treatment failure or relapse after first-line corticosteriod therapy for ITP;
- Platelet count <30×10⁹/L.
Exclusion Criteria:
- Pregnant or lactating women, and who were possibly pregnant, planning to become pregnant, or who had partners planning to become pregnant;
- Presence of active malignant tumors;
- Active HBV, HCV or HIV infection;
- Active infection requiring systematic treatment;
- Leukemia, myelodysplastic syndrome, aplastic anemia, myelofibrosis or other hematological disorders that may cause thrombocytopenia;
- History or presence of myocardial infarction, unstable ischemic heart disease, stroke, or NYHA Class IV heart failure;
- AST > 2 times the upper limit of normal (ULN), ALT > 2×ULN, or TBIL ≥ 1.5×ULN;
- eGFR < 50 mL/min/1.73m²;
- Any other subjects deemed ineligible for enrollment by the investigator.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: combined therapy
atorvastatin 20mg qd , N-acetyl-L-cysteine (NAC) 400mg tid, and romiplostim
|
From Week 1 to Week 24, atorvastatin and NAC was administrated as the dose of 20mg qd and 400mg tid,respectively, and were discontinued at the end of Week 24.
For romiplostim, the initial dose was 3 μg/kg per week.
The weekly dose was adjusted based on platelet counts, with a maximum dose of 10 μg/kg per week, to maintain platelet levels within the range of 100-200×10⁹/L during the initial 24-week period.
From Week 25 to Week 35, romiplostim was gradually tapered and discontinued with the goal of maintaining a platelet count ≥30×10⁹/L and no less than twice the baseline level.
After all medications (including atorvastatin, NAC, and romiplostim) were discontinued (no later than Week 36), patients were followed up for an additional 24 weeks to evaluate the sustained response rate at 24 weeks post-treatment cessation.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
24-week SRoT rate
Časové okno: 24 weeks post-treatment cessation
|
Sustained response off-treatment (SRoT) rate is defined as the proportion of patients who maintain a platelet count ≥30×10^9/L and at least a two-fold increase from the baseline count without active bleeding following treatment discontinuation.
|
24 weeks post-treatment cessation
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
24-week SCRoT rate
Časové okno: 24 weeks after treatment discontinuation
|
Sustained complete response off-treatment (SCRoT) rate was defined as the proportion of patients who maintain a platelet count of ≥100×10⁹/L without active bleeding after treatment discontinuation.
|
24 weeks after treatment discontinuation
|
|
ORR
Časové okno: Up to the end of week 24
|
Overall response rate (ORR) is defined as the proportion of patients who achieve platelet count ≥30×10^9/L and more than twice the baseline level, with no signs of active bleeding.
|
Up to the end of week 24
|
|
CR rate
Časové okno: Up to the end of week 24
|
Complete response (CR) rate is defined as the proportion of patients who achieve a platelet count ≥100×10⁹/L with no signs of active bleeding.
|
Up to the end of week 24
|
|
TTR
Časové okno: Up to the end of week 24
|
Time to response (TTR) is defined as the days from treatment initiation to first platete count reaching ≥30×10^9/L
|
Up to the end of week 24
|
|
Sustained response
Časové okno: Up to the end of week 24
|
Platelet count ≥30×10⁹/L and at least doubled from baseline on at least three of four scheduled visits during the final 8 weeks of the initial 24-week treatment phase without active bleeding.
|
Up to the end of week 24
|
|
Bleeding events
Časové okno: Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
|
Bleeding incidence and severity per WHO bleeding score
|
Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
|
|
Adverse Events
Časové okno: Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
|
The proportion of patients with adverse events
|
Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. června 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. května 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. června 2026
První zveřejněno (Aktuální)
23. června 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Cytopenie
- Patologické procesy
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Krvácení
- Kožní projevy
- Hematologická onemocnění
- Poruchy srážení krve
- Hemoragické poruchy
- Poruchy krevních destiček
- Trombotické mikroangiopatie
- Purpura, trombocytopenická
- Purpura
- Trombocytopenie
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Příznaky a symptomy
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Purpura, trombocytopenická, idiopatická
- Heterocyklické sloučeniny, 1 kruh
- Heterocyklické sloučeniny
- Mastné kyseliny
- Lipidy
- Azoly
- Pyrroly
- Kyseliny heptanoové
- Atorvastatin
- Romiplostim
Další identifikační čísla studie
- 2025PHD049-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .