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Atorvastatin Combined With NAC Plus Romiplostim for Management of ITP

19 juin 2026 mis à jour par: Fu Haixia, Peking University People's Hospital

Atorvastatin Combined With N-Acetyl-L-Cysteine Plus Romiplostim for Management of Steroid-Resistant/Relapsed Immune Thrombocytopenia

This is a prospective, single-arm, open-lable, single-center study and we aimed to determine whether atorvastatin combined with N-acetyl-L-cysteine (NAC) plus romiplostim could induce sustained response off-treatment (SRoT) in adult patients with ITP following CS failure.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

This is a prospective, single-arm trial designed to investigate whether atorvastatin combined with N-acetyl-L-cysteine (NAC) plus romiplostim can induce a sustained response off-treatment (SRoT) in adult patients with immune thrombocytopenia (ITP) who experienced failure of first-line corticosteroid therapy. In this study, SRoT is defined as an off-treatment period during which the platelet count remains above 30×10⁹/L in the absence of bleeding events or rescue therapy. The primary endpoint was the proportion of patients who achieved SRoT by Week 24 after the discontinuation of romiplostim. From Week 1 to Week 24, atorvastatin and NAC was administrated as the dose of 20mg qd and 400mg tid,respectively, and were discontinued at the end of Week 24. During the initial 24 weeks, romiplostim was initiated at a starting dose of 3 μg/kg per week. The weekly dose was adjusted based on platelet counts, with a maximum dose of 10 μg/kg per week, to maintain platelet levels within the range of 100-200×10⁹/L. From Week 25 to Week 35, romiplostim was gradually tapered and discontinued, with the goal of maintaining a platelet count ≥30×10⁹/L and no less than twice the baseline level. After all medications (including atorvastatin, NAC, and romiplostim) were discontinued (no later than Week 36), patients were followed up for an additional 24 weeks to evaluate the sustained response rate at 24 weeks post-treatment cessation.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

50

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine
        • Peking University People's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Inclusion Criteria:

  • Diagnosed with primary ITP;
  • Aged ≥18 years;
  • Patients with treatment failure or relapse after first-line corticosteriod therapy for ITP;
  • Platelet count <30×10⁹/L.

Exclusion Criteria:

  • Pregnant or lactating women, and who were possibly pregnant, planning to become pregnant, or who had partners planning to become pregnant;
  • Presence of active malignant tumors;
  • Active HBV, HCV or HIV infection;
  • Active infection requiring systematic treatment;
  • Leukemia, myelodysplastic syndrome, aplastic anemia, myelofibrosis or other hematological disorders that may cause thrombocytopenia;
  • History or presence of myocardial infarction, unstable ischemic heart disease, stroke, or NYHA Class IV heart failure;
  • AST > 2 times the upper limit of normal (ULN), ALT > 2×ULN, or TBIL ≥ 1.5×ULN;
  • eGFR < 50 mL/min/1.73m²;
  • Any other subjects deemed ineligible for enrollment by the investigator.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: combined therapy
atorvastatin 20mg qd , N-acetyl-L-cysteine (NAC) 400mg tid, and romiplostim
Médicament: atorvastatin, NAC, and romiplostim
From Week 1 to Week 24, atorvastatin and NAC was administrated as the dose of 20mg qd and 400mg tid,respectively, and were discontinued at the end of Week 24. For romiplostim, the initial dose was 3 μg/kg per week. The weekly dose was adjusted based on platelet counts, with a maximum dose of 10 μg/kg per week, to maintain platelet levels within the range of 100-200×10⁹/L during the initial 24-week period. From Week 25 to Week 35, romiplostim was gradually tapered and discontinued with the goal of maintaining a platelet count ≥30×10⁹/L and no less than twice the baseline level. After all medications (including atorvastatin, NAC, and romiplostim) were discontinued (no later than Week 36), patients were followed up for an additional 24 weeks to evaluate the sustained response rate at 24 weeks post-treatment cessation.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
24-week SRoT rate
Délai: 24 weeks post-treatment cessation
Sustained response off-treatment (SRoT) rate is defined as the proportion of patients who maintain a platelet count ≥30×10^9/L and at least a two-fold increase from the baseline count without active bleeding following treatment discontinuation.
24 weeks post-treatment cessation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
24-week SCRoT rate
Délai: 24 weeks after treatment discontinuation
Sustained complete response off-treatment (SCRoT) rate was defined as the proportion of patients who maintain a platelet count of ≥100×10⁹/L without active bleeding after treatment discontinuation.
24 weeks after treatment discontinuation
ORR
Délai: Up to the end of week 24
Overall response rate (ORR) is defined as the proportion of patients who achieve platelet count ≥30×10^9/L and more than twice the baseline level, with no signs of active bleeding.
Up to the end of week 24
CR rate
Délai: Up to the end of week 24
Complete response (CR) rate is defined as the proportion of patients who achieve a platelet count ≥100×10⁹/L with no signs of active bleeding.
Up to the end of week 24
TTR
Délai: Up to the end of week 24
Time to response (TTR) is defined as the days from treatment initiation to first platete count reaching ≥30×10^9/L
Up to the end of week 24
Sustained response
Délai: Up to the end of week 24
Platelet count ≥30×10⁹/L and at least doubled from baseline on at least three of four scheduled visits during the final 8 weeks of the initial 24-week treatment phase without active bleeding.
Up to the end of week 24
Bleeding events
Délai: Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
Bleeding incidence and severity per WHO bleeding score
Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
Adverse Events
Délai: Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
The proportion of patients with adverse events
Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Peking University People's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mai 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 juin 2026

Première publication (Réel)

23 juin 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2025PHD049-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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