- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT07662525
Atorvastatin Combined With NAC Plus Romiplostim for Management of ITP
19 de junio de 2026 actualizado por: Fu Haixia, Peking University People's Hospital
Atorvastatin Combined With N-Acetyl-L-Cysteine Plus Romiplostim for Management of Steroid-Resistant/Relapsed Immune Thrombocytopenia
This is a prospective, single-arm, open-lable, single-center study and we aimed to determine whether atorvastatin combined with N-acetyl-L-cysteine (NAC) plus romiplostim could induce sustained response off-treatment (SRoT) in adult patients with ITP following CS failure.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
This is a prospective, single-arm trial designed to investigate whether atorvastatin combined with N-acetyl-L-cysteine (NAC) plus romiplostim can induce a sustained response off-treatment (SRoT) in adult patients with immune thrombocytopenia (ITP) who experienced failure of first-line corticosteroid therapy.
In this study, SRoT is defined as an off-treatment period during which the platelet count remains above 30×10⁹/L in the absence of bleeding events or rescue therapy.
The primary endpoint was the proportion of patients who achieved SRoT by Week 24 after the discontinuation of romiplostim.
From Week 1 to Week 24, atorvastatin and NAC was administrated as the dose of 20mg qd and 400mg tid,respectively, and were discontinued at the end of Week 24.
During the initial 24 weeks, romiplostim was initiated at a starting dose of 3 μg/kg per week.
The weekly dose was adjusted based on platelet counts, with a maximum dose of 10 μg/kg per week, to maintain platelet levels within the range of 100-200×10⁹/L.
From Week 25 to Week 35, romiplostim was gradually tapered and discontinued, with the goal of maintaining a platelet count ≥30×10⁹/L and no less than twice the baseline level.
After all medications (including atorvastatin, NAC, and romiplostim) were discontinued (no later than Week 36), patients were followed up for an additional 24 weeks to evaluate the sustained response rate at 24 weeks post-treatment cessation.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
50
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Fu Haixia, Dr.
- Número de teléfono: +861088326002
- Correo electrónico: fuhaixia_210@163.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Xiaohui Zhang, Dr.
- Número de teléfono: 861088326001
- Correo electrónico: zhangxh@bjmu.edu.cn
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana
- Peking University People's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Inclusion Criteria:
- Diagnosed with primary ITP;
- Aged ≥18 years;
- Patients with treatment failure or relapse after first-line corticosteriod therapy for ITP;
- Platelet count <30×10⁹/L.
Exclusion Criteria:
- Pregnant or lactating women, and who were possibly pregnant, planning to become pregnant, or who had partners planning to become pregnant;
- Presence of active malignant tumors;
- Active HBV, HCV or HIV infection;
- Active infection requiring systematic treatment;
- Leukemia, myelodysplastic syndrome, aplastic anemia, myelofibrosis or other hematological disorders that may cause thrombocytopenia;
- History or presence of myocardial infarction, unstable ischemic heart disease, stroke, or NYHA Class IV heart failure;
- AST > 2 times the upper limit of normal (ULN), ALT > 2×ULN, or TBIL ≥ 1.5×ULN;
- eGFR < 50 mL/min/1.73m²;
- Any other subjects deemed ineligible for enrollment by the investigator.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: combined therapy
atorvastatin 20mg qd , N-acetyl-L-cysteine (NAC) 400mg tid, and romiplostim
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From Week 1 to Week 24, atorvastatin and NAC was administrated as the dose of 20mg qd and 400mg tid,respectively, and were discontinued at the end of Week 24.
For romiplostim, the initial dose was 3 μg/kg per week.
The weekly dose was adjusted based on platelet counts, with a maximum dose of 10 μg/kg per week, to maintain platelet levels within the range of 100-200×10⁹/L during the initial 24-week period.
From Week 25 to Week 35, romiplostim was gradually tapered and discontinued with the goal of maintaining a platelet count ≥30×10⁹/L and no less than twice the baseline level.
After all medications (including atorvastatin, NAC, and romiplostim) were discontinued (no later than Week 36), patients were followed up for an additional 24 weeks to evaluate the sustained response rate at 24 weeks post-treatment cessation.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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24-week SRoT rate
Periodo de tiempo: 24 weeks post-treatment cessation
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Sustained response off-treatment (SRoT) rate is defined as the proportion of patients who maintain a platelet count ≥30×10^9/L and at least a two-fold increase from the baseline count without active bleeding following treatment discontinuation.
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24 weeks post-treatment cessation
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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24-week SCRoT rate
Periodo de tiempo: 24 weeks after treatment discontinuation
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Sustained complete response off-treatment (SCRoT) rate was defined as the proportion of patients who maintain a platelet count of ≥100×10⁹/L without active bleeding after treatment discontinuation.
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24 weeks after treatment discontinuation
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ORR
Periodo de tiempo: Up to the end of week 24
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Overall response rate (ORR) is defined as the proportion of patients who achieve platelet count ≥30×10^9/L and more than twice the baseline level, with no signs of active bleeding.
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Up to the end of week 24
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CR rate
Periodo de tiempo: Up to the end of week 24
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Complete response (CR) rate is defined as the proportion of patients who achieve a platelet count ≥100×10⁹/L with no signs of active bleeding.
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Up to the end of week 24
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TTR
Periodo de tiempo: Up to the end of week 24
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Time to response (TTR) is defined as the days from treatment initiation to first platete count reaching ≥30×10^9/L
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Up to the end of week 24
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Sustained response
Periodo de tiempo: Up to the end of week 24
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Platelet count ≥30×10⁹/L and at least doubled from baseline on at least three of four scheduled visits during the final 8 weeks of the initial 24-week treatment phase without active bleeding.
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Up to the end of week 24
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Bleeding events
Periodo de tiempo: Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
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Bleeding incidence and severity per WHO bleeding score
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Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
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Adverse Events
Periodo de tiempo: Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
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The proportion of patients with adverse events
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Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de junio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
30 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
30 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de mayo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
23 de junio de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
23 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hemorragia
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Signos y síntomas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Compuestos heterocíclicos, 1 anillo
- Compuestos heterocíclicos
- Ácidos grasos
- Lípidos
- Azoles
- Pirroles
- Ácidos heptanoicos
- Atorvastatina
- romiplostim
Otros números de identificación del estudio
- 2025PHD049-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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