- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT07662525
Atorvastatin Combined With NAC Plus Romiplostim for Management of ITP
19 de junho de 2026 atualizado por: Fu Haixia, Peking University People's Hospital
Atorvastatin Combined With N-Acetyl-L-Cysteine Plus Romiplostim for Management of Steroid-Resistant/Relapsed Immune Thrombocytopenia
This is a prospective, single-arm, open-lable, single-center study and we aimed to determine whether atorvastatin combined with N-acetyl-L-cysteine (NAC) plus romiplostim could induce sustained response off-treatment (SRoT) in adult patients with ITP following CS failure.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
This is a prospective, single-arm trial designed to investigate whether atorvastatin combined with N-acetyl-L-cysteine (NAC) plus romiplostim can induce a sustained response off-treatment (SRoT) in adult patients with immune thrombocytopenia (ITP) who experienced failure of first-line corticosteroid therapy.
In this study, SRoT is defined as an off-treatment period during which the platelet count remains above 30×10⁹/L in the absence of bleeding events or rescue therapy.
The primary endpoint was the proportion of patients who achieved SRoT by Week 24 after the discontinuation of romiplostim.
From Week 1 to Week 24, atorvastatin and NAC was administrated as the dose of 20mg qd and 400mg tid,respectively, and were discontinued at the end of Week 24.
During the initial 24 weeks, romiplostim was initiated at a starting dose of 3 μg/kg per week.
The weekly dose was adjusted based on platelet counts, with a maximum dose of 10 μg/kg per week, to maintain platelet levels within the range of 100-200×10⁹/L.
From Week 25 to Week 35, romiplostim was gradually tapered and discontinued, with the goal of maintaining a platelet count ≥30×10⁹/L and no less than twice the baseline level.
After all medications (including atorvastatin, NAC, and romiplostim) were discontinued (no later than Week 36), patients were followed up for an additional 24 weeks to evaluate the sustained response rate at 24 weeks post-treatment cessation.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
50
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Fu Haixia, Dr.
- Número de telefone: +861088326002
- E-mail: fuhaixia_210@163.com
Estude backup de contato
- Nome: Xiaohui Zhang, Dr.
- Número de telefone: 861088326001
- E-mail: zhangxh@bjmu.edu.cn
Locais de estudo
-
-
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Beijing, China
- Peking University People's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Inclusion Criteria:
- Diagnosed with primary ITP;
- Aged ≥18 years;
- Patients with treatment failure or relapse after first-line corticosteriod therapy for ITP;
- Platelet count <30×10⁹/L.
Exclusion Criteria:
- Pregnant or lactating women, and who were possibly pregnant, planning to become pregnant, or who had partners planning to become pregnant;
- Presence of active malignant tumors;
- Active HBV, HCV or HIV infection;
- Active infection requiring systematic treatment;
- Leukemia, myelodysplastic syndrome, aplastic anemia, myelofibrosis or other hematological disorders that may cause thrombocytopenia;
- History or presence of myocardial infarction, unstable ischemic heart disease, stroke, or NYHA Class IV heart failure;
- AST > 2 times the upper limit of normal (ULN), ALT > 2×ULN, or TBIL ≥ 1.5×ULN;
- eGFR < 50 mL/min/1.73m²;
- Any other subjects deemed ineligible for enrollment by the investigator.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: combined therapy
atorvastatin 20mg qd , N-acetyl-L-cysteine (NAC) 400mg tid, and romiplostim
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From Week 1 to Week 24, atorvastatin and NAC was administrated as the dose of 20mg qd and 400mg tid,respectively, and were discontinued at the end of Week 24.
For romiplostim, the initial dose was 3 μg/kg per week.
The weekly dose was adjusted based on platelet counts, with a maximum dose of 10 μg/kg per week, to maintain platelet levels within the range of 100-200×10⁹/L during the initial 24-week period.
From Week 25 to Week 35, romiplostim was gradually tapered and discontinued with the goal of maintaining a platelet count ≥30×10⁹/L and no less than twice the baseline level.
After all medications (including atorvastatin, NAC, and romiplostim) were discontinued (no later than Week 36), patients were followed up for an additional 24 weeks to evaluate the sustained response rate at 24 weeks post-treatment cessation.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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24-week SRoT rate
Prazo: 24 weeks post-treatment cessation
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Sustained response off-treatment (SRoT) rate is defined as the proportion of patients who maintain a platelet count ≥30×10^9/L and at least a two-fold increase from the baseline count without active bleeding following treatment discontinuation.
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24 weeks post-treatment cessation
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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24-week SCRoT rate
Prazo: 24 weeks after treatment discontinuation
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Sustained complete response off-treatment (SCRoT) rate was defined as the proportion of patients who maintain a platelet count of ≥100×10⁹/L without active bleeding after treatment discontinuation.
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24 weeks after treatment discontinuation
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ORR
Prazo: Up to the end of week 24
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Overall response rate (ORR) is defined as the proportion of patients who achieve platelet count ≥30×10^9/L and more than twice the baseline level, with no signs of active bleeding.
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Up to the end of week 24
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CR rate
Prazo: Up to the end of week 24
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Complete response (CR) rate is defined as the proportion of patients who achieve a platelet count ≥100×10⁹/L with no signs of active bleeding.
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Up to the end of week 24
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TTR
Prazo: Up to the end of week 24
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Time to response (TTR) is defined as the days from treatment initiation to first platete count reaching ≥30×10^9/L
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Up to the end of week 24
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Sustained response
Prazo: Up to the end of week 24
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Platelet count ≥30×10⁹/L and at least doubled from baseline on at least three of four scheduled visits during the final 8 weeks of the initial 24-week treatment phase without active bleeding.
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Up to the end of week 24
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Bleeding events
Prazo: Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
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Bleeding incidence and severity per WHO bleeding score
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Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
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Adverse Events
Prazo: Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
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The proportion of patients with adverse events
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Up to the end of week 24; Week 25 to 24 weeks post-treatment cessation
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de junho de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
30 de dezembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de maio de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de junho de 2026
Primeira postagem (Real)
23 de junho de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de junho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
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- Ácidos graxos
- Lipídios
- Azoles
- Pirróis
- Ácidos heptanóicos
- Atorvastatina
- Romiplostim
Outros números de identificação do estudo
- 2025PHD049-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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