A Study of LIQ861 (Inhaled Treprostinil) in Adults With Systemic Sclerosis Who Have Symptomatic Raynaud's Phenomenon Attacks (RE-WARM)
5. srpna 2026 aktualizováno: Liquidia Technologies, Inc.
A Phase 2a Randomized, Open-Label, Dose-Finding Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of LIQ861 in Participants With Systemic Sclerosis Experiencing Symptomatic Raynaud's Phenomenon Attacks / RE-WARM
Systemic sclerosis (SSc) is a rare autoimmune disease in which many patients experience Raynaud's phenomenon (RP) - painful episodes where commonly fingers or toes change color and become painful, numb, or tingly, usually triggered by cold or stress.
This open-label study is testing an inhaled powder form of treprostinil (LIQ861) to find out which doses can be taken safely and comfortably by adults with SSc who have frequent symptomatic RP attacks.
About 75 adults will be randomly assigned (2 to 1) to either a dose-titration group or a fixed low-dose group.
The study also explores whether treatment reduces the number, severity, and impact of RP attacks.
The main goal is to identify tolerated dose(s).
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
75
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Liquidia Point of Contact
- Telefonní číslo: 1-888-241-6906
- E-mail: LiquidiaStudies@liquidia.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Inclusion Criteria:
- Male or female ≥18 years of age
- Classification of SSc per the 2013 ACR/EULAR criteria.
- Diagnosis or history of Raynaud's phenomenon
- Minimum of 12 (maximum 100) symptomatic RP attacks documented in the ePRO diary over ≥4 separate days
Exclusion Criteria:
- ≥3 digital ulcers at screening; a new digital ulcer between screening and randomization; gangrene or amputation within 6 months; digital ulcer infection within 3 months.
- History of cervical/digital sympathectomy or hand botulinum toxin injections within 90 days (or planned during the study).
- Clinically significant bleeding risk, coagulation disorder, or platelet count <100 x 10^9/L.
- Known WHO Group 1-5 pulmonary hypertension; significant obstructive (FEV1 <65%) or restrictive (FVC <60%) lung disease; need for supplemental oxygen; severe asthma.
- Severe uncontrolled hypertension (SBP ≥160 and/or DBP >100 mmHg) or severe hypotension (SBP <85 mmHg).
- Any parenteral, inhaled, or oral prostacyclin or prostacyclin receptor agonist within 12 weeks of screening; initiation/dose change of vasodilators within 4 weeks of screening; non-topical CYP2C8 inhibitors/inducers (unless discontinued for >5 half-lives before randomization).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Arm 1: LIQ861 Dose Titration Arm
|
Treprostinil inhalation powder supplied as capsules in strengths of 26.5, 53, 79.5, and 106 mcg, administered by oral inhalation QID (approximately 3-4 hours apart during waking hours) for 21 days using the RS00 Model 8 Monodose DPI
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Arm 2: LIQ861 Fixed Dose
|
Treprostinil inhalation powder supplied as 26.5 mcg capsules administered by oral inhalation QID (approximately 3-4 hours apart during waking hours) for 21 days using the RS00 Model 8 Monodose DPI
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Participant incidence of tolerated dose(s) of LIQ861 defined as a dose level or dose regimen at which ≥80% of participants complete the Treatment Period with ≥80% compliance without permanent discontinuation of LIQ861 due to a TEAE
Časové okno: 21 days
|
21 days
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
26. října 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
31. července 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
31. července 2026
První zveřejněno (Aktuální)
5. srpna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. července 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LTI-202
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .