Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study of Bometase Alfa for Bleeding Control in Acquired Hemophilia A

Efficacy and Safety of Bometase Alfa for the Treatment of Bleeding in Acquired Hemophilia A: A Prospective, Single-Arm, Exploratory Study

This is a single-center, prospective, single-arm, exploratory study designed to evaluate the efficacy and safety of Bometase Alfa for the on-demand treatment of bleeding episodes in patients with acquired hemophilia A. A total of 20 patients with acquired hemophilia A experiencing bleeding events will be enrolled. Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding and 0.16 U/kg for severe bleeding, with consecutive doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved. Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, followed by a safety assessment. Rescue therapy will be initiated if bleeding remains uncontrolled after three consecutive administrations for a single bleeding episode, or if bleeding continues to worsen during treatment and the investigator determines that further treatment with Bometase Alfa is unlikely to provide clinical benefit and may pose a medical risk.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

      • Tianjin, Čína
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • Age ≥18 years;
  • Confirmed diagnosis of acquired hemophilia A, meeting the following criteria:

    1. Isolated prolongation of activated partial thromboplastin time (APTT) with a normal prothrombin time (PT);
    2. Reduced factor VIII coagulant activity (FVIII:C <50%);
    3. Positive FVIII inhibitor, defined as ≥0.6 BU/mL as measured by the Bethesda assay or Nijmegen-modified Bethesda assay, or failure of a 1:1 mixing study with normal plasma to achieve complete correction;
    4. No evidence of congenital hemophilia, von Willebrand disease, or lupus anticoagulant;
  • Presence of clinically significant active bleeding, including, but not limited to, muscle or subcutaneous hematoma, gastrointestinal or genitourinary bleeding, postpartum or postoperative bleeding, or deep-seated or life-threatening organ bleeding;
  • Provision of written informed consent by the patient and/or a legally authorized representative;
  • Ability to comply with the study follow-up schedule for at least 30 da

Exclusion Criteria:

  • Congenital hemophilia A or B, or any other confirmed congenital coagulation factor deficiency;
  • Isolated prolonged activated partial thromboplastin time (APTT) due to lupus anticoagulant or antiphospholipid syndrome, with a negative FVIII inhibitor and normal FVIII activity; or coagulation abnormalities caused by disseminated intravascular coagulation (DIC) or severe liver disease that do not fulfill the diagnostic criteria for acquired hemophilia A;
  • A history or symptoms of any arterial or venous thromboembolic event within 3 months before enrollment, including atherosclerosis, myocardial infarction, ischemic stroke, transient ischemic attack, deep vein thrombosis, or pulmonary embolism, or the presence of DIC;
  • Use of factor VII (FVII), activated factor VII (FVIIa), tranexamic acid, or aminocaproic acid within 1 day before the planned administration of the study drug; or use of prothrombin complex concentrate (PCC) or factor VIII (FVIII) within 3 days before the first administration;
  • Female participants who are pregnant or breastfeeding, or have a positive pregnancy test;
  • Known hypersensitivity to the investigational product or any of its excipients;
  • Inability to obtain informed consent, including patients unable to express their wishes and without a legally authorized representative;
  • Inability to comply with the study follow-up requirements or investigator-determined poor compliance;
  • Any other condition for which the investigator considers the participant unsuitable for study participation.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Acquired hemophilia A receiving Bometase Alfa for bleeding control
Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding or up to 0.16 U/kg for severe bleeding, with repeated doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
For non-severe bleeding, Bometase Alfa will be administered at a dose of 0.1 U/kg, while patients with severe bleeding will receive 0.16 U/kg. The study drug will be administered consecutively at 4-hour intervals until hemostasis is achieved. Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, after which the patient will enter the safety assessment process.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Incidence of effective hemostasis rate at 8 hours after the first administration
Časové okno: 8 hours
8 hours

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Incidence of effective hemostasis rate at 12 hours after the first administration
Časové okno: 12 hours
12 hours
Time to achieve clinical hemostasis
Časové okno: 30 days
30 days
Amount of blood product use
Časové okno: 30 days
30 days
Dose of Bometase Alfa administered
Časové okno: 30 days
30 days
Rate of rescue therapy
Časové okno: 30 days
30 days
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (AES)
Časové okno: AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.
AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lei Zhang, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. srpna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. srpna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. srpna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIT2026087

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Časový rámec sdílení IPD

from 12 months to 36 months after study completion

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

From corresponding author

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit