Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

A Study of Bometase Alfa for Bleeding Control in Acquired Hemophilia A

Efficacy and Safety of Bometase Alfa for the Treatment of Bleeding in Acquired Hemophilia A: A Prospective, Single-Arm, Exploratory Study

This is a single-center, prospective, single-arm, exploratory study designed to evaluate the efficacy and safety of Bometase Alfa for the on-demand treatment of bleeding episodes in patients with acquired hemophilia A. A total of 20 patients with acquired hemophilia A experiencing bleeding events will be enrolled. Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding and 0.16 U/kg for severe bleeding, with consecutive doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved. Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, followed by a safety assessment. Rescue therapy will be initiated if bleeding remains uncontrolled after three consecutive administrations for a single bleeding episode, or if bleeding continues to worsen during treatment and the investigator determines that further treatment with Bometase Alfa is unlikely to provide clinical benefit and may pose a medical risk.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

      • Tianjin, Kina
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Age ≥18 years;
  • Confirmed diagnosis of acquired hemophilia A, meeting the following criteria:

    1. Isolated prolongation of activated partial thromboplastin time (APTT) with a normal prothrombin time (PT);
    2. Reduced factor VIII coagulant activity (FVIII:C <50%);
    3. Positive FVIII inhibitor, defined as ≥0.6 BU/mL as measured by the Bethesda assay or Nijmegen-modified Bethesda assay, or failure of a 1:1 mixing study with normal plasma to achieve complete correction;
    4. No evidence of congenital hemophilia, von Willebrand disease, or lupus anticoagulant;
  • Presence of clinically significant active bleeding, including, but not limited to, muscle or subcutaneous hematoma, gastrointestinal or genitourinary bleeding, postpartum or postoperative bleeding, or deep-seated or life-threatening organ bleeding;
  • Provision of written informed consent by the patient and/or a legally authorized representative;
  • Ability to comply with the study follow-up schedule for at least 30 da

Exclusion Criteria:

  • Congenital hemophilia A or B, or any other confirmed congenital coagulation factor deficiency;
  • Isolated prolonged activated partial thromboplastin time (APTT) due to lupus anticoagulant or antiphospholipid syndrome, with a negative FVIII inhibitor and normal FVIII activity; or coagulation abnormalities caused by disseminated intravascular coagulation (DIC) or severe liver disease that do not fulfill the diagnostic criteria for acquired hemophilia A;
  • A history or symptoms of any arterial or venous thromboembolic event within 3 months before enrollment, including atherosclerosis, myocardial infarction, ischemic stroke, transient ischemic attack, deep vein thrombosis, or pulmonary embolism, or the presence of DIC;
  • Use of factor VII (FVII), activated factor VII (FVIIa), tranexamic acid, or aminocaproic acid within 1 day before the planned administration of the study drug; or use of prothrombin complex concentrate (PCC) or factor VIII (FVIII) within 3 days before the first administration;
  • Female participants who are pregnant or breastfeeding, or have a positive pregnancy test;
  • Known hypersensitivity to the investigational product or any of its excipients;
  • Inability to obtain informed consent, including patients unable to express their wishes and without a legally authorized representative;
  • Inability to comply with the study follow-up requirements or investigator-determined poor compliance;
  • Any other condition for which the investigator considers the participant unsuitable for study participation.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Acquired hemophilia A receiving Bometase Alfa for bleeding control
Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding or up to 0.16 U/kg for severe bleeding, with repeated doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
For non-severe bleeding, Bometase Alfa will be administered at a dose of 0.1 U/kg, while patients with severe bleeding will receive 0.16 U/kg. The study drug will be administered consecutively at 4-hour intervals until hemostasis is achieved. Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, after which the patient will enter the safety assessment process.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidence of effective hemostasis rate at 8 hours after the first administration
Tidsram: 8 hours
8 hours

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidence of effective hemostasis rate at 12 hours after the first administration
Tidsram: 12 hours
12 hours
Time to achieve clinical hemostasis
Tidsram: 30 days
30 days
Amount of blood product use
Tidsram: 30 days
30 days
Dose of Bometase Alfa administered
Tidsram: 30 days
30 days
Rate of rescue therapy
Tidsram: 30 days
30 days
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (AES)
Tidsram: AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.
AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Lei Zhang, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 augusti 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 augusti 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2026

Första postat (Faktisk)

27 augusti 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IIT2026087

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Tidsram för IPD-delning

from 12 months to 36 months after study completion

Kriterier för IPD Sharing Access

From corresponding author

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera