- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT07789587
A Study of Bometase Alfa for Bleeding Control in Acquired Hemophilia A
24 augustus 2026 bijgewerkt door: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Efficacy and Safety of Bometase Alfa for the Treatment of Bleeding in Acquired Hemophilia A: A Prospective, Single-Arm, Exploratory Study
This is a single-center, prospective, single-arm, exploratory study designed to evaluate the efficacy and safety of Bometase Alfa for the on-demand treatment of bleeding episodes in patients with acquired hemophilia A. A total of 20 patients with acquired hemophilia A experiencing bleeding events will be enrolled.
Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding and 0.16 U/kg for severe bleeding, with consecutive doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, followed by a safety assessment.
Rescue therapy will be initiated if bleeding remains uncontrolled after three consecutive administrations for a single bleeding episode, or if bleeding continues to worsen during treatment and the investigator determines that further treatment with Bometase Alfa is unlikely to provide clinical benefit and may pose a medical risk.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
20
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Wei Liu
- Telefoonnummer: +8613820261971
- E-mail: liuwei1@ihcams.ac.cn
Studie Contact Back-up
- Naam: Lei Zhang
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Studie Locaties
-
-
-
Tianjin, China
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
Contact:
- Wei Liu
- Telefoonnummer: +8613820261971
- E-mail: liuwei1@ihcams.ac.cn
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusion Criteria:
- Age ≥18 years;
Confirmed diagnosis of acquired hemophilia A, meeting the following criteria:
- Isolated prolongation of activated partial thromboplastin time (APTT) with a normal prothrombin time (PT);
- Reduced factor VIII coagulant activity (FVIII:C <50%);
- Positive FVIII inhibitor, defined as ≥0.6 BU/mL as measured by the Bethesda assay or Nijmegen-modified Bethesda assay, or failure of a 1:1 mixing study with normal plasma to achieve complete correction;
- No evidence of congenital hemophilia, von Willebrand disease, or lupus anticoagulant;
- Presence of clinically significant active bleeding, including, but not limited to, muscle or subcutaneous hematoma, gastrointestinal or genitourinary bleeding, postpartum or postoperative bleeding, or deep-seated or life-threatening organ bleeding;
- Provision of written informed consent by the patient and/or a legally authorized representative;
- Ability to comply with the study follow-up schedule for at least 30 da
Exclusion Criteria:
- Congenital hemophilia A or B, or any other confirmed congenital coagulation factor deficiency;
- Isolated prolonged activated partial thromboplastin time (APTT) due to lupus anticoagulant or antiphospholipid syndrome, with a negative FVIII inhibitor and normal FVIII activity; or coagulation abnormalities caused by disseminated intravascular coagulation (DIC) or severe liver disease that do not fulfill the diagnostic criteria for acquired hemophilia A;
- A history or symptoms of any arterial or venous thromboembolic event within 3 months before enrollment, including atherosclerosis, myocardial infarction, ischemic stroke, transient ischemic attack, deep vein thrombosis, or pulmonary embolism, or the presence of DIC;
- Use of factor VII (FVII), activated factor VII (FVIIa), tranexamic acid, or aminocaproic acid within 1 day before the planned administration of the study drug; or use of prothrombin complex concentrate (PCC) or factor VIII (FVIII) within 3 days before the first administration;
- Female participants who are pregnant or breastfeeding, or have a positive pregnancy test;
- Known hypersensitivity to the investigational product or any of its excipients;
- Inability to obtain informed consent, including patients unable to express their wishes and without a legally authorized representative;
- Inability to comply with the study follow-up requirements or investigator-determined poor compliance;
- Any other condition for which the investigator considers the participant unsuitable for study participation.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Acquired hemophilia A receiving Bometase Alfa for bleeding control
Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding or up to 0.16 U/kg for severe bleeding, with repeated doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
|
For non-severe bleeding, Bometase Alfa will be administered at a dose of 0.1 U/kg, while patients with severe bleeding will receive 0.16 U/kg.
The study drug will be administered consecutively at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, after which the patient will enter the safety assessment process.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidence of effective hemostasis rate at 8 hours after the first administration
Tijdsspanne: 8 hours
|
8 hours
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidence of effective hemostasis rate at 12 hours after the first administration
Tijdsspanne: 12 hours
|
12 hours
|
|
Time to achieve clinical hemostasis
Tijdsspanne: 30 days
|
30 days
|
|
Amount of blood product use
Tijdsspanne: 30 days
|
30 days
|
|
Dose of Bometase Alfa administered
Tijdsspanne: 30 days
|
30 days
|
|
Rate of rescue therapy
Tijdsspanne: 30 days
|
30 days
|
|
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (AES)
Tijdsspanne: AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.
|
AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Lei Zhang, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
1 augustus 2026
Primaire voltooiing (Geschat)
1 oktober 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 oktober 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
24 augustus 2026
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
24 augustus 2026
Eerst geplaatst (Werkelijk)
27 augustus 2026
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IIT2026087
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
IPD-tijdsbestek voor delen
from 12 months to 36 months after study completion
IPD-toegangscriteria voor delen
From corresponding author
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .