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A Study of Bometase Alfa for Bleeding Control in Acquired Hemophilia A

Efficacy and Safety of Bometase Alfa for the Treatment of Bleeding in Acquired Hemophilia A: A Prospective, Single-Arm, Exploratory Study

This is a single-center, prospective, single-arm, exploratory study designed to evaluate the efficacy and safety of Bometase Alfa for the on-demand treatment of bleeding episodes in patients with acquired hemophilia A. A total of 20 patients with acquired hemophilia A experiencing bleeding events will be enrolled. Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding and 0.16 U/kg for severe bleeding, with consecutive doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved. Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, followed by a safety assessment. Rescue therapy will be initiated if bleeding remains uncontrolled after three consecutive administrations for a single bleeding episode, or if bleeding continues to worsen during treatment and the investigator determines that further treatment with Bometase Alfa is unlikely to provide clinical benefit and may pose a medical risk.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

20

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

      • Tianjin, China
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Age ≥18 years;
  • Confirmed diagnosis of acquired hemophilia A, meeting the following criteria:

    1. Isolated prolongation of activated partial thromboplastin time (APTT) with a normal prothrombin time (PT);
    2. Reduced factor VIII coagulant activity (FVIII:C <50%);
    3. Positive FVIII inhibitor, defined as ≥0.6 BU/mL as measured by the Bethesda assay or Nijmegen-modified Bethesda assay, or failure of a 1:1 mixing study with normal plasma to achieve complete correction;
    4. No evidence of congenital hemophilia, von Willebrand disease, or lupus anticoagulant;
  • Presence of clinically significant active bleeding, including, but not limited to, muscle or subcutaneous hematoma, gastrointestinal or genitourinary bleeding, postpartum or postoperative bleeding, or deep-seated or life-threatening organ bleeding;
  • Provision of written informed consent by the patient and/or a legally authorized representative;
  • Ability to comply with the study follow-up schedule for at least 30 da

Exclusion Criteria:

  • Congenital hemophilia A or B, or any other confirmed congenital coagulation factor deficiency;
  • Isolated prolonged activated partial thromboplastin time (APTT) due to lupus anticoagulant or antiphospholipid syndrome, with a negative FVIII inhibitor and normal FVIII activity; or coagulation abnormalities caused by disseminated intravascular coagulation (DIC) or severe liver disease that do not fulfill the diagnostic criteria for acquired hemophilia A;
  • A history or symptoms of any arterial or venous thromboembolic event within 3 months before enrollment, including atherosclerosis, myocardial infarction, ischemic stroke, transient ischemic attack, deep vein thrombosis, or pulmonary embolism, or the presence of DIC;
  • Use of factor VII (FVII), activated factor VII (FVIIa), tranexamic acid, or aminocaproic acid within 1 day before the planned administration of the study drug; or use of prothrombin complex concentrate (PCC) or factor VIII (FVIII) within 3 days before the first administration;
  • Female participants who are pregnant or breastfeeding, or have a positive pregnancy test;
  • Known hypersensitivity to the investigational product or any of its excipients;
  • Inability to obtain informed consent, including patients unable to express their wishes and without a legally authorized representative;
  • Inability to comply with the study follow-up requirements or investigator-determined poor compliance;
  • Any other condition for which the investigator considers the participant unsuitable for study participation.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Acquired hemophilia A receiving Bometase Alfa for bleeding control
Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding or up to 0.16 U/kg for severe bleeding, with repeated doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
For non-severe bleeding, Bometase Alfa will be administered at a dose of 0.1 U/kg, while patients with severe bleeding will receive 0.16 U/kg. The study drug will be administered consecutively at 4-hour intervals until hemostasis is achieved. Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, after which the patient will enter the safety assessment process.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidence of effective hemostasis rate at 8 hours after the first administration
Prazo: 8 hours
8 hours

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Incidence of effective hemostasis rate at 12 hours after the first administration
Prazo: 12 hours
12 hours
Time to achieve clinical hemostasis
Prazo: 30 days
30 days
Amount of blood product use
Prazo: 30 days
30 days
Dose of Bometase Alfa administered
Prazo: 30 days
30 days
Rate of rescue therapy
Prazo: 30 days
30 days
Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (AES)
Prazo: AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.
AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Lei Zhang, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de agosto de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2026

Primeira postagem (Real)

27 de agosto de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IIT2026087

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Prazo de Compartilhamento de IPD

from 12 months to 36 months after study completion

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

From corresponding author

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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