- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT07789587
A Study of Bometase Alfa for Bleeding Control in Acquired Hemophilia A
24 août 2026 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Efficacy and Safety of Bometase Alfa for the Treatment of Bleeding in Acquired Hemophilia A: A Prospective, Single-Arm, Exploratory Study
This is a single-center, prospective, single-arm, exploratory study designed to evaluate the efficacy and safety of Bometase Alfa for the on-demand treatment of bleeding episodes in patients with acquired hemophilia A. A total of 20 patients with acquired hemophilia A experiencing bleeding events will be enrolled.
Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding and 0.16 U/kg for severe bleeding, with consecutive doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, followed by a safety assessment.
Rescue therapy will be initiated if bleeding remains uncontrolled after three consecutive administrations for a single bleeding episode, or if bleeding continues to worsen during treatment and the investigator determines that further treatment with Bometase Alfa is unlikely to provide clinical benefit and may pose a medical risk.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
20
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Wei Liu
- Numéro de téléphone: +8613820261971
- E-mail: liuwei1@ihcams.ac.cn
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Lei Zhang
- E-mail: zhanglei1@ihcams.ac.cn
Lieux d'étude
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Tianjin, Chine
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
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Contact:
- Wei Liu
- Numéro de téléphone: +8613820261971
- E-mail: liuwei1@ihcams.ac.cn
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Inclusion Criteria:
- Age ≥18 years;
Confirmed diagnosis of acquired hemophilia A, meeting the following criteria:
- Isolated prolongation of activated partial thromboplastin time (APTT) with a normal prothrombin time (PT);
- Reduced factor VIII coagulant activity (FVIII:C <50%);
- Positive FVIII inhibitor, defined as ≥0.6 BU/mL as measured by the Bethesda assay or Nijmegen-modified Bethesda assay, or failure of a 1:1 mixing study with normal plasma to achieve complete correction;
- No evidence of congenital hemophilia, von Willebrand disease, or lupus anticoagulant;
- Presence of clinically significant active bleeding, including, but not limited to, muscle or subcutaneous hematoma, gastrointestinal or genitourinary bleeding, postpartum or postoperative bleeding, or deep-seated or life-threatening organ bleeding;
- Provision of written informed consent by the patient and/or a legally authorized representative;
- Ability to comply with the study follow-up schedule for at least 30 da
Exclusion Criteria:
- Congenital hemophilia A or B, or any other confirmed congenital coagulation factor deficiency;
- Isolated prolonged activated partial thromboplastin time (APTT) due to lupus anticoagulant or antiphospholipid syndrome, with a negative FVIII inhibitor and normal FVIII activity; or coagulation abnormalities caused by disseminated intravascular coagulation (DIC) or severe liver disease that do not fulfill the diagnostic criteria for acquired hemophilia A;
- A history or symptoms of any arterial or venous thromboembolic event within 3 months before enrollment, including atherosclerosis, myocardial infarction, ischemic stroke, transient ischemic attack, deep vein thrombosis, or pulmonary embolism, or the presence of DIC;
- Use of factor VII (FVII), activated factor VII (FVIIa), tranexamic acid, or aminocaproic acid within 1 day before the planned administration of the study drug; or use of prothrombin complex concentrate (PCC) or factor VIII (FVIII) within 3 days before the first administration;
- Female participants who are pregnant or breastfeeding, or have a positive pregnancy test;
- Known hypersensitivity to the investigational product or any of its excipients;
- Inability to obtain informed consent, including patients unable to express their wishes and without a legally authorized representative;
- Inability to comply with the study follow-up requirements or investigator-determined poor compliance;
- Any other condition for which the investigator considers the participant unsuitable for study participation.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Acquired hemophilia A receiving Bometase Alfa for bleeding control
Bometase Alfa will be administered at 0.1 U/kg for non-severe bleeding or up to 0.16 U/kg for severe bleeding, with repeated doses given at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
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For non-severe bleeding, Bometase Alfa will be administered at a dose of 0.1 U/kg, while patients with severe bleeding will receive 0.16 U/kg.
The study drug will be administered consecutively at 4-hour intervals until hemostasis is achieved.
Treatment will be discontinued once hemostasis is achieved or if symptoms suggestive of arterial thrombosis occur, after which the patient will enter the safety assessment process.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Incidence of effective hemostasis rate at 8 hours after the first administration
Délai: 8 hours
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8 hours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Incidence of effective hemostasis rate at 12 hours after the first administration
Délai: 12 hours
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12 hours
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Time to achieve clinical hemostasis
Délai: 30 days
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30 days
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Amount of blood product use
Délai: 30 days
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30 days
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Dose of Bometase Alfa administered
Délai: 30 days
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30 days
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Rate of rescue therapy
Délai: 30 days
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30 days
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Incidence of Treatment-Emergent Adverse Events (AES)
Délai: AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.
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AES was assessed according to the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Version 5.0.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Lei Zhang, Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
1 août 2026
Achèvement primaire (Estimé)
1 octobre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 octobre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
24 août 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 août 2026
Première publication (Réel)
27 août 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IIT2026087
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Délai de partage IPD
from 12 months to 36 months after study completion
Critères d'accès au partage IPD
From corresponding author
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .