Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Creating Stem Cells From a Progeria Patient's Blood to Test Candidate Treatments in the Lab

9. září 2026 aktualizováno: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

A Case Study on the Establishment of Induced Pluripotent Stem Cell (iPSC) Lines From Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome Patients and the In-Vitro Evaluation of Candidate Therapeutics

This study aims to establish induced pluripotent stem cell (iPSC) lines from the blood of one pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS), a rare disease that causes rapid, premature aging, in order to build a laboratory model of the disease. The main purpose of this study is to collect a blood sample (a total of 9cc, drawn once) from the patient, reprogram the patient's blood cells into stem cells, and then differentiate these stem cells into disease-relevant cell types (such as fibroblasts, vascular smooth muscle cells, and neurons) to study how HGPS affects cells at a molecular level. These patient-derived cells will then be used entirely in the laboratory (in-vitro) to test the safety and effectiveness of candidate treatments, including an RNA-targeting gene therapy, before any such therapy would be considered for use in patients.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: MinYoung Kim
  • Telefonní číslo: 82-31-780-6281
  • E-mail: kmin@cha.ac.kr

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

This study will enroll a single pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) who is currently receiving outpatient follow-up care at the Department of Rehabilitation Medicine, CHA Bundang Medical Center. The patient was identified through routine clinical care at this institution; no external recruitment or advertisement will be used.

Popis

Inclusion Criteria

Clinically diagnosed with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) Currently followed as an outpatient at the study institution 19 years of age or younger at enrollment Able to provide written informed consent (or legal guardian able to provide consent on the patient's behalf) Willing and able to undergo a single peripheral blood draw for PBMC collection

Exclusion Criteria

Clinical condition precluding safe blood collection (e.g., severe anemia, active infection at the collection site, or a bleeding disorder) Patient or legal guardian unable or unwilling to provide informed consent Collected PBMCs yield insufficient quantity or viability for successful iPSC reprogramming (results in post-hoc exclusion from cell-based analysis only, not from study consent)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line.
Časové okno: Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection
Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line using peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) obtained from patients with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome.
Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bundang CHA Hospital

Spolupracovníci

Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. října 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. srpna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. srpna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

3. září 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2025-10-012

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit