Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Creating Stem Cells From a Progeria Patient's Blood to Test Candidate Treatments in the Lab

9. september 2026 opdateret af: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

A Case Study on the Establishment of Induced Pluripotent Stem Cell (iPSC) Lines From Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome Patients and the In-Vitro Evaluation of Candidate Therapeutics

This study aims to establish induced pluripotent stem cell (iPSC) lines from the blood of one pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS), a rare disease that causes rapid, premature aging, in order to build a laboratory model of the disease. The main purpose of this study is to collect a blood sample (a total of 9cc, drawn once) from the patient, reprogram the patient's blood cells into stem cells, and then differentiate these stem cells into disease-relevant cell types (such as fibroblasts, vascular smooth muscle cells, and neurons) to study how HGPS affects cells at a molecular level. These patient-derived cells will then be used entirely in the laboratory (in-vitro) to test the safety and effectiveness of candidate treatments, including an RNA-targeting gene therapy, before any such therapy would be considered for use in patients.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: MinYoung Kim
  • Telefonnummer: 82-31-780-6281
  • E-mail: kmin@cha.ac.kr

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

This study will enroll a single pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) who is currently receiving outpatient follow-up care at the Department of Rehabilitation Medicine, CHA Bundang Medical Center. The patient was identified through routine clinical care at this institution; no external recruitment or advertisement will be used.

Beskrivelse

Inclusion Criteria

Clinically diagnosed with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) Currently followed as an outpatient at the study institution 19 years of age or younger at enrollment Able to provide written informed consent (or legal guardian able to provide consent on the patient's behalf) Willing and able to undergo a single peripheral blood draw for PBMC collection

Exclusion Criteria

Clinical condition precluding safe blood collection (e.g., severe anemia, active infection at the collection site, or a bleeding disorder) Patient or legal guardian unable or unwilling to provide informed consent Collected PBMCs yield insufficient quantity or viability for successful iPSC reprogramming (results in post-hoc exclusion from cell-based analysis only, not from study consent)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line.
Tidsramme: Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection
Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line using peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) obtained from patients with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome.
Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Samarbejdspartnere

Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. oktober 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. august 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. august 2026

Først opslået (Faktiske)

3. september 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2025-10-012

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner