Creating Stem Cells From a Progeria Patient's Blood to Test Candidate Treatments in the Lab
9 de septiembre de 2026 actualizado por: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital
A Case Study on the Establishment of Induced Pluripotent Stem Cell (iPSC) Lines From Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome Patients and the In-Vitro Evaluation of Candidate Therapeutics
This study aims to establish induced pluripotent stem cell (iPSC) lines from the blood of one pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS), a rare disease that causes rapid, premature aging, in order to build a laboratory model of the disease.
The main purpose of this study is to collect a blood sample (a total of 9cc, drawn once) from the patient, reprogram the patient's blood cells into stem cells, and then differentiate these stem cells into disease-relevant cell types (such as fibroblasts, vascular smooth muscle cells, and neurons) to study how HGPS affects cells at a molecular level.
These patient-derived cells will then be used entirely in the laboratory (in-vitro) to test the safety and effectiveness of candidate treatments, including an RNA-targeting gene therapy, before any such therapy would be considered for use in patients.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: MinYoung Kim
- Número de teléfono: 82-31-780-6281
- Correo electrónico: kmin@cha.ac.kr
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
This study will enroll a single pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) who is currently receiving outpatient follow-up care at the Department of Rehabilitation Medicine, CHA Bundang Medical Center.
The patient was identified through routine clinical care at this institution; no external recruitment or advertisement will be used.
Descripción
Inclusion Criteria
Clinically diagnosed with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) Currently followed as an outpatient at the study institution 19 years of age or younger at enrollment Able to provide written informed consent (or legal guardian able to provide consent on the patient's behalf) Willing and able to undergo a single peripheral blood draw for PBMC collection
Exclusion Criteria
Clinical condition precluding safe blood collection (e.g., severe anemia, active infection at the collection site, or a bleeding disorder) Patient or legal guardian unable or unwilling to provide informed consent Collected PBMCs yield insufficient quantity or viability for successful iPSC reprogramming (results in post-hoc exclusion from cell-based analysis only, not from study consent)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line.
Periodo de tiempo: Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection
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Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line using peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) obtained from patients with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome.
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Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
31 de agosto de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de agosto de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
3 de septiembre de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2025-10-012
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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