Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Creating Stem Cells From a Progeria Patient's Blood to Test Candidate Treatments in the Lab

2026. szeptember 9. frissítette: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

A Case Study on the Establishment of Induced Pluripotent Stem Cell (iPSC) Lines From Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome Patients and the In-Vitro Evaluation of Candidate Therapeutics

This study aims to establish induced pluripotent stem cell (iPSC) lines from the blood of one pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS), a rare disease that causes rapid, premature aging, in order to build a laboratory model of the disease. The main purpose of this study is to collect a blood sample (a total of 9cc, drawn once) from the patient, reprogram the patient's blood cells into stem cells, and then differentiate these stem cells into disease-relevant cell types (such as fibroblasts, vascular smooth muscle cells, and neurons) to study how HGPS affects cells at a molecular level. These patient-derived cells will then be used entirely in the laboratory (in-vitro) to test the safety and effectiveness of candidate treatments, including an RNA-targeting gene therapy, before any such therapy would be considered for use in patients.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

1

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: MinYoung Kim
  • Telefonszám: 82-31-780-6281
  • E-mail: kmin@cha.ac.kr

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

N/A

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

This study will enroll a single pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) who is currently receiving outpatient follow-up care at the Department of Rehabilitation Medicine, CHA Bundang Medical Center. The patient was identified through routine clinical care at this institution; no external recruitment or advertisement will be used.

Leírás

Inclusion Criteria

Clinically diagnosed with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) Currently followed as an outpatient at the study institution 19 years of age or younger at enrollment Able to provide written informed consent (or legal guardian able to provide consent on the patient's behalf) Willing and able to undergo a single peripheral blood draw for PBMC collection

Exclusion Criteria

Clinical condition precluding safe blood collection (e.g., severe anemia, active infection at the collection site, or a bleeding disorder) Patient or legal guardian unable or unwilling to provide informed consent Collected PBMCs yield insufficient quantity or viability for successful iPSC reprogramming (results in post-hoc exclusion from cell-based analysis only, not from study consent)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line.
Időkeret: Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection
Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line using peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) obtained from patients with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome.
Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bundang CHA Hospital

Együttműködők

Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. október 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. augusztus 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 31.

Első közzététel (Tényleges)

2026. szeptember 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 9.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2025-10-012

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel