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Creating Stem Cells From a Progeria Patient's Blood to Test Candidate Treatments in the Lab

9 settembre 2026 aggiornato da: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

A Case Study on the Establishment of Induced Pluripotent Stem Cell (iPSC) Lines From Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome Patients and the In-Vitro Evaluation of Candidate Therapeutics

This study aims to establish induced pluripotent stem cell (iPSC) lines from the blood of one pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS), a rare disease that causes rapid, premature aging, in order to build a laboratory model of the disease. The main purpose of this study is to collect a blood sample (a total of 9cc, drawn once) from the patient, reprogram the patient's blood cells into stem cells, and then differentiate these stem cells into disease-relevant cell types (such as fibroblasts, vascular smooth muscle cells, and neurons) to study how HGPS affects cells at a molecular level. These patient-derived cells will then be used entirely in the laboratory (in-vitro) to test the safety and effectiveness of candidate treatments, including an RNA-targeting gene therapy, before any such therapy would be considered for use in patients.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: MinYoung Kim
  • Numero di telefono: 82-31-780-6281
  • Email: kmin@cha.ac.kr

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

This study will enroll a single pediatric patient with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) who is currently receiving outpatient follow-up care at the Department of Rehabilitation Medicine, CHA Bundang Medical Center. The patient was identified through routine clinical care at this institution; no external recruitment or advertisement will be used.

Descrizione

Inclusion Criteria

Clinically diagnosed with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome (HGPS) Currently followed as an outpatient at the study institution 19 years of age or younger at enrollment Able to provide written informed consent (or legal guardian able to provide consent on the patient's behalf) Willing and able to undergo a single peripheral blood draw for PBMC collection

Exclusion Criteria

Clinical condition precluding safe blood collection (e.g., severe anemia, active infection at the collection site, or a bleeding disorder) Patient or legal guardian unable or unwilling to provide informed consent Collected PBMCs yield insufficient quantity or viability for successful iPSC reprogramming (results in post-hoc exclusion from cell-based analysis only, not from study consent)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line.
Lasso di tempo: Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection
Established an induced pluripotent stem cell (iPSC) cell line using peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) obtained from patients with Hutchinson-Gilford Progeria Syndrome.
Through study completion, an estimated 12 months from PBMC collection

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bundang CHA Hospital

Collaboratori

Korea Research Institute of Bioscience & Biotechnology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 agosto 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 agosto 2026

Primo Inserito (Effettivo)

3 settembre 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2025-10-012

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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